GDNF génterápia több rendszeres atrófiára
2026. január 28. frissítette: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos biztonsági tanulmány glia sejtvonal-eredetű neurotróf faktor géntranszferről (AAV2-GDNF) több rendszeres atrófiában
Ennek a randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos 1. fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a putamenbe juttatott AAV2-GDNF biztonságosságát és lehetséges klinikai hatását olyan alanyoknál, akiknél akár lehetséges, akár valószínűsíthető Multiple System Atrophia diagnózisa.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
9
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
35 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női felnőtt 35-75 éves korig (beleértve)
- MSA-val diagnosztizáltak szórványos, felnőttkorban (>30 évesnél) jelentkező, domináns parkinson tünetekkel
- Kevesebb mint 4 év az MSA klinikai diagnózisától számítva, a várható túlélés > 3 év
- Stabil gyógyszeres kezelés
- Járási képesség segédeszközzel vagy anélkül
Kizárási kritériumok:
- Idiopátiás Parkinson-kór vagy más neurológiai betegségek jelenléte
- A szívizom szimpatikus denervációja, amely összeegyeztethetetlen az MSA diagnózisával
- Demencia, pszichózis, szerhasználat vagy rosszul kontrollált depresszió jelenléte
- Korábbi agyműtét (pl. mély agystimulátor) vagy más agyi képalkotási rendellenességek
- Vizsgálati gyógyszer átvétele
- Rák vagy rosszul kontrollált egészségügyi állapot, amely növeli a műtéti kockázatot
- Képtelenség elviselni a lapos fektetést MRI-ben vagy gadolínium-allergiát
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aktív kezelés
|
Az AAV2-GDNF kétoldali képvezérelt infúziója putamenbe, egyszeri adag
|
|
Sham Comparator: Placebo műtét
|
Kétoldali részleges sorja/csavar lyukak durális behatolás nélkül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő mellékhatások (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága klinikailag fizikális és neurológiai vizsgálatokkal értékelve
Időkeret: 3 év
|
Az utókezelésről bejelentett TEAE-k és SAE-k száma.
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MSA-tünetek/jelek az Egységes Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) által értékelve
Időkeret: 12 hónap
|
Változás a kiindulási értékhez képest az Unified Multiple System Atrophy Rating Scale-ban (UMSARS) és a placebóhoz képest.
Az UMSARS összpontszáma 0-104 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig a károsodás súlyosságát jelzik.
|
12 hónap
|
|
Változás a striatális dopamin transzporter kötődésben [123-I] Ioflupane mérésével
Időkeret: 12 hónap
|
A 123I FP-CIT és a DaT specifikus és nem specifikus kötődésének százalékos és abszolút változása a kiindulási értékhez képest, valamint a placebóhoz képest az egyfoton-emissziós számítógépes tomográfia (SPECT) dopamin transzporter (DaT) képalkotás segítségével
|
12 hónap
|
|
Az életminőség változása a Multiple System Atrophy Life Quality of Life (MSA-QoL) szerint
Időkeret: 12 hónap
|
Változás a kiindulási értékhez képest és a placebóhoz képest a Multiple System Atrophy Life Quality of Life (MSA-QoL) skálán.
Az MSA-QoL egy önbeszámoló kérdőív, amely méri az MSA hatását a napi tevékenységek során.
A skála 40 elemből áll, öt válaszlehetőség formátummal (0 - nincs probléma, 4 extrém probléma) és egy "nem alkalmazható" válaszlehetőség.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. október 3.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. december 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. december 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 28.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MSA-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .