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Terapia genica GDNF per l'atrofia multisistemica

28 gennaio 2026 aggiornato da: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza del trasferimento genico del fattore neurotrofico derivato da cellule gliali (AAV2-GDNF) nell'atrofia multisistemica

L'obiettivo di questa indagine di fase 1 randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo è valutare la sicurezza e il potenziale effetto clinico di AAV2-GDNF somministrato al putamen in soggetti con una possibile o probabile diagnosi di atrofia multisistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini e donne adulti 35-75 anni (inclusi)
  • Diagnosi di MSA con sporadica insorgenza in età adulta (>30 anni) con sintomi parkinsoniani predominanti
  • Meno di 4 anni dalla diagnosi clinica di MSA con sopravvivenza attesa > 3 anni
  • Regime farmacologico stabile
  • Capacità di camminare con o senza un dispositivo di assistenza

Criteri di esclusione:

  • Presenza di malattia di Parkinson idiopatica o altre malattie neurologiche
  • Denervazione simpatica miocardica incoerente con una diagnosi di MSA
  • Presenza di demenza, psicosi, abuso di sostanze o depressione scarsamente controllata
  • Precedente intervento chirurgico al cervello (es. stimolatore cerebrale profondo) o altre anomalie dell'imaging cerebrale
  • Ricezione di un farmaco sperimentale
  • Storia di cancro o condizioni mediche scarsamente controllate che aumenterebbero il rischio chirurgico
  • Incapacità di tollerare la posizione sdraiata in una risonanza magnetica o allergia al gadolinio

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento attivo
Biologico: Terapia genica AAV2-GDNF
Infusione bilaterale guidata da immagini di AAV2-GDNF nel putamen, dose singola
Comparatore fittizio: Chirurgia placebo
Procedura: Chirurgia fittizia (placebo).
Fori parziali bilaterali di bava/torsione senza penetrazione durale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE) valutati clinicamente mediante esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: 3 anni
Numero di post-trattamento riportati di TEAE e SAE.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi/segni di MSA valutati dalla Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) e rispetto al placebo. I punteggi totali UMSARS vanno da 0 a 104 punti con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della menomazione.
12 mesi
Cambiamento nel legame del trasportatore della dopamina striatale misurato da [123-I] Ioflupane
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione percentuale e assoluta del rapporto tra legame specifico e non specifico di 123I FP-CIT a DaT rispetto al basale e rispetto al placebo mediante imaging del trasportatore della dopamina (DaT) con tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo (SPECT)
12 mesi
Variazione della qualità della vita misurata dalla qualità della vita dell'atrofia multisistemica (MSA-QoL)
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione rispetto al basale e rispetto al placebo nella scala Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL). MSA-QoL è un questionario auto-segnalato che misura l'impatto MSA nelle attività quotidiane. La scala è composta da 40 elementi con un formato di cinque opzioni di risposta (da 0 - nessun problema a 4 problemi estremi) e un'opzione di risposta "non applicabile".
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSA-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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