Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GDNF genterapi for multipel systematrofi

28. januar 2026 opdateret af: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret sikkerhedsundersøgelse af glialcellelinjeafledt neurotrofisk faktorgenoverførsel (AAV2-GDNF) i multipel systematrofi

Formålet med denne randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 1 undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den potentielle kliniske effekt af AAV2-GDNF leveret til putamen hos personer med enten en mulig eller sandsynlig diagnose af multipel systematrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • QUEST Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

35 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige voksne 35-75 år (inklusive)
  • Diagnosticeret med MSA med sporadisk, voksendebut (>30 år) med overvejende parkinsonsymptomer
  • Mindre end 4 år fra klinisk diagnose af MSA med forventet overlevelse > 3 år
  • Stabil medicinbehandling
  • Evne til at gå med eller uden hjælpemiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af idiopatisk Parkinsons sygdom eller andre neurologiske sygdomme
  • Myokardie sympatisk denervering, der ikke stemmer overens med en MSA-diagnose
  • Tilstedeværelse af demens, psykose, stofmisbrug eller dårligt kontrolleret depression
  • Tidligere hjerneoperationer (dvs. dyb hjernestimulator) eller andre hjernebilleddannelsesabnormiteter
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel
  • Anamnese med kræft eller dårligt kontrollerede medicinske tilstande, der ville øge kirurgisk risiko
  • Manglende evne til at tolerere at ligge fladt i en MR eller allergi over for gadolinium

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv behandling
Biologisk: AAV2-GDNF genterapi
Bilateral billedstyret infusion af AAV2-GDNF i putamen, enkeltdosis
Sham-komparator: Placebo kirurgi
Procedure: Sham (Placebo) kirurgi
Bilaterale partielle grat-/snoningshuller uden dural gennemtrængning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE) og Serious Adverse Events (SAE) vurderet klinisk ved fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: 3 år
Antal TEAE og SAE's rapporterede efterbehandling.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MSA symptomer/tegn vurderet af Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) og sammenlignet med placebo. UMSARS samlede score spænder fra 0-104 point med højere score, der indikerer større sværhedsgrad af svækkelse.
12 måneder
Ændring i striatal dopamintransportørbinding målt med [123-I] Iofupan
Tidsramme: 12 måneder
Procent og absolut ændring i forholdet mellem specifik og ikke-specifik binding af 123I FP-CIT til DaT fra baseline og sammenlignet med placebo ved Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) dopamintransportør (DaT) billeddannelse
12 måneder
Ændring i livskvaliteten målt ved Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline og sammenlignet med placebo i Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL) skalaen. MSA-QoL er et selvrapporteret spørgeskema, der måler MSA-påvirkning i daglige aktiviteter. Skalaen består af 40 elementer med et format med fem svarmuligheder (0 - intet problem til 4 ekstremt problem) og en "ikke anvendelig" svarmulighed.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2020

Først opslået (Faktiske)

22. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MSA-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med AAV2-GDNF genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner