Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GDNF-gentherapie voor meervoudige systeematrofie

28 januari 2026 bijgewerkt door: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde veiligheidsstudie van gliacellijn-afgeleide neurotrofe factor-genoverdracht (AAV2-GDNF) bij meervoudige systeematrofie

Het doel van dit gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1-onderzoek is het evalueren van de veiligheid en het potentiële klinische effect van AAV2-GDNF toegediend aan het putamen bij proefpersonen met een mogelijke of waarschijnlijke diagnose van Multiple System Atrophy.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

35 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke volwassenen van 35-75 jaar (inclusief)
  • Gediagnosticeerd met MSA met sporadische aanvang op volwassen leeftijd (> 30 jaar) met overheersende parkinsonsymptomen
  • Minder dan 4 jaar na klinische diagnose van MSA met verwachte overleving > 3 jaar
  • Stabiel medicatieregime
  • Mogelijkheid om te lopen met of zonder hulpmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van idiopathische ziekte van Parkinson of andere neurologische aandoeningen
  • Sympathische denervatie van het myocard niet consistent met een MSA-diagnose
  • Aanwezigheid van dementie, psychose, middelenmisbruik of slecht gecontroleerde depressie
  • Voorafgaande hersenoperatie (d.w.z. diepe hersenstimulator) of andere afwijkingen in de beeldvorming van de hersenen
  • Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
  • Geschiedenis van kanker of slecht gecontroleerde medische aandoeningen die het chirurgische risico zouden verhogen
  • Onvermogen om plat te liggen in een MRI of allergie voor gadolinium

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve behandeling
Biologisch: AAV2-GDNF-gentherapie
Bilaterale beeldgeleide infusie van AAV2-GDNF in putamen, enkele dosis
Sham-vergelijker: Placebo-operatie
Procedure: Sham (Placebo) Chirurgie
Bilaterale gedeeltelijke braam-/draaigaten zonder durale penetratie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en ernstige bijwerkingen (SAE) klinisch beoordeeld door fysieke en neurologische onderzoeken
Tijdsspanne: 3 jaar
Aantal gerapporteerde TEAE's en SAE's na de behandeling.
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MSA symptomen/symptomen zoals beoordeeld door de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) en vergeleken met placebo. UMSARS-totaalscores variëren van 0-104 punten, waarbij hogere scores een grotere ernst van de beperking aangeven.
12 maanden
Verandering in striatale dopaminetransporterbinding zoals gemeten met [123-I] joflupaan
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage en absolute verandering in verhouding van specifieke tot niet-specifieke binding van 123I FP-CIT aan DaT vanaf baseline en vergeleken met placebo door Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) dopamine transporter (DaT) beeldvorming
12 maanden
Verandering in de kwaliteit van leven zoals gemeten door Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline en vergeleken met placebo op de Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-schaal. MSA-QoL is een zelfgerapporteerde vragenlijst die de impact van MSA in dagelijkse activiteiten meet. De schaal bestaat uit 40 items met een vijf antwoordopties (0 - geen probleem tot 4 extreem probleem) en een "niet van toepassing" antwoordoptie.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MSA-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren