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다계통 위축에 대한 GDNF 유전자 치료

2024년 4월 8일 업데이트: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

다계통 위축에서 아교세포주 유래 신경영양 인자 유전자 전이(AAV2-GDNF)의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 안전성 연구

이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 1상 조사의 목적은 다계통 위축 진단이 가능하거나 가능성이 있는 피험자에서 조가비에 전달된 AAV2-GDNF의 안전성과 잠재적 임상 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • 모병
        • University of California Irvine
        • 수석 연구원:
          • Nicolas Phielipp, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • 모병
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stuart H. Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
        • 모병
        • Quest Research Institute
        • 수석 연구원:
          • Aaron Ellenbogen, DO
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • The Ohio State University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

35년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 35-75세 성인 남녀(포함)
  • 우세한 파킨슨병 증상이 있는 산발성 성인 발병(>30세) MSA로 진단됨
  • 예상 생존이 3년 이상인 MSA의 임상 진단으로부터 4년 미만
  • 안정적인 약물 요법
  • 보조 장치를 사용하거나 사용하지 않고 걸을 수 있는 능력

제외 기준:

  • 특발성 파킨슨병 또는 기타 신경계 질환의 존재
  • MSA 진단과 일치하지 않는 심근 교감신경 탈신경
  • 치매, 정신병, 약물 남용 또는 잘 조절되지 않는 우울증의 존재
  • 이전 뇌 수술(예: 심부 뇌 자극기) 또는 기타 뇌 영상 이상
  • 연구용 약물 수령
  • 수술 위험을 증가시킬 수 있는 암 또는 잘 조절되지 않는 의학적 상태의 병력
  • MRI에서 평평하게 눕거나 가돌리늄에 대한 알레르기를 견딜 수 없음

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 액티브 트리트먼트
생물학적: AAV2-GDNF 유전자 치료
조가비에 AAV2-GDNF의 양측 이미지 유도 주입, 단일 용량
가짜 비교기: 위약 수술
절차: 가짜(위약) 수술
경막 관통이 없는 양측 부분 버/비틀림 구멍

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신체 및 신경학적 검사에 의해 임상적으로 평가된 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 3 년
치료 후 보고된 TEAE 및 SAE의 수.
3 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)로 평가한 MSA 증상/징후
기간: 12 개월
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)의 기준선에서 변경하고 위약과 비교했습니다. UMSARS 총 점수 범위는 0-104점이며 점수가 높을수록 장애의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
12 개월
[123-I]이오플루판에 의해 측정된 선조체 도파민 수송체 결합의 변화
기간: 12 개월
SPECT(Single Photon Emission Computed Tomography) 도파민 수송체(DaT) 이미징을 통해 기준선에서 위약과 비교하여 DaT에 대한 123I FP-CIT의 특이적 결합과 비특이적 결합 비율의 백분율 및 절대 변화
12 개월
다중 시스템 위축 삶의 질(MSA-QoL)로 측정한 삶의 질 변화
기간: 12 개월
MSA-QoL(Multiple System Atrophy Quality of Life) 척도에서 기준선에서 변경하고 위약과 비교했습니다. MSA-QoL은 일상 활동에서 MSA 영향을 측정하는 자가 보고 설문지입니다. 척도는 5개의 응답 옵션 형식(0 - 문제 없음 ~ 4 극단적인 문제)과 "해당 사항 없음" 응답 옵션이 있는 40개 항목으로 구성됩니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 10월 3일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 8일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MSA-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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