Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия GDNF при множественной системной атрофии

8 апреля 2024 г. обновлено: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование безопасности переноса гена нейротрофического фактора, полученного из линии глиальных клеток (AAV2-GDNF), при множественной системной атрофии

Целью этого рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 1 является оценка безопасности и потенциального клинического эффекта AAV2-GDNF, доставляемого в скорлупу у субъектов с возможным или вероятным диагнозом множественной системной атрофии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

9

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Christian Urrea, MD
  • Номер телефона: 336-265-2790
  • Электронная почта: askfirst@askbio.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Akash Pandhare, MD
  • Номер телефона: 336-265-2790
  • Электронная почта: askfirst@askbio.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • Рекрутинг
        • University of California Irvine
        • Главный следователь:
          • Nicolas Phielipp, MD
        • Контакт:
          • Sally Alcocer
          • Номер телефона: 949-824-3990
          • Электронная почта: GDNFMSA@hs.uci.edu
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Рекрутинг
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stuart H. Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Активный, не рекрутирующий
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Рекрутинг
        • Quest Research Institute
        • Главный следователь:
          • Aaron Ellenbogen, DO
        • Контакт:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Активный, не рекрутирующий
        • The Ohio State University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 35 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте от 35 до 75 лет (включительно)
  • Диагноз MSA со спорадическим началом во взрослом возрасте (> 30 лет) с преобладающими симптомами паркинсонизма.
  • Менее 4 лет с момента клинического диагноза MSA с ожидаемой выживаемостью > 3 лет
  • Стабильный режим лечения
  • Способность ходить с вспомогательным устройством или без него

Критерий исключения:

  • Наличие идиопатической болезни Паркинсона или других неврологических заболеваний
  • Симпатическая денервация миокарда, несовместимая с диагнозом МСА
  • Наличие деменции, психоза, злоупотребления психоактивными веществами или плохо контролируемой депрессии
  • Предшествующая операция на головном мозге (т.е. глубокий стимулятор мозга) или другие аномалии визуализации головного мозга
  • Получение исследуемого препарата
  • Рак в анамнезе или плохо контролируемые медицинские состояния, которые могут увеличить хирургический риск.
  • Непереносимость лежания на МРТ или аллергия на гадолиний

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активное лечение
Биологический: Генная терапия AAV2-GDNF
Двустороннее вливание AAV2-GDNF под визуальным контролем в скорлупу, однократная доза
Фальшивый компаратор: Плацебо Хирургия
Процедура: Имитация (плацебо) хирургии
Двусторонние частичные заусенцы/скрученные отверстия без проникновения в твердой мозговой оболочке

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE), оцениваемая клинически с помощью физических и неврологических обследований.
Временное ограничение: 3 года
Количество зарегистрированных TEAE и SAE после лечения.
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Симптомы/признаки МСА по оценке по Единой шкале оценки множественной системной атрофии (UMSARS)
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Единой шкале оценки множественной системной атрофии (UMSARS) и по сравнению с плацебо. Суммарные баллы UMSARS варьируются от 0 до 104 баллов, при этом более высокие баллы указывают на большую тяжесть нарушений.
12 месяцев
Изменение связывания транспортера дофамина в полосатом теле, измеренное с помощью [123-I] йофлупана
Временное ограничение: 12 месяцев
Процентное и абсолютное изменение соотношения специфического и неспецифического связывания 123I FP-CIT с DaT по сравнению с исходным уровнем и по сравнению с плацебо по данным однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (ОФЭКТ) с изображением переносчика дофамина (DaT)
12 месяцев
Изменение качества жизни по оценке качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL)
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем и по сравнению с плацебо по шкале качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL). MSA-QoL — это анкета, которую заполняют сами пациенты и которая измеряет влияние MSA на повседневную деятельность. Шкала состоит из 40 пунктов с пятью вариантами ответов (от 0 - нет проблем до 4 крайних проблем) и вариантом ответа "неприменимо".
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 октября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MSA-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Множественная системная атрофия

Клинические исследования Генная терапия AAV2-GDNF

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Colombia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться