GDNF genterapi för multipel systematrofi
28 januari 2026 uppdaterad av: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad säkerhetsstudie av gliacellinjehärledd neurotrofisk faktorgenöverföring (AAV2-GDNF) i multipelsystematrofi
Syftet med denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 1-undersökning är att utvärdera säkerheten och den potentiella kliniska effekten av AAV2-GDNF som levereras till putamen hos patienter med antingen en möjlig eller trolig diagnos av multipel systematrofi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
9
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
35 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga vuxna 35-75 år (inklusive)
- Diagnostiserats med MSA med sporadisk, vuxen-debut (>30 år) med dominerande parkinsonsymptom
- Mindre än 4 år från klinisk diagnos av MSA med förväntad överlevnad > 3 år
- Stabil medicinering
- Förmåga att gå med eller utan hjälpmedel
Exklusions kriterier:
- Förekomst av idiopatisk Parkinsons sjukdom eller andra neurologiska sjukdomar
- Myokard sympatisk denervering som inte överensstämmer med en MSA-diagnos
- Förekomst av demens, psykos, missbruk eller dåligt kontrollerad depression
- Tidigare hjärnoperationer (dvs. djup hjärnstimulator) eller andra hjärnavbildningsavvikelser
- Får ett prövningsläkemedel
- Historik av cancer eller dåligt kontrollerade medicinska tillstånd som skulle öka kirurgisk risk
- Oförmåga att tolerera att lägga sig platt i en MRT eller allergi mot gadolinium
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiv behandling
|
Bilateral bildstyrd infusion av AAV2-GDNF i putamen, engångsdos
|
|
Sham Comparator: Placebokirurgi
|
Bilaterala partiella grad-/vridhål utan dural penetration
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE) utvärderade kliniskt genom fysiska och neurologiska undersökningar
Tidsram: 3 år
|
Antal TEAE och SAE:s rapporterade efterbehandling.
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MSA-symtom/tecken enligt bedömningen av Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsram: 12 månader
|
Förändring från baslinjen i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) och jämfört med placebo.
UMSARS totala poäng varierar från 0-104 poäng med högre poäng som indikerar större svårighetsgrad av funktionsnedsättning.
|
12 månader
|
|
Förändring i striatal dopamintransportörbindning mätt med [123-I]-ioflupan
Tidsram: 12 månader
|
Procent och absolut förändring i förhållandet mellan specifik och icke-specifik bindning av 123I FP-CIT till DaT från baslinjen och jämfört med placebo genom Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) dopamintransportör (DaT) avbildning
|
12 månader
|
|
Förändring i livskvalitet mätt med multipel systematrofi Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsram: 12 månader
|
Förändring från baslinjen och jämfört med placebo i skalan för livskvalitet för multipel systematrofi (MSA-QoL).
MSA-QoL är ett självrapporterat frågeformulär som mäter MSA-påverkan i dagliga aktiviteter.
Skalan består av 40 objekt med fem svarsalternativ (0 - inga problem till 4 extrema problem) och ett "ej tillämpligt" svarsalternativ.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 oktober 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 december 2020
Första postat (Faktisk)
22 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MSA-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .