HU 坚持 HRQOL 的纵向关系、SCD 中坚持的障碍和习惯。
2026年7月30日 更新者：Sherif Badawy, MD、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
镰状细胞病患者羟基脲依从行为与健康相关生活质量、依从障碍和习惯形成的纵向关系。
本研究的主要目的是更好地了解导致患有镰状细胞病 (SCD) 的青少年和年轻人 (AYA) 羟基脲 (HU) 依从性行为发生变化的因素。
为了实现这一目标，研究人员将进行一项前瞻性队列研究，以确定患有 SCD 的 AYA 患者 HU 依从性和健康相关生活质量 (HRQOL) 加班之间的纵向关系。
本研究的长期目标是促进药物依从性行为并改善患有 SCD 的 AYA 患者的健康结果。
研究概览
详细说明
镰状细胞病是美国最常见的遗传病，影响大约 100,000 名美国人，每 400 名非裔美国人中就有 1 名活产，每年造成 3.35 亿美元的医疗保健费用。
SCD 可导致严重的并发症，包括不可预测的、使人虚弱的疼痛发作、心肺疾病、中风和长期终末器官损伤。这些并发症导致健康相关生活质量 (HRQOL) 和其他患者报告的结果 (PROs) 显着下降)，最终导致早期死亡，尤其是在 AYA 中。
目前，羟基脲是 FDA 批准的主要 SCD 药物，可降低发病率和死亡率，改善 HRQoL 并降低医疗保健利用率。但是，对 HU 的依从性仍然不理想，只有 35-50% 的患者达到高依从性 (≥90%)，特别是在 AYA 和 SCD 之间。
低 HU 依从性与较差的健康结果、较差的 HRQOL 和增加的医疗保健利用率有关。
低 HU 依从性是多因素的，尤其是在 AYA 中，与其他竞争优先事项以及导致依从行为的发育和心理因素的脆弱性。
本研究的具体目的是确定 AYA 与 SCD 中 HU 依从行为与健康相关生活质量、依从障碍和习惯形成的纵向关系。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
68
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 12-21岁
- 任何镰状细胞病基因型
- 羟基脲稳定状态 2 个月
- 拥有或可以使用智能手机
- 符合资格标准并参加研究的患者的父母将被包括在内
排除标准：
- 过去 7 天内最近住院的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：HU-Go 应用干预臂
参与者将使用 HU-Go 应用程序干预臂 12 个月。
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一种新型多功能移动应用程序 (HU-Go) 可提高镰状细胞病患者对羟基脲的依从性
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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羟基脲依从率
大体时间：12个月
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依从率定义为 HU-Go 应用程序捕获的给定 HU 剂量数除以研究期间预期的总剂量数。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用视觉模拟量表坚持使用羟基脲
大体时间：12个月
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数值范围为 0-100%（分数越高表明对羟基脲的依从性越高）
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的疼痛评分
大体时间：12个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量疼痛强度，数值范围为 0-100 分，一般人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（较高的 T 分数表示较严重的疼痛）。
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的疲劳评分
大体时间：12个月
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患者报告的结果测量信息系统 (PROMIS) 测量疲劳，数值范围为 0-100 分，一般人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（较高的 T 分数表示较差的疲劳）。
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的身体功能评分
大体时间：12个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量身体机能，数值范围为 0-100 分，一般人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（较低的 T 分数表示较差的身体机能）。
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的抑郁评分
大体时间：12个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量抑郁症，数值范围为 0-100 分，一般人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（T 分数越高表示抑郁越严重）。
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的焦虑评分
大体时间：12个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量焦虑，数值范围为 0-100 分，一般人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（T 分数越高表示焦虑越严重）。
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12个月
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测量的同伴关系评分
大体时间：12个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 衡量同伴关系，数值范围为 0-100 分，普通人群的正常平均值为 50，标准差为 10 分（较低的 T 分数表示同伴关系较差）。
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12个月
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定性数据分析的代码和主题
大体时间：12个月
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半结构化访谈侧重于 HU 采取行为、坚持障碍和习惯养成
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12个月
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使用 PROMIS 药物依从量表 (PMAS) 观察羟基脲的依从性
大体时间：12个月
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分数越高表明对羟基脲的依从性越高
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sherif M. Badawy, MD, MS、Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月2日
初级完成 (实际的)
2024年6月18日
研究完成 (实际的)
2025年5月29日
研究注册日期
首次提交
2020年12月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月29日
首次发布 (实际的)
2020年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月30日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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