Podłużny związek przestrzegania HRQOL przez HU, bariery w przestrzeganiu i nawyk w SCD.
30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Sherif Badawy, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Wzdłużny związek zachowania przylegania hydroksymocznika do jakości życia związanej ze zdrowiem, bariery przylegania i tworzenie nawyków u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Głównym celem tego badania jest lepsze zrozumienie czynników przyczyniających się do zmian w przestrzeganiu zaleceń dotyczących hydroksymocznika (HU) u nastolatków i młodych dorosłych (AYA) z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Aby osiągnąć ten cel, naukowcy przeprowadzą prospektywne badanie kohortowe, aby określić podłużną zależność między przestrzeganiem HU a jakością życia związaną ze zdrowiem (HRQOL) w godzinach nadliczbowych wśród AYA z SCD.
Długoterminowym celem tych badań jest promowanie zachowań związanych z przestrzeganiem zaleceń lekarskich i poprawa wyników zdrowotnych w AYA z SCD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Anemia sierpowatokrwinkowa jest najpowszechniejszym zaburzeniem genetycznym w Stanach Zjednoczonych, dotykającym około 100 000 Amerykanów i około 1 na 400 żywych urodzeń Afroamerykanów, co powoduje roczne koszty opieki zdrowotnej w wysokości 335 milionów dolarów.
SCD może prowadzić do poważnych powikłań, w tym nieprzewidywalnych, wyniszczających epizodów bólowych, chorób sercowo-płucnych, udaru mózgu i długotrwałych uszkodzeń narządów. Powikłania te prowadzą do znacznego pogorszenia jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) i innych wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO ), którego kulminacją była wczesna śmiertelność, szczególnie wśród AYA.
Hydroksymocznik jest obecnie głównym lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia SCD, który zmniejsza zachorowalność i śmiertelność, poprawia HRQoL i zmniejsza wykorzystanie opieki zdrowotnej. Jednak przestrzeganie zasad HU pozostaje nieoptymalne i tylko 35-50% pacjentów osiąga wysoki poziom przestrzegania zaleceń (≥90%), szczególnie wśród AYA z SCD.
Niskie przestrzeganie HU wiąże się z gorszymi wynikami zdrowotnymi, słabą HRQOL i zwiększonym wykorzystaniem opieki zdrowotnej.
Niskie przestrzeganie HU jest wieloczynnikowe, zwłaszcza w przypadku AYA z innymi konkurencyjnymi priorytetami i podatnością na czynniki rozwojowe i psychologiczne przyczyniające się do przestrzegania zaleceń.
Konkretnym celem tego badania jest określenie podłużnego związku zachowań związanych z przestrzeganiem HU z jakością życia związaną ze zdrowiem, barierami w przestrzeganiu zaleceń i tworzeniem nawyków wśród AYA z SCD.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
68
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 12-21 lat
- Dowolny genotyp anemii sierpowatokrwinkowej
- W stanie stacjonarnym hydroksymocznika przez 2 miesiące
- Posiadać lub mieć dostęp do smartfona
- Uwzględnieni zostaną rodzice pacjentów, którzy spełniają kryteria kwalifikacji i zostali włączeni do badania
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z niedawną hospitalizacją w ciągu ostatnich 7 dni
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Ramię interwencyjne aplikacji HU-Go
Uczestnicy będą korzystać z ramienia interwencyjnego aplikacji HU-Go przez 12 miesięcy.
|
Nowatorska wielofunkcyjna aplikacja mobilna (HU-Go) poprawiająca przestrzeganie zaleceń dotyczących hydroksymocznika u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik przylegania hydroksymocznika
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Współczynnik przestrzegania zaleceń definiuje się jako liczbę podanych dawek HU, zarejestrowanych przez aplikację HU-Go, podzieloną przez całkowitą liczbę dawek spodziewanych w okresie badania.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Adhezja do hydroksymocznika za pomocą wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wartość liczbowa w skali 0-100% (wyższy wynik wskazuje na wyższą przyczepność do hydroksymocznika)
|
12 miesięcy
|
|
Ocena bólu za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) mierzy intensywność bólu, wartość liczbową w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (wyższe wyniki T wskazują na gorszy ból).
|
12 miesięcy
|
|
Ocena zmęczenia przy użyciu systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) mierzy zmęczenie, wartość liczbowa w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (wyższe wyniki T wskazują na gorsze zmęczenie).
|
12 miesięcy
|
|
Ocena funkcji fizycznych przy użyciu systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) mierzy funkcję fizyczną, wartość liczbową w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (niższe wyniki T wskazują na gorszą sprawność fizyczną).
|
12 miesięcy
|
|
Ocena depresji za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) miara depresji, wartość liczbowa w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (wyższe wyniki T wskazują na gorszą depresję).
|
12 miesięcy
|
|
Wynik lęku za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) mierzy lęk, wartość liczbową w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (wyższe wyniki T wskazują na gorszy lęk).
|
12 miesięcy
|
|
Ocena relacji z rówieśnikami za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) miara relacji z rówieśnikami, wartość liczbowa w skali od 0 do 100 punktów, normalna średnia dla populacji ogólnej wynosi 50 z odchyleniem standardowym 10 punktów (niższe wyniki T wskazują na gorsze relacje z rówieśnikami).
|
12 miesięcy
|
|
Kody i motywy z jakościowej analizy danych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Częściowo ustrukturyzowane wywiady koncentrowały się na zachowaniu HU, barierach w przestrzeganiu zasad i tworzeniu nawyków
|
12 miesięcy
|
|
Przestrzeganie hydroksymocznika za pomocą skali przestrzegania zaleceń lekarskich PROMIS (PMAS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wyższy wynik wskazuje na wyższą przyczepność do hydroksymocznika
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Sherif M. Badawy, MD, MS, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 maja 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB 2020-3366
- 1K23HL150232 (Grant/umowa NIH USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .