ANX005 在温性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
2026年6月23日 更新者：Annexon, Inc.
一项 2 期、开放标签、重复剂量研究，以评估静脉注射 ANX005 在温性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)
本研究将评估 ANX005 在温性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
在被告知研究细节和潜在风险后，所有提供书面知情同意书的参与者将接受长达 6 周的筛选期以确定资格。
符合资格标准的参与者将接受两次每周一次的 ANX005 静脉注射 (IV)。
参与者将在第 10 周内每周返回诊所进行研究评估。
个人参与本研究的总持续时间将长达 16 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁（无最大年龄限制）的男性或未怀孕、未哺乳的女性。
- 筛查前至少 3 个月诊断为 wAIHA，直接抗球蛋白试验 (DAT) ≥ 1 免疫球蛋白 G (IgG)±C3 阳性，或诊断为混合性自身免疫性溶血性贫血 (AIHA)，DAT IgG 和 C3 均呈阳性, 存在热振幅≥30ºC 的冷抗体。
- 血红蛋白 (Hgb) 水平≤10.0 克/分升（输血前）。
- 经典补体途径激活的证据。
- 活动性溶血的证据。
- 允许稳定使用糖皮质激素和免疫抑制剂。
- 在筛选前 5 年内接种过有荚膜细菌生物体的疫苗，或者参与者必须愿意根据当地的实践标准和/或指南，通过疫苗接种和/或使用预防性抗生素来预防有荚膜细菌感染。
排除标准：
- 天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶水平升高 > 正常上限的 2.5 倍。
- 血小板计数 <30 X 10^9/升。
- 冷凝集素病史。
- 实体器官、骨髓或干细胞移植史。
- 筛选前 3 个月内的脾切除史。
- 在筛选前 <3 个月接受过利妥昔单抗或其他抗 CD20 单克隆抗体。
- 筛选前 3 个月内接受静脉免疫球蛋白 (IVIg) 治疗，或筛选前 60 天内接受血浆置换或免疫吸附治疗。
- 具有临床意义的、近期或持续的疾病或医疗状况，包括共存的自身免疫性疾病、恶性肿瘤、HIV、乙型肝炎病毒和丙型肝炎病毒。
- 过去 2 年内有脑膜炎或败血症病史。
- 在筛选前 30 天内使用研究性治疗药物进行治疗。
- 对本研究中使用的任何药物产品或赋形剂或以前的静脉给药过敏。
- 体重小于 50 公斤 (kg) 或大于 100 公斤。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ANX005
参与者将在特定时间点接受两次每周一次的 ANX005 剂量
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ANX005 作为静脉输液溶液提供
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Day 1 through Day 71
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An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant who had been administered a pharmaceutical product. An AE did not necessarily have a causal relationship with the product and therefore could be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a pharmaceutical product. An AE could arise with any use, route of administration, formulation, dose (including an overdose), or when used in combination with another pharmaceutical product. A TEAE was an AE with an onset date/time after the first infusion of ANX005 until the end of the study. A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Adverse Events module. |
Day 1 through Day 71
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Maximum Change From Baseline in Hemoglobin Levels
大体时间：Baseline up to Day 71
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Maximum change from Baseline was calculated as the maximum post-Baseline value observed up to Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline up to Day 71
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Change From Baseline in Lactate Dehydrogenase Levels at Day 71
大体时间：Baseline, Day 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Day 71
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Change From Baseline in Percentage of Reticulocytes/Total Cells Count at Day 71
大体时间：Baseline, Day 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005. |
Baseline, Day 71
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Change From Baseline in Haptoglobin Levels at Day 71
大体时间：Baseline, Day 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Day 71
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Change From Baseline in Total Bilirubin Levels at Day 71
大体时间：Baseline, Day 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Day 71
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Change From Baseline in Indirect Bilirubin Levels at Day 71
大体时间：Baseline, Day 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Day 71
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Change in Percent Inhibition Complement CH50 From Baseline Through Day 71
大体时间：Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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Change in percent inhibition complement CH50 from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
A decrease form baseline indicated a better outcome.
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Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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Change From Baseline in Complement C4 Level Through Day 71
大体时间：Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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Change From Baseline in Complement C1q Level Through Day 71
大体时间：Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value.
Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
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Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director、Annexon, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月10日
初级完成 (实际的)
2023年1月17日
研究完成 (实际的)
2023年1月17日
研究注册日期
首次提交
2020年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月30日
首次发布 (实际的)
2020年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月23日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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