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Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de ANX005 em Participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Quente (WAIHA)

23 de junho de 2026 atualizado por: Annexon, Inc.

Um estudo de fase 2, aberto, de dose repetida para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de ANX005 intravenoso em indivíduos com anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA)

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do ANX005 em participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Quente (WAIHA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Depois de serem informados sobre os detalhes do estudo e os riscos potenciais, todos os participantes que fornecerem consentimento informado por escrito passarão por um período de triagem de até 6 semanas para determinar a elegibilidade. Os participantes que atenderem aos critérios de elegibilidade receberão duas infusões intravenosas (IV) uma vez por semana de ANX005. Os participantes retornarão à clínica semanalmente até a semana 10 para avaliações do estudo. A duração total da participação individual neste estudo será de até 16 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Melbourne, Austrália
        • Investigational site 03
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Investigational site 02
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Investigational site 01
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Investigational site 04

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher não grávida, não lactante ≥18 anos de idade (sem idade máxima).
  • Diagnóstico de wAIHA pelo menos 3 meses antes da triagem com um teste direto de antiglobulina (DAT) ≥1 positivo para imunoglobulina G (IgG)±C3, ou um diagnóstico de anemia hemolítica autoimune mista (AIHA) que é DAT positivo para IgG e C3 , com presença de anticorpo frio com amplitude térmica ≥30ºCelcius.
  • Nível de hemoglobina (Hgb) ≤10,0 gramas/decilitro (pré-transfusão).
  • Evidência de ativação clássica da via do complemento.
  • Evidência de hemólise ativa.
  • O uso estável de glicocorticóides e imunossupressores é permitido.
  • Vacinações contra organismos bacterianos encapsulados dentro de 5 anos antes da triagem ou o participante deve estar disposto a receber profilaxia contra infecções com bactérias encapsuladas por meio de vacinação e/ou uso de antibióticos profiláticos de acordo com os padrões locais de prática e/ou diretrizes.

Critério de exclusão:

  • Níveis elevados de aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase > 2,5 vezes o limite superior do normal.
  • Contagem de plaquetas <30 X 10^9/litro.
  • História de doença da aglutinina fria.
  • Histórico de transplante de órgãos sólidos, medula óssea ou células-tronco.
  • Histórico de esplenectomia nos 3 meses anteriores à triagem.
  • Recebeu rituximabe ou outro anticorpo monoclonal anti-CD20 <3 meses antes da triagem.
  • Tratamento de imunoglobulina intravenosa (IVIg) dentro de 3 meses antes da triagem ou plasmaférese ou tratamento de imunoadsorção dentro de 60 dias antes da triagem.
  • Doença ou condição médica clinicamente significativa, recente ou contínua, incluindo distúrbio autoimune coexistente, malignidade, HIV, vírus da hepatite B e vírus da hepatite C.
  • História de meningite ou septicemia nos últimos 2 anos.
  • Tratamento com um agente terapêutico experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
  • Hipersensibilidade a qualquer medicamento ou excipiente utilizado neste estudo ou a administração anterior de medicação IV.
  • Peso corporal inferior a 50 quilogramas (kg) ou superior a 100 kg.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ANX005
Os participantes receberão duas doses semanais de ANX005 em momentos específicos
Medicamento: ANX005
ANX005 é fornecido como uma solução para infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Day 1 through Day 71

An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant who had been administered a pharmaceutical product. An AE did not necessarily have a causal relationship with the product and therefore could be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a pharmaceutical product. An AE could arise with any use, route of administration, formulation, dose (including an overdose), or when used in combination with another pharmaceutical product. A TEAE was an AE with an onset date/time after the first infusion of ANX005 until the end of the study.

A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Adverse Events module.
Day 1 through Day 71
Maximum Change From Baseline in Hemoglobin Levels
Prazo: Baseline up to Day 71
Maximum change from Baseline was calculated as the maximum post-Baseline value observed up to Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline up to Day 71
Change From Baseline in Lactate Dehydrogenase Levels at Day 71
Prazo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Percentage of Reticulocytes/Total Cells Count at Day 71
Prazo: Baseline, Day 71

Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.

Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Haptoglobin Levels at Day 71
Prazo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Total Bilirubin Levels at Day 71
Prazo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Indirect Bilirubin Levels at Day 71
Prazo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in Percent Inhibition Complement CH50 From Baseline Through Day 71
Prazo: Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change in percent inhibition complement CH50 from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005. A decrease form baseline indicated a better outcome.
Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C4 Level Through Day 71
Prazo: Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C1q Level Through Day 71
Prazo: Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Annexon, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Annexon, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

17 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

31 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ANX005-wAIHA-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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