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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di ANX005 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA)

23 giugno 2026 aggiornato da: Annexon, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, a dose ripetuta per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'ANX005 per via endovenosa in soggetti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA)

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di ANX005 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo essere stati informati dei dettagli dello studio e dei potenziali rischi, tutti i partecipanti che forniscono il consenso informato scritto saranno sottoposti a un periodo di screening fino a 6 settimane per determinare l'idoneità. I partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno due infusioni endovenose (IV) una volta alla settimana di ANX005. I partecipanti torneranno alla clinica settimanalmente fino alla settimana 10 per le valutazioni dello studio. La durata totale della partecipazione individuale a questo studio sarà fino a 16 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Investigational site 03
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Investigational site 04
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigational site 02
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Investigational site 01

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina non gravida e non in allattamento di età ≥18 anni (nessuna età massima).
  • Diagnosi di wAIHA almeno 3 mesi prima dello screening con un test diretto dell'antiglobulina (DAT) ≥1 positivo per immunoglobulina G (IgG)±C3, o una diagnosi di anemia emolitica autoimmune mista (AIHA) che è DAT positivo sia per IgG che per C3 , con una presenza di un anticorpo freddo con un'ampiezza termica ≥30ºCelcius.
  • Livello di emoglobina (Hgb) ≤10,0 grammi/decilitro (pre-trasfusione).
  • Evidenza dell'attivazione della via classica del complemento.
  • Evidenza di emolisi attiva.
  • È consentito l'uso stabile di glucocorticoidi e immunosoppressori.
  • Vaccinazioni contro organismi batterici incapsulati entro 5 anni prima dello screening o il partecipante deve essere disposto a ricevere la profilassi contro le infezioni con batteri incapsulati tramite vaccinazione e/o l'uso di antibiotici profilattici in conformità con gli standard locali di pratica e/o linee guida.

Criteri di esclusione:

  • Livelli elevati di aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi > 2,5 volte il limite superiore della norma.
  • Conta piastrinica <30 X 10^9/litro.
  • Storia di malattia da agglutinine fredde.
  • Storia di trapianto di organi solidi, midollo osseo o cellule staminali.
  • Storia di splenectomia nei 3 mesi precedenti lo screening.
  • - Ricevuto rituximab o altro anticorpo monoclonale anti-CD20 <3 mesi prima dello screening.
  • Trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) entro 3 mesi prima dello screening o plasmaferesi o trattamento di immunoadsorbimento entro 60 giorni prima dello screening.
  • Malattia o condizione medica clinicamente significativa, recente o in corso, inclusi disturbi autoimmuni coesistenti, tumori maligni, HIV, virus dell'epatite B e virus dell'epatite C.
  • Storia di meningite o setticemia negli ultimi 2 anni.
  • Trattamento con un agente terapeutico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
  • Ipersensibilità a qualsiasi prodotto farmaceutico o eccipiente utilizzato in questo studio o alla precedente somministrazione di farmaci per via endovenosa.
  • Peso corporeo inferiore a 50 chilogrammi (kg) o superiore a 100 kg.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANX005
I partecipanti riceveranno due dosi settimanali di ANX005 in momenti specifici
Droga: ANX005
ANX005 è fornito come soluzione per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Day 1 through Day 71

An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant who had been administered a pharmaceutical product. An AE did not necessarily have a causal relationship with the product and therefore could be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a pharmaceutical product. An AE could arise with any use, route of administration, formulation, dose (including an overdose), or when used in combination with another pharmaceutical product. A TEAE was an AE with an onset date/time after the first infusion of ANX005 until the end of the study.

A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Adverse Events module.
Day 1 through Day 71
Maximum Change From Baseline in Hemoglobin Levels
Lasso di tempo: Baseline up to Day 71
Maximum change from Baseline was calculated as the maximum post-Baseline value observed up to Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline up to Day 71
Change From Baseline in Lactate Dehydrogenase Levels at Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Percentage of Reticulocytes/Total Cells Count at Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Day 71

Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.

Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Haptoglobin Levels at Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Total Bilirubin Levels at Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Indirect Bilirubin Levels at Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Percent Inhibition Complement CH50 From Baseline Through Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change in percent inhibition complement CH50 from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005. A decrease form baseline indicated a better outcome.
Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C4 Level Through Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C1q Level Through Day 71
Lasso di tempo: Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Annexon, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Annexon, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

31 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANX005-wAIHA-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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