Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di ANX005 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA)

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina non gravida e non in allattamento di età ≥18 anni (nessuna età massima).
• Diagnosi di wAIHA almeno 3 mesi prima dello screening con un test diretto dell'antiglobulina (DAT) ≥1 positivo per immunoglobulina G (IgG)±C3, o una diagnosi di anemia emolitica autoimmune mista (AIHA) che è DAT positivo sia per IgG che per C3 , con una presenza di un anticorpo freddo con un'ampiezza termica ≥30ºCelcius.
• Livello di emoglobina (Hgb) ≤10,0 grammi/decilitro (pre-trasfusione).
• Evidenza dell'attivazione della via classica del complemento.
• Evidenza di emolisi attiva.
• È consentito l'uso stabile di glucocorticoidi e immunosoppressori.
• Vaccinazioni contro organismi batterici incapsulati entro 5 anni prima dello screening o il partecipante deve essere disposto a ricevere la profilassi contro le infezioni con batteri incapsulati tramite vaccinazione e/o l'uso di antibiotici profilattici in conformità con gli standard locali di pratica e/o linee guida.

Criteri di esclusione:

• Livelli elevati di aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi > 2,5 volte il limite superiore della norma.
• Conta piastrinica <30 X 10^9/litro.
• Storia di malattia da agglutinine fredde.
• Storia di trapianto di organi solidi, midollo osseo o cellule staminali.
• Storia di splenectomia nei 3 mesi precedenti lo screening.
• - Ricevuto rituximab o altro anticorpo monoclonale anti-CD20 <3 mesi prima dello screening.
• Trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) entro 3 mesi prima dello screening o plasmaferesi o trattamento di immunoadsorbimento entro 60 giorni prima dello screening.
• Malattia o condizione medica clinicamente significativa, recente o in corso, inclusi disturbi autoimmuni coesistenti, tumori maligni, HIV, virus dell'epatite B e virus dell'epatite C.
• Storia di meningite o setticemia negli ultimi 2 anni.
• Trattamento con un agente terapeutico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
• Ipersensibilità a qualsiasi prodotto farmaceutico o eccipiente utilizzato in questo studio o alla precedente somministrazione di farmaci per via endovenosa.
• Peso corporeo inferiore a 50 chilogrammi (kg) o superiore a 100 kg.