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Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ANX005 en participantes con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA)

23 de junio de 2026 actualizado por: Annexon, Inc.

Un estudio de fase 2, abierto, de dosis repetidas para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ANX005 intravenoso en sujetos con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA)

Este estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de ANX005 en participantes con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de ser informados de los detalles del estudio y los riesgos potenciales, todos los participantes que den su consentimiento informado por escrito se someterán a un período de evaluación de hasta 6 semanas para determinar la elegibilidad. Los participantes que cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán dos infusiones intravenosas (IV) una vez por semana de ANX005. Los participantes regresarán a la clínica semanalmente hasta la semana 10 para las evaluaciones del estudio. La duración total de la participación individual en este estudio será de hasta 16 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Investigational site 03
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Investigational site 04
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigational site 02
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Investigational site 01

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante ≥18 años de edad (sin edad máxima).
  • Diagnóstico de wAIHA al menos 3 meses antes de la selección con una prueba de antiglobulina directa (DAT) ≥1 positiva para inmunoglobulina G (IgG) ± C3, o un diagnóstico de anemia hemolítica autoinmune mixta (AIHA) que es DAT positiva tanto para IgG como para C3 , con presencia de un anticuerpo frío con una amplitud térmica ≥30ºCelcius.
  • Nivel de hemoglobina (Hgb) ≤10,0 gramos/decilitro (antes de la transfusión).
  • Evidencia de activación de la vía clásica del complemento.
  • Evidencia de hemólisis activa.
  • Se permite el uso estable de glucocorticoides e inmunosupresores.
  • Vacunas contra organismos bacterianos encapsulados dentro de los 5 años anteriores a la selección o el participante debe estar dispuesto a recibir profilaxis contra infecciones con bacterias encapsuladas a través de la vacunación y/o el uso de antibióticos profilácticos de acuerdo con los estándares locales de práctica y/o pautas.

Criterio de exclusión:

  • Niveles elevados de aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa > 2,5 veces el límite superior de lo normal.
  • Recuento de plaquetas <30 X 10^9/litro.
  • Antecedentes de la enfermedad de las aglutininas frías.
  • Antecedentes de trasplante de órganos sólidos, médula ósea o células madre.
  • Antecedentes de esplenectomía en los 3 meses anteriores a la selección.
  • Recibió rituximab u otro anticuerpo monoclonal anti-CD20 <3 meses antes de la selección.
  • Tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IVIg) en los 3 meses anteriores a la selección o tratamiento con plasmaféresis o inmunoadsorción en los 60 días anteriores a la selección.
  • Enfermedad o condición médica clínicamente significativa, reciente o en curso, incluido el trastorno autoinmune coexistente, malignidad, VIH, virus de la hepatitis B y virus de la hepatitis C.
  • Antecedentes de meningitis o septicemia en los últimos 2 años.
  • Tratamiento con un agente terapéutico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Hipersensibilidad a cualquier medicamento o excipiente utilizado en este estudio o a la administración anterior de medicamentos por vía intravenosa.
  • Peso corporal inferior a 50 kilogramos (kg) o superior a 100 kg.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ANX005
Los participantes recibirán dos dosis semanales de ANX005 en momentos específicos
Droga: ANX005
ANX005 se proporciona como una solución para infusión IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Day 1 through Day 71

An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant who had been administered a pharmaceutical product. An AE did not necessarily have a causal relationship with the product and therefore could be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a pharmaceutical product. An AE could arise with any use, route of administration, formulation, dose (including an overdose), or when used in combination with another pharmaceutical product. A TEAE was an AE with an onset date/time after the first infusion of ANX005 until the end of the study.

A summary of serious and all other non-serious adverse events regardless of causality is located in the Adverse Events module.
Day 1 through Day 71
Maximum Change From Baseline in Hemoglobin Levels
Periodo de tiempo: Baseline up to Day 71
Maximum change from Baseline was calculated as the maximum post-Baseline value observed up to Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline up to Day 71
Change From Baseline in Lactate Dehydrogenase Levels at Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Percentage of Reticulocytes/Total Cells Count at Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Day 71

Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value.

Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Haptoglobin Levels at Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Total Bilirubin Levels at Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71
Change From Baseline in Indirect Bilirubin Levels at Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Day 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Day 71

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change in Percent Inhibition Complement CH50 From Baseline Through Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change in percent inhibition complement CH50 from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005. A decrease form baseline indicated a better outcome.
Baseline, Days 2, 4, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C4 Level Through Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value at Day 71 minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2, 4, 8 (pre-dose and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change From Baseline in Complement C1q Level Through Day 71
Periodo de tiempo: Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71
Change from Baseline was calculated as the post-Baseline value minus the Baseline value. Baseline was defined as the last non-missing observation recorded before the first dose of ANX005.
Baseline, Days 2 (4 hours [hr] after Infusion and end of infusion), 4, 8 (pre-dose, 4 hr after Infusion, and end of infusion), 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, and 71

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Annexon, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Annexon, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

17 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

31 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ANX005-wAIHA-02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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