洋车前子 (Plantago Ovata) 对家族性淀粉样变性消化系统疾病的影响 (Psyllium)
2023年11月14日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
家族性淀粉样变性是一种罕见的疾病，主要影响神经和心脏，但也很少影响眼睛和肾脏。 这种疾病是由于编码转甲状腺素蛋白合成的基因发生突变，导致翻译的蛋白质发生修饰。 这种异常蛋白质及其衍生物以有毒“淀粉样”物质的形式沉积在组织和器官中，改变它们的功能，尤其是在胃肠道中。
从胃肠道的角度来看，在没有针对家族性淀粉样变性病的具体建议的情况下，可以提出不同的治疗方法。 卫生和饮食措施包括避免烟草、酒精和碳酸饮料，限制富含难消化纤维的脂肪餐，以及分餐。 如果失败，建议使用甲氧氯普胺和多潘立酮。 作为二线红霉素，由于心脏风险和药物相互作用，可谨慎使用。 基于聚乙二醇的渗透性泻药可用于治疗便秘。 交替的腹泻和便秘可以用基于 ispaghul 的泻药治疗，旨在调节运输。 最后，难治性腹泻可以用洛哌丁胺治疗。 如果失败，可以提供生长抑素类似物治疗。
然而，所有这些治疗都可能产生显着的副作用，因此人们经常寻求天然替代品。 洋车前子特别通过使大便稠度正常化来调节运输：它对便秘等消化系统疾病有效，但对腹泻也有效。 它通过多糖类大分子的亲水性形成粘稠的凝胶，增加粪便，刺激肠蠕动，促进排便。 世界卫生组织已经认识到洋车前子在治疗肠易激综合症方面优于麦麸。
该研究的主要目的是评估每日服用洋车前子对患有消化系统疾病的家族性淀粉样变性患者的消化系统生活质量的影响。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Provence Alpes Cote d'Azur
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Nice、Provence Alpes Cote d'Azur、法国、06000
- University hospital of Nice
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁的男性或女性
- 患有家族性淀粉样变性病，通过以下方式证实：i) 转甲状腺素蛋白基因中存在特定突变和/或 ii) 在组织活检中针对转甲状腺素蛋白进行免疫染色的淀粉样沉积物
- 家族性淀粉样多发性神经病量表的 1 级或 2 级
- 如果使用 Patisaran® 和inotersen (Tegsedi®) 治疗，则接受至少 3 个月的稳定剂量，
- 视觉模拟评分 (VSA) 上患有胃肠道疼痛 ≥ 4
- 隶属于社保
- 能够理解知情同意书
- 如果是育龄妇女，在参与研究期间使用有效的节育方法
排除标准：
- 对洋车前子过敏
- 肠或食管狭窄或任何其他类型的真实或疑似胃肠道阻塞
- 根据法国公共卫生法第 L. 1121-16 条，在监护下受法律保护，或不能参加临床研究的人
- 在过去 3 个月内参与过他/她接触过药品或医疗器械的临床研究
- 用 tafamidis (Vyndaqel®) 治疗
- 同时摄入含有锌、铁、钙、镁或维生素 B12 的食品补充剂，
- 服用洋车前子的禁忌症，例如 粪便嵌塞、胃肠道梗阻、食道或肠道狭窄或液体吞咽困难
- 家族性淀粉样多发性神经病量表 0 或 3 级
- 怀孕或哺乳期女性患者（对育龄妇女进行尿妊娠试验）
- 任何可能干扰研究进展的病理学或伴随治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：家族性淀粉样变性患者
患有胃肠疼痛的家族性淀粉样变性患者接受欧车前
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洋车前子给病人
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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洋车前子给药对家族性淀粉样变性患者消化生活质量的影响
大体时间：6个月
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车前子对家族性淀粉样变性患者消化生活质量的影响将在 6 个月时使用胃肠道生活质量指数 (GIQLI) 进行评估
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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洋车前子给药对家族性淀粉样变性患者整体生活质量的影响
大体时间：6个月
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车前子对家族性淀粉样变性患者整体生活质量的影响将在 6 个月时使用诺福克生活质量问卷进行评估
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6个月
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洋车前子给药对家族性淀粉样变性患者运动功能的影响
大体时间：6个月
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车前子给药对家族性淀粉样变性患者运动功能的影响将在 6 个月时使用神经病变损伤评分下肢测试进行评估（0 至 88；0 定义为正常状态）
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6个月
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洋车前子给药对家族性淀粉样变性患者胃肠痛的影响
大体时间：6个月
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车前子给药对家族性淀粉样变性患者胃肠道疼痛的影响将在 6 个月时使用视觉类比量表（0 至 10；0 定义为无疼痛状态）进行评估
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6个月
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洋车前子给药对家族性淀粉样变性患者粪便密度的影响
大体时间：6个月
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车前子对家族性淀粉样变性患者粪便密度的影响将在 6 个月时使用 Bristol 评分进行评估（1 至 7；1-2 定义为便秘状态，3-4 为最规律状态，5-7 为便秘状态由腹泻定义）
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6个月
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车前子给药对家族性淀粉样变性患者的不良影响
大体时间：6个月
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在整个研究过程中将记录洋车前子对家族性淀粉样变性患者的不良影响
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年11月1日
初级完成 (估计的)
2025年5月1日
研究完成 (估计的)
2025年5月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月4日
首次发布 (实际的)
2021年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月14日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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