- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04695340
Effekt av Psyllium (Plantago Ovata) på fordøyelsessykdommer ved familiær amyloidose (Psyllium)
Familiær amyloidose er en sjelden sykdom som hovedsakelig rammer nerver og hjerte, men også sjeldnere øyne og nyrer. Denne sykdommen skyldes en mutasjon i genet som koder for syntesen av transthyretin, noe som resulterer i en modifikasjon av det oversatte proteinet. Dette unormale proteinet og dets derivater avsettes i form av en giftig "amyloid" substans i vev og organer, og endrer deres funksjoner, spesielt i mage-tarmkanalen.
Fra et gastrointestinalt perspektiv kan ulike behandlinger foreslås i fravær av spesifikke anbefalinger for familiær amyloidose. De hygieniske og kostholdstiltakene består i å unngå tobakk, alkohol og kullsyreholdige drikker, begrense fettrike måltider rike på dårlig fordøyelige fibre og dele opp måltider. Hvis dette mislykkes, foreslås metoklopramid og domperidon. Som en andrelinje erytromycin, kan brukes med forsiktighet på grunn av hjerterisiko og legemiddelinteraksjoner. Polyetylenglykolbaserte osmotiske avføringsmidler kan brukes til å behandle forstoppelse. Vekslende diaré og forstoppelse kan behandles med ispaghul-baserte avføringsmidler, med sikte på transittregulering. Til slutt kan refraktær diaré behandles med administrering av loperamid. Hvis dette mislykkes, kan behandling med en somatostatinanalog tilbys.
Imidlertid kan alle disse behandlingene gi betydelige bivirkninger, derfor søkes det ofte etter naturlige alternativer. Spesielt Psyllium regulerer transitt ved å normalisere avføringens konsistens: det er effektivt mot fordøyelsessykdommer som forstoppelse, men det er også effektivt ved diaré. Den tillater dannelse av en viskøs gel ved hydrofilisiteten til makromolekyler av polysakkarider, og øker fekalskålen som stimulerer peristaltikk og letter avføring. WHO har erkjent at Psyllium er overlegen hvetekli i behandlingen av irritabel tarm.
Hovedmålet med studien er å vurdere effekten av daglig Psyllium-administrasjon på fordøyelseskvaliteten hos familiær amyloidosepasienter som lider av fordøyelsessykdommer.
Studieoversikt
Studietype
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Provence Alpes Cote d'Azur
-
Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrike, 06000
- University hospital of Nice
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- mann eller kvinne ≥ 18 år
- lider av familiær amyloidose bekreftet av: i) tilstedeværelsen av en spesifikk mutasjon i transtytetingenet og/eller ii) amyloidavleiringer immunfarget for transthyretin i en vevsbiopsi
- stadium 1 eller 2 på familiær amyloid polynevropatiskala
- får en stabil dose i minst 3 måneder hvis behandlet med Patisaran® og inotersen (Tegsedi®),
- lider av mage-tarmsmerter ≥ 4 på Visual Analog Scoale (VSA)
- tilknyttet trygd
- kunne forstå samtykkeskjemaet
- hvis kvinner i fertil alder, bruker en effektiv prevensjonsmetode for perioden med studiedeltakelse
Ekskluderingskriterier:
- allergisk mot Psyllium
- tarm- eller spiserørstenose eller annen type reell eller mistenkt gastrointestinal obstruksjon
- beskyttelse ved lov under vergemål, eller som ikke kan delta i en klinisk studie i henhold til artikkel L. 1121-16 i den franske folkehelsekoden
- deltakelse de siste 3 månedene i en klinisk forskningsstudie der han/hun har vært eksponert for et farmasøytisk produkt eller et medisinsk utstyr
- behandling med tafamidis (Vyndaqel®)
- samtidig inntak av kosttilskudd som inneholder sink, jern, kalsium, magnesium eller vitamin B12,
- kontraindikasjon for å ta Psyllium, f.eks. fekal påvirkning, gastrointestinal obstruksjon, esophageal eller intestinal stenose eller dysfagi til væsker
- stadium 0 eller 3 på familiær amyloid polynevropatiskala
- gravid eller ammende kvinnelig pasient (en uringraviditetstest vil bli utført for kvinner i fertil alder)
- enhver patologi eller samtidig behandling som kan forstyrre studiens fremdrift.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Familiær amyloidosepasienter
Familiær amyloidosepasienter med gastrointestinale smerter som mottar Psyllium
|
Psyllium gis til pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av Psyllium-administrasjon på fordøyelseskvaliteten hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av Psyllium-administrasjon på fordøyelseskvaliteten hos familiær amyloidosepasienter vil bli evaluert etter 6 måneder ved å bruke Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av Psyllium-administrasjon på global livskvalitet hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av Psyllium-administrasjon på global livskvalitet hos familiær amyloidosepasienter vil bli evaluert etter 6 måneder ved bruk av Norfolk Quality of Life - spørreskjema
|
6 måneder
|
|
Effekt av Psyllium-administrasjon på motorisk funksjon hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av Psyllium-administrering på motorisk funksjon hos familiær amyloidosepasienter vil bli evaluert etter 6 måneder ved å bruke tester for nevropatiskår for nedre ekstremiteter (0 til 88; 0 er definert som en normal status)
|
6 måneder
|
|
Effekt av Psyllium-administrasjon på mage-tarmsmerter hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av Psyllium-administrering på gastrointestinale smerter hos familiær amyloidosepasienter vil bli evaluert etter 6 måneder ved å bruke den visuelle analogi-skalaen (0 til 10; 0 er definert som ingen smertestatus)
|
6 måneder
|
|
Effekt av Psyllium-administrasjon på avføringstetthet hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av Psyllium-administrasjon på avføringstetthet hos familiær amyloidosepasienter vil bli evaluert etter 6 måneder ved å bruke Bristol-skåren (1 til 7; 1-2 er definert som en forstoppelsesstatus, 3-4 er den mest regelmessige statusen, 5-7 er definert av diaré)
|
6 måneder
|
|
Bivirkninger av Psyllium-administrasjon hos familiær amyloidosepasienter
Tidsramme: 6 måneder
|
Bivirkninger av Psyllium-administrasjon hos familiær amyloidosepasienter vil bli registrert gjennom hele studien
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20-PP-12
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .