- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04695340
Efecto del Psyllium (Plantago Ovata) sobre los Trastornos Digestivos en la Amiloidosis Familiar (Psyllium)
La amiloidosis familiar es una enfermedad rara que afecta principalmente a los nervios y al corazón, pero también, con menos frecuencia, a los ojos y los riñones. Esta enfermedad se debe a una mutación en el gen que codifica la síntesis de transtiretina, lo que resulta en una modificación de la proteína traducida. Esta proteína anormal y sus derivados se depositan en forma de sustancia tóxica "amiloide" en tejidos y órganos, alterando sus funciones, particularmente en el tracto gastrointestinal.
Desde una perspectiva gastrointestinal, se pueden proponer diferentes tratamientos en ausencia de recomendaciones específicas para la amiloidosis familiar. Las medidas higiénicas y dietéticas consisten en evitar el tabaco, el alcohol y las bebidas carbonatadas, limitar las comidas grasas ricas en fibras de difícil digestión y fraccionar las comidas. Si esto falla, se sugieren metoclopramida y domperidona. Como eritromicina de segunda línea, se puede usar con precaución debido a los riesgos cardíacos y las interacciones farmacológicas. Los laxantes osmóticos a base de polietilenglicol se pueden usar para tratar el estreñimiento. La alternancia de diarrea y estreñimiento puede tratarse con laxantes a base de ispágulo, con el objetivo de regular el tránsito. Finalmente, la diarrea refractaria se puede tratar con la administración de loperamida. Si esto falla, se puede ofrecer un tratamiento con un análogo de la somatostatina.
Sin embargo, todos estos tratamientos pueden presentar efectos secundarios significativos, por lo que muchas veces se buscan alternativas naturales. El psyllium en particular regula el tránsito al normalizar la consistencia de las heces: es eficaz contra los trastornos digestivos como el estreñimiento, pero también es eficaz en caso de diarrea. Permite la formación de un gel viscoso por la hidrofilia de macromoléculas de polisacáridos, aumentando el cuenco fecal lo que estimula el peristaltismo y facilita la defecación. La OMS ha reconocido que el Psyllium es superior al salvado de trigo en el tratamiento del síndrome del intestino irritable.
El objetivo principal del estudio es evaluar el efecto de la administración diaria de Psyllium en la calidad de vida digestiva en pacientes con amiloidosis familiar que padecen trastornos digestivos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Provence Alpes Cote d'Azur
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Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Francia, 06000
- University hospital of Nice
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- hombre o mujer edad ≥ 18
- que padece amiloidosis familiar confirmada por: i) la presencia de una mutación específica en el gen de la transtitetina y/o ii) depósitos de amiloide inmunoteñidos para transtiretina en una biopsia de tejido
- etapa 1 o 2 en la escala de polineuropatía amiloide familiar
- recibir una dosis estable durante al menos 3 meses si se trata con Patisaran® e inotersen (Tegsedi®),
- sufre de dolor gastrointestinal ≥ 4 en Visual Analog Scoale (VSA)
- afiliado a la seguridad social
- capaz de entender el formulario de consentimiento informado
- si son mujeres en edad fértil, que utilizan un método anticonceptivo eficaz durante el período de participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- alérgico al psilio
- estenosis intestinal o esofágica o cualquier otro tipo de obstrucción gastrointestinal real o sospechada
- protección por ley bajo tutela, o que no pueden participar en un estudio clínico en virtud del artículo L. 1121-16 del Código de Salud Pública francés
- participación en los últimos 3 meses en un estudio de investigación clínica en el que ha estado expuesto a un producto farmacéutico o dispositivo médico
- tratamiento con tafamidis (Vyndaqel®)
- ingesta concomitante de complementos alimenticios que contengan zinc, hierro, calcio, magnesio o vitamina B12,
- contraindicación para tomar Psyllium, p. impactación fecal, obstrucción gastrointestinal, estenosis esofágica o intestinal o disfagia a líquidos
- etapa 0 o 3 en la escala de polineuropatía amiloide familiar
- paciente mujer embarazada o en período de lactancia (se realizará una prueba de embarazo en orina para mujeres en edad fértil)
- cualquier patología o tratamiento concomitante que pueda interferir en el progreso del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con amiloidosis familiar
Pacientes con amiloidosis familiar con dolor gastrointestinal que reciben Psyllium
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El psyllium se administra a los pacientes
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto de la administración de Psyllium en la calidad de vida digestiva en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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El efecto de la administración de Psyllium en la calidad de vida digestiva en pacientes con amiloidosis familiar se evaluará a los 6 meses utilizando el índice de Calidad de Vida Gastrointestinal (GIQLI)
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto de la administración de Psyllium en la calidad de vida global en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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El efecto de la administración de Psyllium en la calidad de vida global en pacientes con amiloidosis familiar se evaluará a los 6 meses mediante el cuestionario Norfolk Quality of Life.
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6 meses
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Efecto de la administración de Psyllium sobre la función motora en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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El efecto de la administración de Psyllium sobre la función motora en pacientes con amiloidosis familiar se evaluará a los 6 meses utilizando las pruebas de neuropatía en las extremidades inferiores (de 0 a 88; 0 se define como un estado normal)
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6 meses
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Efecto de la administración de Psyllium sobre el dolor gastrointestinal en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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El efecto de la administración de Psyllium sobre el dolor gastrointestinal en pacientes con amiloidosis familiar se evaluará a los 6 meses utilizando la escala de analogía visual (0 a 10; 0 se define como estado sin dolor)
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6 meses
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Efecto de la administración de Psyllium en la densidad de las heces en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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El efecto de la administración de Psyllium en la densidad de las heces en pacientes con amiloidosis familiar se evaluará a los 6 meses utilizando la puntuación de Bristol (1 a 7; 1-2 se define como estado de estreñimiento, 3-4 es el estado más regular, 5-7 es definido por diarreas)
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6 meses
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Efectos adversos de la administración de Psyllium en pacientes con amiloidosis familiar
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los efectos adversos de la administración de Psyllium en pacientes con amiloidosis familiar se registrarán durante todo el estudio.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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- 20-PP-12
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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