Effekt av Psyllium (Plantago Ovata) på matsmältningsstörningar vid familjär amyloidos (Psyllium)
Familjär amyloidos är en sällsynt sjukdom som främst drabbar nerver och hjärta, men också mer sällan ögon och njurar. Denna sjukdom beror på en mutation i genen som kodar för syntesen av transtyretin, vilket resulterar i en modifiering av det översatta proteinet. Detta onormala protein och dess derivat deponeras i form av en giftig "amyloid" substans i vävnader och organ, vilket förändrar deras funktioner, särskilt i mag-tarmkanalen.
Ur ett gastrointestinalt perspektiv kan olika behandlingar föreslås i avsaknad av specifika rekommendationer för familjär amyloidos. De hygieniska och kostmässiga åtgärderna består i att undvika tobak, alkohol och kolsyrade drycker, begränsa feta måltider rika på svårsmälta fibrer och dela upp måltider. Om detta misslyckas, föreslås metoklopramid och domperidon. Som andra linjens erytromycin, kan användas med försiktighet på grund av hjärtrisker och läkemedelsinteraktioner. Polyetylenglykolbaserade osmotiska laxermedel kan användas för att behandla förstoppning. Omväxlande diarré och förstoppning kan behandlas med ispaghul-baserade laxermedel, som syftar till transitreglering. Slutligen kan refraktär diarré behandlas med administrering av loperamid. Om detta misslyckas kan behandling med en somatostatinanalog erbjudas.
Men alla dessa behandlingar kan ge betydande biverkningar, därför söker man ofta efter naturliga alternativ. Psyllium reglerar framför allt transit genom att normalisera avföringskonsistensen: det är effektivt mot matsmältningsbesvär som förstoppning, men det är också effektivt vid diarré. Det tillåter bildandet av en viskös gel genom hydrofiliciteten hos polysackariders makromolekyler, vilket ökar fekalskålen vilket stimulerar peristaltiken och underlättar avföring. WHO har erkänt att Psyllium är överlägset vetekli vid behandling av irritabel tarm.
Huvudsyftet med studien är att bedöma effekten av daglig administrering av Psyllium på matsmältningslivskvaliteten hos familjär amyloidospatienter som lider av matsmältningsstörningar.
Studieöversikt
Studietyp
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Provence Alpes Cote d'Azur
-
Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrike, 06000
- University hospital of Nice
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- manlig eller kvinnlig ålder ≥ 18
- lider av familjär amyloidos bekräftad av: i) närvaron av en specifik mutation i transtytetingenen och/eller ii) amyloidavlagringar immunfärgade för transtyretin i en vävnadsbiopsi
- steg 1 eller 2 på skalan för familjär amyloid polyneuropati
- får en stabil dos i minst 3 månader om den behandlas med Patisaran® och inotersen (Tegsedi®),
- lider av mag-tarmsmärta ≥ 4 på Visual Analog Scoale (VSA)
- ansluten till socialförsäkringen
- kunna förstå informationssamtyckesformuläret
- om kvinnor i fertil ålder använder en effektiv preventivmetod under den period då studien deltar
Exklusions kriterier:
- allergisk mot Psyllium
- tarm- eller matstrupsstenos eller någon annan typ av verklig eller misstänkt gastrointestinal obstruktion
- skydd enligt lag under förmyndarskap, eller som inte kan delta i en klinisk studie enligt artikel L. 1121-16 i den franska folkhälsokoden
- deltagande under de senaste 3 månaderna i en klinisk forskningsstudie där han/hon har exponerats för ett läkemedel eller en medicinteknisk produkt
- behandling med tafamidis (Vyndaqel®)
- samtidigt intag av kosttillskott som innehåller zink, järn, kalcium, magnesium eller vitamin B12,
- kontraindikation för att ta Psyllium, t.ex. fekal påverkan, gastrointestinala obstruktion, esofagus- eller tarmstenos eller dysfagi till vätskor
- steg 0 eller 3 på skalan för familjär amyloid polyneuropati
- gravid eller ammande kvinnlig patient (ett uringraviditetstest kommer att utföras för kvinnor i fertil ålder)
- någon patologi eller samtidig behandling som kan störa studiens fortskridande.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Familjär amyloidospatienter
Familjär amyloidospatienter med mag-tarmsmärta som får Psyllium
|
Psyllium ges till patienter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt av Psyllium-administration på matsmältningslivskvalitet hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av administrering av Psyllium på matsmältningslivskvaliteten hos familjär amyloidospatienter kommer att utvärderas efter 6 månader med hjälp av Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt av Psyllium-administration på global livskvalitet hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av administrering av Psyllium på global livskvalitet hos familjär amyloidospatienter kommer att utvärderas efter 6 månader med hjälp av Norfolk Quality of Life - frågeformuläret
|
6 månader
|
|
Effekt av Psyllium-administration på motorisk funktion hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av administrering av Psyllium på motorisk funktion hos familjär amyloidospatienter kommer att utvärderas efter 6 månader med hjälp av Neuropathy Impairment Score Lower Limb-test (0 till 88; 0 definieras som ett normalt tillstånd)
|
6 månader
|
|
Effekt av Psyllium-administrering på gastrointestinal smärta hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av Psyllium-administrering på gastrointestinal smärta hos familjär amyloidospatienter kommer att utvärderas efter 6 månader med hjälp av den visuella analogiskalan (0 till 10; 0 definieras som ingen smärtstatus)
|
6 månader
|
|
Effekt av Psyllium-administrering på avföringstäthet hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av Psyllium-administrering på avföringstätheten hos familjär amyloidospatienter kommer att utvärderas efter 6 månader med hjälp av Bristol-poängen (1 till 7; 1-2 definieras som en förstoppningsstatus, 3-4 är den vanligaste statusen, 5-7 är definieras av diarré)
|
6 månader
|
|
Biverkningar av Psyllium-administrering hos familjär amyloidospatienter
Tidsram: 6 månader
|
Biverkningar av Psyllium-administrering hos familjär amyloidospatienter kommer att registreras under hela studien
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20-PP-12
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .