- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04695340
Effetto dello psillio (Plantago ovata) sui disturbi digestivi nell'amiloidosi familiare (Psyllium)
L'amiloidosi familiare è una malattia rara che colpisce principalmente i nervi e il cuore, ma più raramente anche gli occhi e i reni. Questa malattia è dovuta a una mutazione nel gene che codifica per la sintesi della transtiretina, con conseguente modifica della proteina tradotta. Questa proteina anomala ei suoi derivati si depositano sotto forma di una sostanza tossica "amiloide" nei tessuti e negli organi, alterandone le funzioni, in particolare nel tratto gastrointestinale.
Dal punto di vista gastrointestinale, possono essere proposti diversi trattamenti in assenza di raccomandazioni specifiche per l'amiloidosi familiare. Le misure igienico-dietetiche consistono nell'evitare tabacco, alcol e bevande gassate, limitare i pasti grassi ricchi di fibre poco digeribili e frazionare i pasti. Se questo fallisce, si suggeriscono metoclopramide e domperidone. Come eritromicina di seconda linea, può essere usata con cautela a causa dei rischi cardiaci e delle interazioni farmacologiche. I lassativi osmotici a base di polietilenglicole possono essere usati per trattare la stitichezza. L'alternanza di diarrea e stitichezza può essere trattata con lassativi a base di ispaghul, mirando alla regolazione del transito. Infine, la diarrea refrattaria può essere trattata con la somministrazione di loperamide. Se questo fallisce, può essere offerto un trattamento con un analogo della somatostatina.
Tuttavia, tutti questi trattamenti possono presentare effetti collaterali significativi, pertanto spesso si cercano alternative naturali. Lo psillio in particolare regola il transito normalizzando la consistenza delle feci: è efficace contro i disturbi digestivi come la stitichezza, ma è efficace anche in caso di diarrea. Permette la formazione di un gel viscoso per l'idrofilia delle macromolecole polisaccaridiche, aumentando la ciotola fecale che stimola la peristalsi e facilita la defecazione. L'OMS ha riconosciuto che lo psillio è superiore alla crusca di frumento nel trattamento della sindrome dell'intestino irritabile.
L'obiettivo principale dello studio è valutare l'effetto della somministrazione quotidiana di Psyllium sulla qualità della vita digestiva nei pazienti con amiloidosi familiare che soffrono di disturbi digestivi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Provence Alpes Cote d'Azur
-
Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Francia, 06000
- University Hospital of Nice
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- età maschile o femminile ≥ 18 anni
- affetto da amiloidosi familiare confermata da: i) la presenza di una mutazione specifica nel gene della transtitetina e/o ii) depositi di amiloide immunocolorati per la transtiretina in una biopsia tissutale
- stadio 1 o 2 sulla scala della polineuropatia amiloide familiare
- ricevere una dose stabile per almeno 3 mesi se trattati con Patisaran® e inotersen (Tegsedi®),
- soffre di dolore gastro intestinale ≥ 4 su Visual Analog Scoale (VSA)
- affiliato alla previdenza sociale
- in grado di comprendere il modulo di consenso informato
- se donne in età fertile, utilizzando un metodo anticoncezionale efficace per il periodo di partecipazione allo studio
Criteri di esclusione:
- allergico allo psillio
- stenosi intestinale o esofagea o qualsiasi altro tipo di ostruzione gastrointestinale reale o presunta
- protezione dalla legge sotto tutela o che non possono partecipare a uno studio clinico ai sensi dell'articolo L. 1121-16 del Codice francese di sanità pubblica
- partecipazione negli ultimi 3 mesi a uno studio di ricerca clinica in cui è stato esposto a un prodotto farmaceutico o a un dispositivo medico
- trattamento con tafamidis (Vyndaqel®)
- assunzione concomitante di integratori alimentari contenenti zinco, ferro, calcio, magnesio o vitamina B12,
- controindicazione all'assunzione di Psillio, ad es. fecaloma, ostruzione gastrointestinale, stenosi esofagea o intestinale o disfagia ai liquidi
- stadio 0 o 3 sulla scala della polineuropatia amiloide familiare
- paziente donna incinta o che allatta (verrà eseguito un test di gravidanza sulle urine per le donne in età fertile)
- qualsiasi patologia o trattamento concomitante che possa interferire con l'avanzamento dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pazienti con amiloidosi familiare
Pazienti con amiloidosi familiare con dolore gastrointestinale trattati con Psyllium
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Lo psillio viene somministrato ai pazienti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Effetto della somministrazione di Psyllium sulla qualità della vita digestiva nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'effetto della somministrazione di Psyllium sulla qualità della vita digestiva nei pazienti con amiloidosi familiare sarà valutato a 6 mesi utilizzando l'indice di qualità della vita gastrointestinale (GIQLI)
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Effetto della somministrazione di psillio sulla qualità globale della vita nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'effetto della somministrazione di Psyllium sulla qualità globale della vita nei pazienti con amiloidosi familiare sarà valutato a 6 mesi utilizzando il Norfolk Quality of Life - questionario
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6 mesi
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Effetto della somministrazione di Psyllium sulla funzione motoria nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'effetto della somministrazione di Psyllium sulla funzione motoria nei pazienti con amiloidosi familiare sarà valutato a 6 mesi utilizzando i test Neuropathy Impairment Score Lower Limb (da 0 a 88; 0 è definito come uno stato normale)
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6 mesi
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Effetto della somministrazione di Psyllium sul dolore gastrointestinale nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
|
L'effetto della somministrazione di Psyllium sul dolore gastrointestinale nei pazienti con amiloidosi familiare sarà valutato a 6 mesi utilizzando la scala di analogia visiva (da 0 a 10; 0 è definito come assenza di dolore)
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6 mesi
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Effetto della somministrazione di psillio sulla densità delle feci nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'effetto della somministrazione di Psyllium sulla densità delle feci nei pazienti con amiloidosi familiare sarà valutato a 6 mesi utilizzando il punteggio di Bristol (da 1 a 7; 1-2 è definito come uno stato di costipazione, 3-4 è lo stato più regolare, 5-7 è definito da diarree)
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6 mesi
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Effetti avversi della somministrazione di Psyllium nei pazienti con amiloidosi familiare
Lasso di tempo: 6 mesi
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Gli effetti avversi della somministrazione di Psyllium nei pazienti con amiloidosi familiare saranno registrati durante lo studio
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20-PP-12
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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