Psylliumin (Plantago Ovata) vaikutus ruoansulatushäiriöihin familiaalisessa amyloidoosissa (Psyllium)
Perheellinen amyloidoosi on harvinainen sairaus, joka vaikuttaa pääasiassa hermoihin ja sydämeen, mutta harvemmin myös silmiin ja munuaisiin. Tämä sairaus johtuu mutaatiosta geenissä, joka koodaa transtyretiinin synteesiä, mikä johtaa translatoidun proteiinin modifikaatioon. Tämä epänormaali proteiini ja sen johdannaiset kerrostuvat myrkyllisen "amyloidi" aineen muodossa kudoksiin ja elimiin muuttaen niiden toimintoja, erityisesti maha-suolikanavassa.
Ruoansulatuskanavan näkökulmasta voidaan ehdottaa erilaisia hoitoja, jos ei ole annettu erityisiä suosituksia familiaalista amyloidoosia varten. Hygienia- ja ruokavaliotoimenpiteitä ovat tupakan, alkoholin ja hiilihapollisten juomien välttäminen, huonosti sulavia kuituja sisältävien rasvaisten aterioiden rajoittaminen ja aterioiden jakaminen. Jos tämä epäonnistuu, suositellaan metoklopramidia ja domperidonia. Toisen linjan erytromysiininä voidaan käyttää varoen sydänriskien ja lääkkeiden yhteisvaikutusten vuoksi. Polyetyleeniglykolipohjaisia osmoottisia laksatiiveja voidaan käyttää ummetuksen hoitoon. Vuorottelevaa ripulia ja ummetusta voidaan hoitaa ispaghulipohjaisilla laksatiivilla, joilla pyritään säätelemään kulkua. Lopuksi tulenkestävää ripulia voidaan hoitaa loperamidilla. Jos tämä epäonnistuu, voidaan tarjota hoitoa somatostatiinianalogilla.
Kaikilla näillä hoidoilla voi kuitenkin olla merkittäviä sivuvaikutuksia, joten usein etsitään luonnollisia vaihtoehtoja. Psyllium säätelee erityisesti läpikulkua normalisoimalla ulosteen koostumusta: se on tehokas ruoansulatushäiriöissä, kuten ummetuksessa, mutta myös ripulin yhteydessä. Se mahdollistaa viskoosin geelin muodostumisen polysakkaridimakromolekyylien hydrofiilisyyden ansiosta, mikä lisää ulostekulhoa, mikä stimuloi peristaltiikkaa ja helpottaa ulostamista. WHO on tunnustanut, että Psyllium on parempi kuin vehnälese ärtyvän suolen oireyhtymän hoidossa.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida päivittäisen Psyllium-annon vaikutusta ruoansulatuskanavan elämänlaatuun suvun amyloidoosipotilailla, jotka kärsivät ruoansulatushäiriöistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Provence Alpes Cote d'Azur
-
Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Ranska, 06000
- University hospital of Nice
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- miehen tai naisen ikä ≥ 18
- kärsivät familiaalisesta amyloidoosista, jonka vahvistavat: i) spesifisen mutaation esiintyminen transthytetiinigeenissä ja/tai ii) transtyretiinille immunovärjätyt amyloidikertymät kudosbiopsiassa
- vaihe 1 tai 2 familiaalisen amyloidipolyneuropatian asteikolla
- vakaan annoksen saaminen vähintään 3 kuukauden ajan, jos sitä hoidetaan Patisaranilla® ja inotersenillä (Tegsedi®),
- kärsit maha-suolikanavan kivusta ≥ 4 Visual Analog Scoale (VSA)
- kuulu sosiaaliturvaan
- ymmärtää suostumuslomakkeen
- hedelmällisessä iässä oleville naisille tehokkaalla ehkäisymenetelmällä tutkimukseen osallistumisen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- allerginen psylliumille
- suolen tai ruokatorven ahtauma tai mikä tahansa muu todellinen tai epäilty maha-suolikanavan tukos
- lakisääteinen suoja holhouksen alaisena tai jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen Ranskan kansanterveyslain pykälän L. 1121-16 mukaisesti
- osallistuminen viimeisten 3 kuukauden aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa hän on altistunut lääkkeelle tai lääketieteelliselle laitteelle
- hoito tafamidiksella (Vyndaqel®)
- sinkkiä, rautaa, kalsiumia, magnesiumia tai B12-vitamiinia sisältävien ravintolisien samanaikainen nauttiminen,
- Psylliumin käytön vasta-aihe, esim. ulosteen tukkeuma, maha-suolikanavan tukos, ruokatorven tai suoliston ahtauma tai dysfagia nesteille
- vaihe 0 tai 3 familiaalisen amyloidipolyneuropatian asteikolla
- raskaana oleva tai imettävä naispotilas (hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään virtsaraskaustesti)
- mikä tahansa patologia tai samanaikainen hoito, joka voi häiritä tutkimuksen etenemistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Perheen amyloidoosipotilaat
Perheen amyloidoosipotilaat, joilla on maha-suolikanavan kipua ja jotka saavat Psylliumia
|
Psylliumia annetaan potilaille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Psyllium-annon vaikutus ruoansulatuskanavan elämänlaatuun perheellisellä amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon vaikutus ruoansulatuskanavan elämänlaatuun familiaalisilla amyloidoosipotilailla arvioidaan kuuden kuukauden kohdalla käyttämällä Gastrointestinal Quality of Life -indeksiä (GIQLI).
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Psyllium-annon vaikutus maailmanlaajuiseen elämänlaatuun familiaalisilla amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon vaikutus maailmanlaajuiseen elämänlaatuun familiaalisilla amyloidoosipotilailla arvioidaan kuuden kuukauden kuluttua Norfolk Life Quality of Life -kyselylomakkeella.
|
6 kuukautta
|
|
Psyllium-annon vaikutus motoriseen toimintaan familiaalisilla amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon vaikutus motorisiin toimintoihin familiaalisilla amyloidoosipotilailla arvioidaan kuuden kuukauden kohdalla käyttämällä Neuropatian heikkenemispistemäärän alaraajojen testejä (0-88; 0 määritellään normaaliksi tilaksi)
|
6 kuukautta
|
|
Psyllium-annon vaikutus maha-suolikanavan kipuun familiaalisilla amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon vaikutus maha-suolikanavan kipuun familiaalisilla amyloidoosipotilailla arvioidaan kuuden kuukauden kohdalla käyttämällä visuaalista analogia-asteikkoa (0-10; 0 määritellään kivuttomaksi tilaksi)
|
6 kuukautta
|
|
Psyllium-annon vaikutus ulosteiden tiheyteen familiaalisilla amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon vaikutus ulosteiden tiheyteen familiaalisilla amyloidoosipotilailla arvioidaan kuuden kuukauden kohdalla käyttämällä Bristolin pistemäärää (1-7; 1-2 määritellään ummetuksen tilaksi, 3-4 on säännöllisin tila, 5-7 on määrittelee ripuli)
|
6 kuukautta
|
|
Psylliumin annon haittavaikutukset familiaalisilla amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Psyllium-annon haitalliset vaikutukset familiaaliseen amyloidoosipotilaisiin kirjataan koko tutkimuksen ajan
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20-PP-12
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .