评估 Avapritinib 与最佳可用疗法对 AdvSM 患者疗效的回顾性研究

外部控制组患者的纳入标准：

1. 诊断为 AdvSM，已知亚型包括 SM-AHN、ASM 或 MCL

2. 接受过至少一种 AdvSM 全身治疗，其中可能包括但不限于包含以下内容的方案：

   米多斯托林 细胞减灭疗法：克拉屈滨、干扰素 α、阿扎胞苷、地西他滨 选择性 TKI：伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼 羟基脲 抗体疗法：brentuximab vedotin

3. 在参与地点开始第一线全身治疗时的成人（≥18 岁）
4. 在数据收集开始前至少有 3 个月的索引日期（以包括在索引日期之后至少随访 3 个月的患者），除非死亡日期距索引日期不到三个月
5. 已获批准放弃知情同意书或签署了参与回顾性图表审查研究的知情同意书，如果未授予该网站的机构豁免权

外部控制组患者的排除标准

1. 在 SM 诊断时未缓解的恶性肿瘤，或在 SM 诊断后诊断出新的非血液恶性肿瘤，除了：完全切除的基底细胞和鳞状细胞皮肤癌、治愈性治疗的局限性前列腺癌以及完全切除的任何原位癌地点

2. 在 SM-AHN 患者中，存在以下任一情况：

   • SM 成分与惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 或 SSM 一致的患者，或者，
   • AHN 成分是淋巴恶性肿瘤，或以下骨髓恶性肿瘤之一：急性髓性白血病 (AML)、IPSS-R 定义的非常高或高风险的骨髓增生异常综合征 (MDS)，或费城染色体阳性恶性肿瘤或，
   • 有一个已知的 FIP1L1/PDGFRA 融合基因（包括 CHIC-2 缺失和 PDGFRA 部分缺失），与 KIT 突变状态无关
3. 在参与地点接受 avapritinib 作为 AdvSM 的一线全身治疗，或在参与地点开始首次全身治疗之前。