Estudio retrospectivo que evalúa el efecto de avapritinib frente a la mejor terapia disponible en pacientes con AdvSM

Criterios de inclusión para pacientes en el brazo de control externo:

1. Diagnosticado con AdvSM, con subtipo conocido que incluye SM-AHN, ASM o MCL

2. Recibió al menos una línea de terapia sistémica para AdvSM, que puede incluir, entre otros, regímenes que contienen:

   Midostaurina Terapia citorreductora: cladribina, interferón alfa, azacitidina, decitabina ITC selectivos: imatinib, nilotinib, dasatinib Hidroxiurea Terapia con anticuerpos: brentuximab vedotina

3. Adulto (≥18 años de edad) al inicio de la primera línea de terapia sistémica en el centro participante
4. Tenía una fecha índice de al menos 3 meses antes del inicio de la recopilación de datos (para incluir pacientes con al menos 3 meses de seguimiento después de la fecha índice), a menos que la fecha de muerte se produjera menos de tres meses después de la fecha índice
5. Tenía una exención aprobada del consentimiento informado o un consentimiento informado firmado para participar en el estudio de revisión retrospectiva de gráficos, si no se otorgó una exención institucional del sitio.

Criterios de exclusión para pacientes en el brazo de control externo

1. Neoplasia maligna que no está en remisión al momento del diagnóstico de SM, o neoplasia maligna no hematológica nueva diagnosticada después del diagnóstico de SM, excepto: cáncer de piel de células basales y de células escamosas completamente resecado, cáncer de próstata localizado tratado curativamente y carcinoma in situ completamente resecado de cualquier sitio

2. Entre los pacientes con SM-AHN, presencia de cualquiera de los siguientes:

   • Pacientes en quienes el componente SM es consistente con una mastocitosis sistémica indolente (ISM) o SSM o,
   • el componente HNA es una neoplasia linfoide o una de las siguientes neoplasias mieloides: leucemia mieloide aguda (AML), síndrome mielodisplásico (MDS) de muy alto o alto riesgo según lo definido por el IPSS-R, o un cromosoma Filadelfia positivo malignidad o,
   • existe un gen de fusión FIP1L1/PDGFRA conocido (incluidos aquellos con deleción CHIC-2 y deleción parcial de PDGFRA), independiente del estado mutacional de KIT
3. Recibió avapritinib como primera línea de terapia sistémica para AdvSM en el sitio participante, o antes del inicio de la primera terapia sistémica en el sitio participante.