Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ретроспективное исследование по оценке эффекта авапритиниба по сравнению с лучшей доступной терапией у пациентов с AdvSM

17 декабря 2021 г. обновлено: Blueprint Medicines Corporation

Внешний контроль, обсервационное ретроспективное исследование, оценивающее эффект авапритиниба по сравнению с наилучшей доступной терапией для пациентов с выраженным системным мастоцитозом

BLU-285-2405 — это многоцентровое синтетическое контрольное, обсервационное и ретроспективное исследование, предназначенное для сравнения клинических результатов авапритиниба по сравнению с наилучшей доступной терапией для пациентов с AdvSM.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

317

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия
        • Medizinische Universität Wien
  • Германия
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Германия
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Испания
      • Toledo, Испания
        • Hospital Virgen del Valle
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты в возрасте 18 лет и старше с диагнозом запущенный СМ.

Описание

Критерии включения пациентов в группу внешнего контроля:

  1. Диагноз AdvSM с известным подтипом, включая SM-AHN, ASM или MCL.

  2. Получил по крайней мере одну линию системной терапии для AdvSM, которая может включать, помимо прочего, схемы, содержащие:

    Мидостаурин Циторедуктивная терапия: кладрибин, интерферон-альфа, азацитидин, децитабин Селективные ИТК: иматиниб, нилотиниб, дазатиниб Гидроксимочевина Терапия антителами: брентуксимаб ведотин

  3. Взрослый (≥18 лет) в начале первой линии системной терапии в участвующем центре
  4. Имела индексную дату по крайней мере за 3 месяца до начала сбора данных (чтобы включить пациентов с периодом наблюдения не менее 3 месяцев после индексной даты), кроме случаев, когда дата смерти наступила менее чем за три месяца с индексной даты
  5. Имел одобренный отказ от информированного согласия или подписал информированное согласие на участие в ретроспективном исследовании по обзору карт, если не было предоставлено институционального отказа от сайта.

Критерии исключения для пациентов в группе внешнего контроля

  1. Злокачественное новообразование, не находящееся в стадии ремиссии на момент постановки диагноза СМ, ​​или новая негематологическая злокачественная опухоль, диагностированная после установления диагноза СМ, ​​за исключением: полностью резецированного базально-клеточного и плоскоклеточного рака кожи, локализованного рака предстательной железы, подвергнутого радикальному лечению, и полностью резецированной карциномы in situ любой сайт

  2. Среди пациентов с SM-AHN наличие одного из следующих признаков:

    • Пациенты, у которых компонент SM соответствует индолентному системному мастоцитозу (ISM) или SSM или,
    • компонент AHN представляет собой лимфоидное злокачественное новообразование или одно из следующих миелоидных злокачественных новообразований: острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), миелодиспластический синдром (МДС) с очень высоким или высоким риском, как определено IPSS-R, или положительная филадельфийская хромосома злокачественность или,
    • известен слитый ген FIP1L1/PDGFRA (в том числе с делецией CHIC-2 и частичной делецией PDGFRA), не зависящий от мутационного статуса KIT
  3. Получали авапритиниб в качестве первой линии системной терапии AdvSM в участвующем центре или до начала первой системной терапии в участвующем центре.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты из исследований BLU-285-2101 и BLU-285-2202
Пациенты с выраженным системным мастоцитозом, получавшие лечение авапритинибом в рамках исследований BLU-285-2101 и BLU-285-2202.
Группа внешнего контроля
Пациенты с прогрессирующим системным мастоцитозом, получавшие наилучшую доступную терапию

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнительная оценка общей выживаемости (ОВ) между пациентами, получающими лучшую доступную терапию, по сравнению с авапритинибом в BU-285-2101 и BLU-285-2202
Временное ограничение: до 12 лет
Общая выживаемость определяется как время от начала системного лечения до смерти от любой причины.
до 12 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнительная оценка между пациентами, получающими наилучшую доступную терапию, и авапритинибом по продолжительности лечения (DOT)
Временное ограничение: До 12 лет
DOT, определяемый как продолжительность от начала курса системного лечения до его прекращения по любой причине и;
До 12 лет
Сравнительная оценка пациентов, получающих наилучшую доступную терапию по сравнению с авапритинибом, и время до следующей линии лечения (TtNTL)
Временное ограничение: До 12 лет
TtNTL, определяемый как время от начала курса системного лечения до начала следующего курса лечения.
До 12 лет
Сравнительная оценка изменения концентрации триптазы в сыворотке крови у пациентов, получающих лучшую доступную терапию, по сравнению с авапритинибом
Временное ограничение: До 12 лет
Изменение концентрации триптазы в сыворотке, определяемое как изменение концентрации триптазы в сыворотке по сравнению с исходным уровнем, для каждой линии терапии
До 12 лет
Охарактеризовать профиль безопасности и провести сравнительную оценку безопасности между пациентами, получающими наилучшую доступную терапию, и пациентами, получающими авапритиниб.
Временное ограничение: До 12 лет
НЯ, которые приводят к модификации или прекращению лечения, госпитализации или смерти в соответствии с оценкой ответственного врача
До 12 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Blueprint Medicines Corporation

Соавторы

Analysis Group, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 декабря 2021 г.

Последняя проверка

1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BLU-285-2405

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

IPD не будет передан

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться