Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Retrospektiv studie som vurderer effekten av avapritinib versus beste tilgjengelige terapi hos pasienter med AdvSM

17. desember 2021 oppdatert av: Blueprint Medicines Corporation

En ekstern kontroll, observasjon, retrospektiv studie som vurderer effekten av avapritinib sammenlignet med beste tilgjengelige terapi for pasienter med avansert systemisk mastocytose

BLU-285-2405 er en multisenter, syntetisk kontroll, observasjons- og retrospektiv studie designet for å sammenligne kliniske resultater for avapritinib sammenlignet med beste tilgjengelige behandling for pasienter med AdvSM.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

317

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
  • Spania
      • Toledo, Spania
        • Hospital Virgen del Valle
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter 18 år eller eldre med diagnosen avansert SM.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for pasienter i den eksterne kontrollarmen:

  1. Diagnostisert med AdvSM, med kjent undertype inkludert SM-AHN, ASM eller MCL

  2. Mottatt minst én linje med systemisk terapi for AdvSM, som kan inkludere, men ikke begrenset til, regimer som inneholder:

    Midostaurin Cytoreduktiv terapi: kladribin, interferon alfa, azacitidin, decitabin Selektive TKIer: imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurea Antistoffbehandling: brentuximab vedotin

  3. Voksen (≥18 år) ved oppstart av første systemiske behandlingslinje på det deltakende stedet
  4. Hadde en indeksdato minst 3 måneder før starten av datainnsamlingen (for å inkludere pasienter med minst 3 måneders oppfølging etter indeksdato), med mindre dødsdatoen inntraff mindre enn tre måneder fra indeksdatoen
  5. Hadde et godkjent fraskrivelse av informert samtykke eller signert informert samtykke for deltakelse i den retrospektive kartgjennomgangsstudien, hvis ingen institusjonell dispensasjon fra nettstedet ble gitt

Eksklusjonskriterier for pasienter i den eksterne kontrollarmen

  1. Malignitet som ikke er i remisjon på tidspunktet for SM-diagnose, eller ny ikke-hematologisk malignitet diagnostisert etter SM-diagnose, bortsett fra: fullstendig resekert basalcelle- og plateepitelhudkreft, kurativt behandlet lokalisert prostatakreft, og fullstendig resekert karsinom in situ av evt. nettstedet

  2. Blant pasienter med SM-AHN, tilstedeværelse av ett av følgende:

    • Pasienter hvor SM-komponenten er forenlig med en indolent systemisk mastocytose (ISM) eller SSM eller,
    • AHN-komponenten er en lymfoid malignitet, eller en av følgende myeloide maligniteter: akutt myeloid leukemi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS) som er svært høy- eller høyrisiko som definert av IPSS-R, eller et Philadelphia-kromosom positivt malignitet eller,
    • det er et kjent FIP1L1/PDGFRA-fusjonsgen (inkludert de med CHIC-2-sletting og delvis sletting av PDGFRA), uavhengig av KIT-mutasjonsstatus
  3. Mottok avapritinib som første linje av systemisk terapi for AdvSM på det deltakende stedet, eller før oppstart av første systemisk terapi på det deltakende stedet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter fra BLU-285-2101- og BLU-285-2202-studiene
Pasienter med avansert systemisk mastocytose som mottok behandling med avapritinib som en del av BLU-285-2101- og BLU-285-2202-studiene
Ekstern kontrollgruppe
Pasienter med avansert systemisk mastocytose som fikk best tilgjengelig behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komparativ evaluering av total overlevelse (OS) mellom pasienter som får best tilgjengelig terapi versus avapritinib i BU-285-2101 og BLU-285-2202
Tidsramme: opptil 12 år
Total overlevelse definert som tid fra oppstart av systemisk behandling til død uansett årsak
opptil 12 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende evaluering mellom pasienter som får best tilgjengelig terapi versus avapritinib av behandlingsvarighet (DOT)
Tidsramme: Inntil 12 år
DOT, definert som varigheten fra oppstart av systemisk behandlingslinje til seponering av samme behandlingslinje uansett årsak og;
Inntil 12 år
Sammenlignende evaluering mellom pasienter som får best tilgjengelig terapi versus avapritinib og tid til neste behandlingslinje (TtNTL)
Tidsramme: Inntil 12 år
TtNTL, definert som tiden fra oppstart av systemisk behandlingslinje til oppstart av neste behandlingslinje
Inntil 12 år
Sammenlignende evaluering av endring i serumtryptasekonsentrasjon hos pasienter som får best tilgjengelig behandling versus avapritinib
Tidsramme: Inntil 12 år
Endring i serumtryptasekonsentrasjon, definert som endring i serumtryptase fra baseline, for hver behandlingslinje
Inntil 12 år
Å karakterisere sikkerhetsprofilen og gjennomføre en komparativ evaluering av sikkerheten mellom pasienter som får best tilgjengelig terapi kontra avapritinib
Tidsramme: Inntil 12 år
Bivirkninger som resulterer i behandlingsendringer eller seponering, sykehusinnleggelse eller død i henhold til vurdering av ansvarlig lege
Inntil 12 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Samarbeidspartnere

Analysis Group, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

4. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BLU-285-2405

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli delt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere