Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectief onderzoek ter beoordeling van het effect van avapritinib versus de best beschikbare therapie bij patiënten met AdvSM

17 december 2021 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation

Een externe controle, observationele, retrospectieve studie waarin het effect van avapritinib wordt beoordeeld in vergelijking met de best beschikbare therapie voor patiënten met gevorderde systemische mastocytose

BLU-285-2405 is een multicenter, synthetisch controle-, observationeel en retrospectief onderzoek dat is opgezet om de klinische uitkomsten voor avapritinib te vergelijken met de best beschikbare therapie voor patiënten met AdvSM.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

317

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Duitsland
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medizinische Universität Wien
  • Spanje
      • Toledo, Spanje
        • Hospital Virgen del Valle
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van 18 jaar of ouder met een diagnose van gevorderde SM.

Beschrijving

Opnamecriteria voor patiënten in de externe controle-arm:

  1. Gediagnosticeerd met AdvSM, met bekend subtype waaronder SM-AHN, ASM of MCL

  2. Minstens één regel systemische therapie voor AdvSM ontvangen, waaronder mogelijk, maar niet beperkt tot, behandelingen met:

    Midostaurine Cytoreductieve therapie: cladribine, interferon alfa, azacitidine, decitabine Selectieve TKI's: imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurea Antilichaamtherapie: brentuximab vedotin

  3. Volwassene (≥18 jaar) bij de start van de eerste systemische therapielijn op de deelnemende locatie
  4. Ten minste 3 maanden voor de start van de gegevensverzameling een indexdatum hadden (om patiënten met een follow-up van ten minste 3 maanden na de indexdatum op te nemen), tenzij de overlijdensdatum minder dan drie maanden na de indexdatum plaatsvond
  5. Had een goedgekeurde verklaring van afstand van geïnformeerde toestemming of ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan de retrospectieve kaartbeoordelingsstudie, als er geen institutionele afstand van de site was verleend

Uitsluitingscriteria voor patiënten in de externe controle-arm

  1. Maligniteit die niet in remissie is op het moment van SM-diagnose, of nieuwe niet-hematologische maligniteit gediagnosticeerd na SM-diagnose, met uitzondering van: volledig gereseceerde basaalcel- en plaveiselcelcarcinoom van de huid, curatief behandelde gelokaliseerde prostaatkanker en volledig gereseceerd carcinoom in situ van welke plaats

  2. Onder patiënten met SM-AHN, aanwezigheid van een van de volgende:

    • Patiënten bij wie de SM-component consistent is met een indolente systemische mastocytose (ISM) of SSM of,
    • de AHN-component is een lymfoïde maligniteit, of een van de volgende myeloïde maligniteiten: acute myeloïde leukemie (AML), myelodysplastisch syndroom (MDS) met een zeer hoog of hoog risico zoals gedefinieerd door de IPSS-R, of een Philadelphia-chromosoom positief maligniteit of,
    • er is een bekend FIP1L1/PDGFRA-fusiegen (inclusief die met CHIC-2-deletie en gedeeltelijke deletie van PDGFRA), onafhankelijk van KIT-mutatiestatus
  3. Kreeg avapritinib als de eerste lijn van systemische therapie voor AdvSM op de deelnemende locatie, of voorafgaand aan de start van de eerste systemische therapie op de deelnemende locatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten uit de BLU-285-2101- en BLU-285-2202-onderzoeken
Patiënten met gevorderde systemische mastocytose die behandeld werden met avapritinib als onderdeel van de BLU-285-2101- en BLU-285-2202-onderzoeken
Externe controlegroep
Patiënten met gevorderde systemische mastocytose die de best beschikbare therapie kregen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijkende evaluatie van totale overleving (OS) tussen patiënten die de best beschikbare therapie kregen versus avapritinib in BU-285-2101 en BLU-285-2202
Tijdsspanne: tot 12 jaar
Totale overleving, gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de systemische behandeling tot het overlijden door welke oorzaak dan ook
tot 12 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijkende evaluatie tussen patiënten die de best beschikbare therapie kregen versus avapritinib van de duur van de behandeling (DOT)
Tijdsspanne: Tot 12 jaar
DOT, gedefinieerd als de duur vanaf de start van een systemische behandelingslijn tot het stopzetten van dezelfde behandelingslijn om welke reden dan ook en;
Tot 12 jaar
Vergelijkende evaluatie tussen patiënten die de best beschikbare therapie kregen versus avapritinib en de tijd tot de volgende behandelingslijn (TtNTL)
Tijdsspanne: Tot 12 jaar
TtNTL, gedefinieerd als de tijd vanaf de start van de lijn van systemische behandeling tot de start van de volgende lijn van behandeling
Tot 12 jaar
Vergelijkende evaluatie van verandering in serumtryptaseconcentratie bij patiënten die de best beschikbare therapie kregen versus avapritinib
Tijdsspanne: Tot 12 jaar
Verandering in serumtryptaseconcentratie, gedefinieerd als verandering in serumtryptase ten opzichte van de uitgangswaarde, voor elke therapielijn
Tot 12 jaar
Om het veiligheidsprofiel te karakteriseren en een vergelijkende evaluatie uit te voeren van de veiligheid tussen patiënten die de best beschikbare therapie krijgen vs. avapritinib
Tijdsspanne: Tot 12 jaar
Bijwerkingen die leiden tot aanpassing of stopzetting van de behandeling, ziekenhuisopname of overlijden volgens de evaluatie van de verantwoordelijke arts
Tot 12 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Medewerkers

Analysis Group, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BLU-285-2405

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

IPD wordt niet gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren