Retrospektiv undersøgelse, der vurderer effekten af avapritinib versus den bedste tilgængelige terapi hos patienter med AdvSM
17. december 2021 opdateret af: Blueprint Medicines Corporation
En ekstern kontrol, observationel, retrospektiv undersøgelse, der vurderer effekten af avapritinib sammenlignet med den bedste tilgængelige terapi for patienter med avanceret systemisk mastocytose
BLU-285-2405 er et multicenter, syntetisk kontrol, observationel og retrospektiv undersøgelse designet til at sammenligne kliniske resultater for avapritinib sammenlignet med den bedste tilgængelige behandling for patienter med AdvSM.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
317
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Standford Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
-
-
-
Toledo, Spanien
- Hospital Virgen del Valle
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland
- Universitatmedizin Mannheim
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig
- Medizinische Universität Wien
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter på 18 år eller ældre med diagnosen fremskreden SM.
Beskrivelse
Inklusionskriterier for patienter i den eksterne kontrolarm:
- Diagnosticeret med AdvSM, med kendt undertype inklusive SM-AHN, ASM eller MCL
Modtaget mindst én linje af systemisk terapi for AdvSM, som kan omfatte, men ikke begrænset til, regimer indeholdende:
Midostaurin Cytoreduktiv behandling: cladribin, interferon alfa, azacitidin, decitabin Selektive TKI'er: imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurea Antistofbehandling: brentuximab vedotin
- Voksen (≥18 år) ved påbegyndelse af første systemiske behandlingslinje på det deltagende sted
- Havde en indeksdato mindst 3 måneder før start af dataindsamling (for at inkludere patienter med mindst 3 måneders opfølgning efter indeksdato), medmindre dødsdatoen fandt sted mindre end tre måneder fra indeksdatoen
- Havde et godkendt afkald på informeret samtykke eller underskrevet informeret samtykke til deltagelse i den retrospektive diagramgennemgang, hvis der ikke blev givet nogen institutionel dispensation fra webstedet
Eksklusionskriterier for patienter i den eksterne kontrolarm
- Malignitet, der ikke er i remission på tidspunktet for SM-diagnose, eller ny ikke-hæmatologisk malignitet diagnosticeret efter SM-diagnose, bortset fra: fuldstændigt resekeret basalcelle- og pladecellehudkræft, kurativt behandlet lokaliseret prostatacancer og fuldstændigt resekeret carcinom in situ af evt. websted
Blandt patienter med SM-AHN, tilstedeværelse af en af følgende:
- Patienter, hvor SM-komponenten er i overensstemmelse med en indolent systemisk mastocytose (ISM) eller SSM eller,
- AHN-komponenten er en lymfoid malignitet eller en af følgende myeloide maligniteter: akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS), der er meget høj eller høj-risiko som defineret af IPSS-R, eller et Philadelphia kromosom positivt malignitet eller,
- der er et kendt FIP1L1/PDGFRA fusionsgen (herunder dem med CHIC-2 deletion og delvis deletion af PDGFRA), uafhængigt af KIT mutationsstatus
- Modtog avapritinib som den første linje af systemisk terapi for AdvSM på det deltagende sted eller før påbegyndelse af første systemisk terapi på det deltagende sted.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Patienter fra BLU-285-2101 og BLU-285-2202 undersøgelserne
Patienter med fremskreden systemisk mastocytose, som modtog behandling med avapritinib som en del af BLU-285-2101 og BLU-285-2202 undersøgelserne
|
|
Ekstern kontrolgruppe
Patienter med fremskreden systemisk mastocytose, der modtog den bedste tilgængelige behandling
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlignende evaluering af samlet overlevelse (OS) mellem patienter, der modtager den bedste tilgængelige behandling versus avapritinib i BU-285-2101 og BLU-285-2202
Tidsramme: op til 12 år
|
Samlet overlevelse defineret som tid fra påbegyndelse af systemisk behandling til død uanset årsag
|
op til 12 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlignende evaluering mellem patienter, der modtager den bedste tilgængelige behandling versus avapritinib af behandlingsvarighed (DOT)
Tidsramme: Op til 12 år
|
DOT, defineret som varigheden fra påbegyndelse af systemisk behandlingslinje til seponering af samme behandlingslinje uanset årsag og;
|
Op til 12 år
|
|
Sammenlignende evaluering mellem patienter, der modtager den bedste tilgængelige behandling versus avapritinib og tid til næste behandlingslinje (TtNTL)
Tidsramme: Op til 12 år
|
TtNTL, defineret som tiden fra påbegyndelse af den systemiske behandlingslinje til påbegyndelsen af den næste behandlingslinje
|
Op til 12 år
|
|
Sammenlignende evaluering af ændring i serumtryptasekoncentration hos patienter, der modtager den bedste tilgængelige behandling versus avapritinib
Tidsramme: Op til 12 år
|
Ændring i serumtryptasekoncentration, defineret som ændring i serumtryptase fra baseline, for hver behandlingslinje
|
Op til 12 år
|
|
At karakterisere sikkerhedsprofilen og foretage en sammenlignende evaluering af sikkerheden mellem patienter, der modtager den bedste tilgængelige behandling vs. avapritinib
Tidsramme: Op til 12 år
|
Bivirkninger, der resulterer i behandlingsændring eller seponering, hospitalsindlæggelse eller død i henhold til vurdering fra ansvarlig læge
|
Op til 12 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. december 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. oktober 2021
Studieafslutning (Faktiske)
4. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. januar 2021
Først opslået (Faktiske)
5. januar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. januar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. december 2021
Sidst verificeret
1. december 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter sted
- Hæmatologiske sygdomme
- Overfølsomhed
- Leukæmi
- Neoplasmer, bindevæv
- Immunkomplekse sygdomme
- Leukæmi, myeloid
- Leukæmi, Myeloid, Akut
- Hæmatologiske neoplasmer
- Mastocytose
- Mastocytose, systemisk
- Leukæmi, mastcelle
Andre undersøgelses-id-numre
- BLU-285-2405
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
IPD-planbeskrivelse
IPD vil ikke blive delt
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mastcelleleukæmi
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenUkendtLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation