Estudo retrospectivo avaliando o efeito do avapritinibe versus a melhor terapia disponível em pacientes com AdvSM
17 de dezembro de 2021 atualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Um estudo de controle externo, observacional e retrospectivo avaliando o efeito do avapritinibe em comparação com a melhor terapia disponível para pacientes com mastocitose sistêmica avançada
O BLU-285-2405 é um estudo multicêntrico, de controle sintético, observacional e retrospectivo projetado para comparar os resultados clínicos do avapritinibe em comparação com a melhor terapia disponível para pacientes com AdvSM.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
317
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Württemberg
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Mannheim, Baden-Württemberg, Alemanha
- Universitatmedizin Mannheim
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Toledo, Espanha
- Hospital Virgen del Valle
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Standford Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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England
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London, England, Reino Unido
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
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Vienna, Áustria
- Medizinische Universität Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com 18 anos ou mais com diagnóstico de SM avançado.
Descrição
Critérios de inclusão para pacientes no braço de controle externo:
- Diagnosticado com AdvSM, com subtipo conhecido, incluindo SM-AHN, ASM ou MCL
Recebeu pelo menos uma linha de terapia sistêmica para AdvSM, que pode incluir, entre outros, regimes contendo:
Midostaurina Terapia citorredutora: cladribina, interferon alfa, azacitidina, decitabina TKIs seletivos: imatinibe, nilotinibe, dasatinibe Hidroxiureia Terapia com anticorpos: brentuximabe vedotina
- Adulto (≥18 anos de idade) no início da primeira linha sistêmica de terapia no local participante
- Teve uma data índice pelo menos 3 meses antes do início da coleta de dados (para incluir pacientes com pelo menos 3 meses de acompanhamento após a data índice), a menos que a data da morte tenha ocorrido menos de três meses a partir da data índice
- Teve uma renúncia de consentimento informado aprovada ou consentimento informado assinado para participação no estudo retrospectivo de revisão de prontuários, se nenhuma renúncia institucional do local foi concedida
Critérios de Exclusão para Pacientes no Braço de Controle Externo
- Malignidade que não está em remissão no momento do diagnóstico de SM, ou nova malignidade não hematológica diagnosticada após o diagnóstico de SM, exceto para: câncer de pele basocelular e espinocelular completamente ressecado, câncer de próstata localizado tratado curativamente e carcinoma in situ completamente ressecado de qualquer local
Entre os pacientes com SM-AHN, presença de um dos seguintes:
- Pacientes nos quais o componente SM é consistente com uma mastocitose sistêmica indolente (ISM) ou SSM ou,
- o componente AHN é uma malignidade linfóide ou uma das seguintes malignidades mielóides: leucemia mielóide aguda (LMA), síndrome mielodisplásica (SMD) que é de risco muito alto ou alto, conforme definido pelo IPSS-R, ou um cromossomo Filadélfia positivo malignidade ou,
- existe um gene de fusão FIP1L1/PDGFRA conhecido (incluindo aqueles com deleção CHIC-2 e deleção parcial de PDGFRA), independente do estado mutacional KIT
- Recebeu avapritinibe como primeira linha de terapia sistêmica para AdvSM no local participante, ou antes do início da primeira terapia sistêmica no local participante.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes dos estudos BLU-285-2101 e BLU-285-2202
Pacientes com mastocitose sistêmica avançada que receberam tratamento com avapritinibe como parte dos estudos BLU-285-2101 e BLU-285-2202
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Grupo de Controle Externo
Pacientes com mastocitose sistêmica avançada que receberam a melhor terapia disponível
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação comparativa da sobrevida global (OS) entre pacientes que receberam a melhor terapia disponível versus avapritinibe em BU-285-2101 e BLU-285-2202
Prazo: até 12 anos
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Sobrevida geral definida como o tempo desde o início do tratamento sistêmico até a morte por qualquer causa
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até 12 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação comparativa entre pacientes recebendo a melhor terapia disponível versus avapritinibe de duração do tratamento (DOT)
Prazo: Até 12 anos
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DOT, definido como a duração desde o início da linha de tratamento sistêmico até a descontinuação da mesma linha de tratamento por qualquer motivo e;
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Até 12 anos
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Avaliação comparativa entre pacientes recebendo a melhor terapia disponível versus avapritinibe e tempo até a próxima linha de tratamento (TtNTL)
Prazo: Até 12 anos
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TtNTL, definido como o tempo desde o início da linha de tratamento sistêmico até o início da próxima linha de tratamento
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Até 12 anos
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Avaliação comparativa da alteração na concentração sérica de triptase em pacientes recebendo a melhor terapia disponível versus avapritinibe
Prazo: Até 12 anos
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Alteração na concentração sérica de triptase, definida como alteração na triptase sérica desde o início, para cada linha de terapia
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Até 12 anos
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Caracterizar o perfil de segurança e realizar avaliação comparativa de segurança entre pacientes recebendo a melhor terapia disponível versus avapritinibe
Prazo: Até 12 anos
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EAs que resultam em modificação ou descontinuação do tratamento, hospitalização ou óbito conforme avaliação do médico responsável
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Até 12 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
4 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
4 de outubro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
5 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de janeiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2021
Última verificação
1 de dezembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Neoplasias por local
- Doenças Hematológicas
- Hipersensibilidade
- Leucemia
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Doenças do Complexo Imunológico
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Neoplasias Hematológicas
- Mastocitose
- Mastocitose Sistêmica
- Leucemia de Mastócitos
Outros números de identificação do estudo
- BLU-285-2405
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Descrição do plano IPD
IPD não será compartilhado
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .