Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní studie hodnotící účinek avapritinibu oproti nejlepší dostupné terapii u pacientů s AdvSM

17. prosince 2021 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation

Externí kontrolní, observační, retrospektivní studie hodnotící účinek avapritinibu ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií pro pacienty s pokročilou systémovou mastocytózou

BLU-285-2405 je multicentrická, syntetická kontrolní, observační a retrospektivní studie navržená ke srovnání klinických výsledků avapritinibu ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií u pacientů s AdvSM.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

317

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Německo
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universitat Wien
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
  • Španělsko
      • Toledo, Španělsko
        • Hospital Virgen del Valle

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 18 let a starší s diagnózou pokročilého SM.

Popis

Kritéria pro zařazení pacientů do ramene externí kontroly:

  1. Diagnostikováno pomocí AdvSM, se známým podtypem včetně SM-AHN, ASM nebo MCL

  2. Dostali jste alespoň jednu linii systémové terapie pro AdvSM, která může zahrnovat, ale bez omezení na režimy obsahující:

    Midostaurin Cytoreduktivní terapie: kladribin, interferon alfa, azacitidin, decitabin Selektivní TKI: imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurea Léčba protilátkami: brentuximab vedotin

  3. Dospělý (≥ 18 let) při zahájení první systémové linie terapie na zúčastněném místě
  4. měl datum indexu alespoň 3 měsíce před začátkem shromažďování údajů (aby se zahrnuli pacienti s alespoň 3 měsíci sledování po datu indexu), pokud datum úmrtí nenastalo méně než tři měsíce od data indexu
  5. Měl schválené zřeknutí se informovaného souhlasu nebo podepsaný informovaný souhlas s účastí na retrospektivní studii přezkoumání grafu, pokud nebylo uděleno žádné institucionální zproštění ze strany pracoviště

Kritéria vyloučení pro pacienty v rameni externí kontroly

  1. Malignita, která není v remisi v době diagnózy SM, nebo nová nehematologická malignita diagnostikovaná po diagnóze SM, kromě: kompletně resekovaného bazocelulárního a spinocelulárního karcinomu kůže, kurativně léčeného lokalizovaného karcinomu prostaty a kompletně resekovaného karcinomu in situ jakéhokoli místo

  2. Mezi pacienty s SM-AHN přítomnost některého z následujících:

    • Pacienti, u kterých je složka SM konzistentní s indolentní systémovou mastocytózou (ISM) nebo SSM nebo,
    • složka AHN je lymfoidní malignita nebo jedna z následujících myeloidních malignit: akutní myeloidní leukémie (AML), myelodysplastický syndrom (MDS), který je velmi vysoce nebo vysoce rizikový podle definice IPSS-R, nebo pozitivní na chromozom Philadelphia malignita, resp.
    • existuje známý fúzní gen FIP1L1/PDGFRA (včetně genů s delecí CHIC-2 a částečnou delecí PDGFRA), nezávislý na mutačním stavu KIT
  3. Dostal avapritinib jako první linii systémové terapie pro AdvSM v participujícím místě nebo před zahájením první systémové terapie v participujícím místě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti ze studií BLU-285-2101 a BLU-285-2202
Pacienti s pokročilou systémovou mastocytózou, kteří byli léčeni avapritinibem v rámci studií BLU-285-2101 a BLU-285-2202
Skupina externí kontroly
Pacienti s pokročilou systémovou mastocytózou, kteří dostávali nejlepší dostupnou léčbu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnávací hodnocení celkového přežití (OS) mezi pacienty užívajícími nejlepší dostupnou terapii oproti avapritinibu v BU-285-2101 a BLU-285-2202
Časové okno: do 12 let
Celkové přežití definované jako doba od zahájení systémové léčby do úmrtí z jakékoli příčiny
do 12 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnávací hodnocení mezi pacienty, kteří dostávají nejlepší dostupnou léčbu, versus avapritinib délky léčby (DOT)
Časové okno: Až 12 let
DOT, definovaná jako doba od zahájení linie systémové léčby do ukončení stejné linie léčby z jakéhokoli důvodu a;
Až 12 let
Srovnávací hodnocení mezi pacienty, kteří dostávají nejlepší dostupnou terapii, versus avapritinib a čas do další linie léčby (TtNTL)
Časové okno: Až 12 let
TtNTL, definovaná jako doba od zahájení linie systémové léčby do zahájení další linie léčby
Až 12 let
Srovnávací hodnocení změny koncentrace tryptázy v séru u pacientů užívajících nejlepší dostupnou terapii oproti avapritinibu
Časové okno: Až 12 let
Změna koncentrace sérové ​​tryptázy, definovaná jako změna sérové ​​tryptázy oproti výchozí hodnotě, pro každou linii terapie
Až 12 let
Charakterizovat bezpečnostní profil a provést srovnávací hodnocení bezpečnosti mezi pacienty, kteří dostávají nejlepší dostupnou léčbu, a avapritinibem
Časové okno: Až 12 let
AE, které vedou k úpravě nebo přerušení léčby, hospitalizaci nebo úmrtí podle hodnocení odpovědného lékaře
Až 12 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Blueprint Medicines Corporation

Spolupracovníci

Analysis Group, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

4. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

4. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BLU-285-2405

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

IPD nebude sdíleno

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leukémie ze žírných buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit