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Studio retrospettivo che valuta l'effetto di Avapritinib rispetto alla migliore terapia disponibile nei pazienti con AdvSM

17 dicembre 2021 aggiornato da: Blueprint Medicines Corporation

Uno studio di controllo esterno, osservazionale e retrospettivo che valuta l'effetto di Avapritinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con mastocitosi sistemica avanzata

BLU-285-2405 è uno studio multicentrico, di controllo sintetico, osservazionale e retrospettivo progettato per confrontare i risultati clinici per avapritinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con AdvSM.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

317

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Germania
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Toledo, Spagna
        • Hospital Virgen del Valle
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi di SM avanzata.

Descrizione

Criteri di inclusione per i pazienti nel braccio di controllo esterno:

  1. Diagnosticato con AdvSM, con sottotipo noto che include SM-AHN, ASM o MCL

  2. Ricevuto almeno una linea di terapia sistemica per AdvSM, che può includere, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, regimi contenenti:

    Midostaurina Terapia citoriduttiva: cladribina, interferone alfa, azacitidina, decitabina TKI selettivi: imatinib, nilotinib, dasatinib Idrossiurea Terapia anticorpale: brentuximab vedotin

  3. Adulto (≥18 anni di età) all'inizio della prima linea di terapia sistemica presso il centro partecipante
  4. Aveva una data indice almeno 3 mesi prima dell'inizio della raccolta dei dati (per includere i pazienti con almeno 3 mesi di follow-up dopo la data indice), a meno che la data del decesso non sia avvenuta a meno di tre mesi dalla data indice
  5. Aveva una rinuncia approvata al consenso informato o un consenso informato firmato per la partecipazione allo studio retrospettivo di revisione della cartella, se non è stata concessa alcuna rinuncia istituzionale dal sito

Criteri di esclusione per i pazienti nel braccio di controllo esterno

  1. Tumore maligno che non è in remissione al momento della diagnosi di SM, o nuovo tumore maligno non ematologico diagnosticato dopo la diagnosi di SM, ad eccezione di: carcinoma cutaneo a cellule basali e a cellule squamose completamente resecato, carcinoma della prostata localizzato trattato curativamente e carcinoma in situ completamente resecato di qualsiasi luogo

  2. Tra i pazienti con SM-AHN, presenza di uno dei seguenti:

    • Pazienti in cui la componente SM è coerente con una mastocitosi sistemica indolente (ISM) o SSM o,
    • la componente AHN è una neoplasia linfoide o una delle seguenti neoplasie mieloidi: leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto elevato o elevato secondo la definizione dell'IPSS-R o un cromosoma Philadelphia positivo malignità o,
    • esiste un gene di fusione FIP1L1/PDGFRA noto (compresi quelli con delezione CHIC-2 e delezione parziale di PDGFRA), indipendente dallo stato mutazionale di KIT
  3. Ricevuto avapritinib come prima linea di terapia sistemica per AdvSM presso il sito partecipante o prima dell'inizio della prima terapia sistemica presso il sito partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti degli studi BLU-285-2101 e BLU-285-2202
Pazienti con mastocitosi sistemica avanzata che hanno ricevuto il trattamento con avapritinib nell'ambito degli studi BLU-285-2101 e BLU-285-2202
Gruppo di controllo esterno
Pazienti con mastocitosi sistemica avanzata che hanno ricevuto la migliore terapia disponibile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione comparativa della sopravvivenza globale (OS) tra i pazienti che ricevono la migliore terapia disponibile rispetto ad avapritinib in BU-285-2101 e BLU-285-2202
Lasso di tempo: fino a 12 anni
Sopravvivenza globale definita come il tempo dall'inizio del trattamento sistemico alla morte per qualsiasi causa
fino a 12 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione comparativa tra i pazienti che ricevono la migliore terapia disponibile rispetto ad avapritinib della durata del trattamento (DOT)
Lasso di tempo: Fino a 12 anni
DOT, definito come la durata dall'inizio della linea di trattamento sistemico all'interruzione della stessa linea di trattamento per qualsiasi motivo e;
Fino a 12 anni
Valutazione comparativa tra pazienti che ricevono la migliore terapia disponibile rispetto ad avapritinib e tempo alla linea di trattamento successiva (TtNTL)
Lasso di tempo: Fino a 12 anni
TtNTL, definito come il tempo dall'inizio della linea di trattamento sistemico all'inizio della linea di trattamento successiva
Fino a 12 anni
Valutazione comparativa della variazione della concentrazione sierica di triptasi nei pazienti che ricevono la migliore terapia disponibile rispetto ad avapritinib
Lasso di tempo: Fino a 12 anni
Variazione della concentrazione di triptasi sierica, definita come variazione della triptasi sierica rispetto al basale, per ciascuna linea di terapia
Fino a 12 anni
Caratterizzare il profilo di sicurezza e condurre una valutazione comparativa della sicurezza tra i pazienti che ricevono la migliore terapia disponibile rispetto a avapritinib
Lasso di tempo: Fino a 12 anni
Eventi avversi che comportano la modifica o l'interruzione del trattamento, l'ospedalizzazione o il decesso secondo la valutazione del medico responsabile
Fino a 12 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Collaboratori

Analysis Group, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

4 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

4 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BLU-285-2405

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

IPD non sarà condiviso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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