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Retrospektive Studie zur Bewertung der Wirkung von Avapritinib im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei Patienten mit AdvSM

17. Dezember 2021 aktualisiert von: Blueprint Medicines Corporation

Eine retrospektive Beobachtungsstudie mit externer Kontrolle zur Bewertung der Wirkung von Avapritinib im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie für Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose

BLU-285-2405 ist eine multizentrische, synthetische Kontroll-, Beobachtungs- und retrospektive Studie zum Vergleich der klinischen Ergebnisse von Avapritinib mit der besten verfügbaren Therapie für Patienten mit AdvSM.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

317

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Deutschland
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Spanien
      • Toledo, Spanien
        • Hospital Virgen del Valle
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten ab 18 Jahren mit der Diagnose fortgeschrittener SM.

Beschreibung

Einschlusskriterien für Patienten im externen Kontrollarm:

  1. Diagnostiziert mit AdvSM, mit bekanntem Subtyp, einschließlich SM-AHN, ASM oder MCL

  2. Mindestens eine Linie der systemischen Therapie für AdvSM erhalten, die u. a. Schemata umfassen kann, die Folgendes enthalten:

    Midostaurin Zytoreduktive Therapie: Cladribin, Interferon alpha, Azacitidin, Decitabin Selektive TKIs: Imatinib, Nilotinib, Dasatinib Hydroxyurea Antikörpertherapie: Brentuximab Vedotin

  3. Erwachsener (≥ 18 Jahre) zu Beginn der ersten systemischen Therapielinie am teilnehmenden Zentrum
  4. Hatte ein Indexdatum mindestens 3 Monate vor Beginn der Datenerhebung (um Patienten mit mindestens 3 Monaten Nachbeobachtung nach dem Indexdatum einzuschließen), es sei denn, das Todesdatum lag weniger als drei Monate nach dem Indexdatum
  5. Hatte einen genehmigten Verzicht auf eine Einverständniserklärung oder eine unterzeichnete Einverständniserklärung für die Teilnahme an der retrospektiven Chart-Review-Studie, wenn kein institutioneller Verzicht von der Website gewährt wurde

Ausschlusskriterien für Patienten im externen Kontrollarm

  1. Malignität, die zum Zeitpunkt der SM-Diagnose nicht in Remission ist, oder neue nicht-hämatologische Malignität, die nach der SM-Diagnose diagnostiziert wurde, mit Ausnahme von: vollständig reseziertem Basalzell- und Plattenepithelkarzinom, kurativ behandeltem lokalisiertem Prostatakrebs und vollständig reseziertem Carcinoma in situ Seite? ˅

  2. Bei Patienten mit SM-AHN, Vorhandensein von einem der folgenden:

    • Patienten, bei denen die SM-Komponente mit einer indolenten systemischen Mastozytose (ISM) oder SSM vereinbar ist, oder
    • Die AHN-Komponente ist ein lymphoider Malignom oder einer der folgenden myeloischen Malignome: akute myeloische Leukämie (AML), myelodysplastisches Syndrom (MDS), das gemäß IPSS-R-Definition sehr hoch oder hochriskant ist, oder Philadelphia-Chromosom-positiv Bösartigkeit oder
    • Es gibt ein bekanntes FIP1L1/PDGFRA-Fusionsgen (einschließlich solcher mit CHIC-2-Deletion und partieller Deletion von PDGFRA), unabhängig vom KIT-Mutationsstatus
  3. Avapritinib als systemische Erstlinientherapie für AdvSM am teilnehmenden Standort oder vor Beginn der ersten systemischen Therapie am teilnehmenden Standort erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten aus den Studien BLU-285-2101 und BLU-285-2202
Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose, die im Rahmen der Studien BLU-285-2101 und BLU-285-2202 mit Avapritinib behandelt wurden
Externe Kontrollgruppe
Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose, die die beste verfügbare Therapie erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleichende Bewertung des Gesamtüberlebens (OS) zwischen Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhielten, im Vergleich zu Avapritinib in BU-285-2101 und BLU-285-2202
Zeitfenster: bis 12 Jahre
Gesamtüberleben definiert als Zeit vom Beginn der systemischen Behandlung bis zum Tod jeglicher Ursache
bis 12 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleichende Bewertung der Behandlungsdauer (DOT) zwischen Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhalten, versus Avapritinib
Zeitfenster: Bis zu 12 Jahre
DOT, definiert als die Dauer vom Beginn der systemischen Behandlungslinie bis zum Absetzen derselben Behandlungslinie aus irgendeinem Grund und;
Bis zu 12 Jahre
Vergleichende Bewertung zwischen Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhalten, versus Avapritinib und Zeit bis zur nächsten Behandlungslinie (TtNTL)
Zeitfenster: Bis zu 12 Jahre
TtNTL, definiert als die Zeit vom Beginn der systemischen Behandlungslinie bis zum Beginn der nächsten Behandlungslinie
Bis zu 12 Jahre
Vergleichende Bewertung der Veränderung der Tryptasekonzentration im Serum bei Patienten, die die beste verfügbare Therapie erhielten, im Vergleich zu Avapritinib
Zeitfenster: Bis zu 12 Jahre
Veränderung der Serum-Tryptase-Konzentration, definiert als Veränderung der Serum-Tryptase gegenüber dem Ausgangswert, für jede Therapielinie
Bis zu 12 Jahre
Charakterisierung des Sicherheitsprofils und Durchführung einer vergleichenden Bewertung der Sicherheit zwischen Patienten, die die beste verfügbare Therapie gegenüber Avapritinib erhalten
Zeitfenster: Bis zu 12 Jahre
UEs, die nach Einschätzung des verantwortlichen Arztes zu Behandlungsänderungen oder -abbruch, Krankenhauseinweisung oder Tod führen
Bis zu 12 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Mitarbeiter

Analysis Group, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BLU-285-2405

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird nicht geteilt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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