Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Retrospektiivinen tutkimus, jossa arvioidaan avapritinibin vaikutusta parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon AdvSM-potilailla

perjantai 17. joulukuuta 2021 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation

Ulkoinen kontrolli, havainnollinen, retrospektiivinen tutkimus, jossa arvioidaan avapritinibin vaikutusta parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon potilaille, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi

BLU-285-2405 on monikeskus, synteettinen kontrolli-, havainnointi- ja retrospektiivinen tutkimus, joka on suunniteltu vertailemaan avapritinibin kliinisiä tuloksia AdvSM-potilaiden parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

317

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Toledo, Espanja
        • Hospital Virgen del Valle
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Medizinische Universität Wien
  • Saksa
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Saksa
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

18-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on pitkälle edennyt SM.

Kuvaus

Ulkoiseen kontrolliryhmään kuuluvien potilaiden sisällyttämiskriteerit:

  1. Diagnosoitu AdvSM:llä, tunnettu alatyyppi, mukaan lukien SM-AHN, ASM tai MCL

  2. Sai vähintään yhden AdvSM:n systeemisen hoidon sarjan, joka voi sisältää, mutta ei rajoittuen, hoito-ohjelmia, jotka sisältävät:

    Midostauriini Sytoreduktiivinen hoito: kladribiini, interferoni alfa, atsasitidiini, desitabiini Selektiiviset TKI:t: imatinibi, nilotinibi, dasatinibi Hydroksiurea Vasta-ainehoito: brentuksimabivedotiini

  3. Aikuinen (≥18-vuotias) ensimmäisen systeemisen hoitolinjan alussa osallistuvassa paikassa
  4. Indeksipäivämäärä oli vähintään 3 kuukautta ennen tiedonkeruun alkamista (jotta mukaan otettaisiin potilaat, joilla on ollut vähintään 3 kuukautta seurantaa indeksipäivän jälkeen), ellei kuolinpäivä ollut alle kolme kuukautta indeksin päivämäärästä
  5. Hänellä oli hyväksytty luopuminen tietoisesta suostumuksesta tai allekirjoitettu tietoinen suostumus osallistumiselle retrospektiiviseen kaaviontarkistustutkimukseen, jos laitosta ei myönnetty sivustolta

Potilaiden poissulkemiskriteerit ulkoisessa kontrolliryhmässä

  1. Pahanlaatuinen syöpä, joka ei ole remissiovaiheessa SM-diagnoosin ajankohtana, tai uusi ei-hematologinen pahanlaatuisuus, joka on diagnosoitu SM-diagnoosin jälkeen, paitsi: kokonaan resektoitu tyvisolu- ja levyepiteelisyöpä, parantavasti hoidettu paikallinen eturauhassyöpä ja kokonaan resekoitu karsinooma in situ mistä tahansa sivusto

  2. Potilailla, joilla on SM-AHN, jompikumpi seuraavista:

    • Potilaat, joilla SM-komponentti on yhdenmukainen indolentin systeemisen mastosytoosin (ISM) tai SSM:n kanssa tai
    • AHN-komponentti on lymfaattinen pahanlaatuinen kasvain tai jokin seuraavista myeloidisista pahanlaatuisista kasvaimista: akuutti myelooinen leukemia (AML), myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka on IPSS-R:n määritelmän mukaan erittäin korkea tai korkea riski, tai Philadelphia-kromosomipositiivinen pahanlaatuisuus tai
    • on tunnettu FIP1L1/PDGFRA-fuusiogeeni (mukaan lukien ne, joissa on CHIC-2-deleetio ja osittainen PDGFRA-deleetio), riippumatta KIT-mutaatiosta
  3. Sai avapritinibia AdvSM:n systeemisen hoidon ensimmäisenä rivinä osallistuvassa paikassa tai ennen ensimmäisen systeemisen hoidon aloittamista osallistuvassa paikassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat BLU-285-2101- ja BLU-285-2202-tutkimuksista
Potilaat, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi ja jotka saivat avapritinibihoitoa osana BLU-285-2101- ja BLU-285-2202-tutkimuksia
Ulkoinen valvontaryhmä
Potilaat, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi ja jotka saivat parasta saatavilla olevaa hoitoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjäämisen (OS) vertaileva arviointi parasta saatavilla olevaa hoitoa saaneiden potilaiden ja avapritinibin välillä BU-285-2101:ssä ja BLU-285-2202:ssa
Aikaikkuna: jopa 12 vuotta
Kokonaiseloonjäämisaika määritellään ajalla systeemisen hoidon aloittamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
jopa 12 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaileva arviointi parasta saatavilla olevaa hoitoa saaneiden potilaiden ja avapritinibihoidon keston (DOT) välillä
Aikaikkuna: Jopa 12 vuotta
DOT, joka määritellään ajanjaksona systeemisen hoidon aloittamisesta saman hoitolinjan lopettamiseen mistä tahansa syystä ja
Jopa 12 vuotta
Vertaileva arviointi parasta saatavilla olevaa hoitoa saaneiden potilaiden vs. avapritinibi ja aika seuraavaan hoitolinjaan (TtNTL) välillä
Aikaikkuna: Jopa 12 vuotta
TtNTL, määritelty aika systeemisen hoitolinjan aloittamisesta seuraavan hoitolinjan aloittamiseen
Jopa 12 vuotta
Vertaileva arvio seerumin tryptaasipitoisuuden muutoksista potilailla, jotka saavat parasta saatavilla olevaa hoitoa verrattuna avapritinibiin
Aikaikkuna: Jopa 12 vuotta
Muutos seerumin tryptaasipitoisuudessa, joka määritellään seerumin tryptaasipitoisuuden muutokseksi lähtötasosta kunkin hoitolinjan osalta
Jopa 12 vuotta
Luonnehtia turvallisuusprofiilia ja suorittaa vertaileva turvallisuuden arviointi parasta saatavilla olevaa hoitoa saavien potilaiden vs. avapritinibi välillä
Aikaikkuna: Jopa 12 vuotta
AE, jotka johtavat hoidon muuttamiseen tai lopettamiseen, sairaalahoitoon tai kuolemaan vastuullisen lääkärin arvion mukaan
Jopa 12 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Blueprint Medicines Corporation

Yhteistyökumppanit

Analysis Group, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BLU-285-2405

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei jaeta

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mast Cell Leukemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa