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Étude rétrospective évaluant l'effet de l'avapritinib par rapport au meilleur traitement disponible chez les patients atteints d'AdvSM

17 décembre 2021 mis à jour par: Blueprint Medicines Corporation

Une étude rétrospective observationnelle de contrôle externe évaluant l'effet de l'avapritinib par rapport au meilleur traitement disponible pour les patients atteints de mastocytose systémique avancée

BLU-285-2405 est une étude multicentrique, de contrôle synthétique, observationnelle et rétrospective conçue pour comparer les résultats cliniques de l'avapritinib par rapport au meilleur traitement disponible pour les patients atteints d'AdvSM.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

317

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Allemagne
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Espagne
      • Toledo, Espagne
        • Hospital Virgen del Valle
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Medizinische Universität Wien
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients âgés de 18 ans ou plus avec un diagnostic de MS avancé.

La description

Critères d'inclusion pour les patients du bras contrôle externe :

  1. Diagnostiqué avec AdvSM, avec un sous-type connu comprenant SM-AHN, ASM ou MCL

  2. A reçu au moins une ligne de traitement systémique pour AdvSM, qui peut inclure, mais sans s'y limiter, des schémas thérapeutiques contenant :

    Midostaurine Traitement cytoréducteur : cladribine, interféron alpha, azacitidine, décitabine ITK sélectifs : imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurée Traitement par anticorps : brentuximab vedotin

  3. Adulte (≥ 18 ans) au début de la première ligne de traitement systémique sur le site participant
  4. Avait une date d'index au moins 3 mois avant le début de la collecte des données (afin d'inclure les patients avec au moins 3 mois de suivi après la date d'index), sauf si la date du décès est survenue moins de trois mois après la date d'index
  5. Avait une dispense approuvée de consentement éclairé ou un consentement éclairé signé pour la participation à l'étude d'examen rétrospectif des dossiers, si aucune dérogation institutionnelle du site n'a été accordée

Critères d'exclusion pour les patients du groupe témoin externe

  1. Malignité qui n'est pas en rémission au moment du diagnostic de SM, ou nouvelle tumeur maligne non hématologique diagnostiquée après le diagnostic de SM, à l'exception de : cancer de la peau basocellulaire et épidermoïde complètement réséqué, cancer de la prostate localisé traité curativement et carcinome in situ complètement réséqué de tout site

  2. Parmi les patients atteints de SM-AHN, présence de l'un des éléments suivants :

    • Patients chez qui la composante SM est compatible avec une mastocytose systémique indolente (ISM) ou SSM ou,
    • la composante AHN est une tumeur maligne lymphoïde ou l'une des tumeurs malignes myéloïdes suivantes : leucémie myéloïde aiguë (LMA), syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très élevé ou élevé tel que défini par l'IPSS-R, ou chromosome Philadelphie positif malignité ou,
    • il existe un gène de fusion FIP1L1/PDGFRA connu (y compris ceux avec une délétion CHIC-2 et une délétion partielle de PDGFRA), indépendamment du statut mutationnel de KIT
  3. A reçu de l'avapritinib comme première ligne de traitement systémique pour AdvSM sur le site participant, ou avant le début du premier traitement systémique sur le site participant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients des études BLU-285-2101 et BLU-285-2202
Patients atteints de mastocytose systémique avancée ayant reçu un traitement par avapritinib dans le cadre des études BLU-285-2101 et BLU-285-2202
Groupe de contrôle externe
Patients atteints de mastocytose systémique avancée qui ont reçu le meilleur traitement disponible

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation comparative de la survie globale (SG) entre les patients recevant le meilleur traitement disponible versus l'avapritinib dans BU-285-2101 et BLU-285-2202
Délai: jusqu'à 12 ans
Survie globale définie comme le temps écoulé entre le début du traitement systémique et le décès, quelle qu'en soit la cause
jusqu'à 12 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation comparative entre les patients recevant le meilleur traitement disponible versus l'avapritinib de la durée du traitement (DOT)
Délai: Jusqu'à 12 ans
DOT, défini comme la durée depuis le début de la ligne de traitement systémique jusqu'à l'arrêt de la même ligne de traitement pour une raison quelconque et ;
Jusqu'à 12 ans
Évaluation comparative entre les patients recevant le meilleur traitement disponible versus l'avapritinib et le délai jusqu'à la prochaine ligne de traitement (TtNTL)
Délai: Jusqu'à 12 ans
TtNTL, défini comme le temps écoulé entre le début de la ligne de traitement systémique et le début de la ligne de traitement suivante
Jusqu'à 12 ans
Évaluation comparative de la variation de la concentration sérique de tryptase chez les patients recevant le meilleur traitement disponible par rapport à l'avapritinib
Délai: Jusqu'à 12 ans
Modification de la concentration de tryptase sérique, définie comme une modification de la tryptase sérique par rapport au départ, pour chaque ligne de traitement
Jusqu'à 12 ans
Caractériser le profil d'innocuité et mener une évaluation comparative de l'innocuité entre les patients recevant le meilleur traitement disponible et l'avapritinib
Délai: Jusqu'à 12 ans
EI entraînant une modification ou un arrêt du traitement, une hospitalisation ou un décès selon l'évaluation du médecin responsable
Jusqu'à 12 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Blueprint Medicines Corporation

Collaborateurs

Analysis Group, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

4 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

4 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2021

Première publication (Réel)

5 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BLU-285-2405

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

IPD ne sera pas partagé

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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