Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie oceniające wpływ awaprytynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z AdvSM

17 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation

Kontrolne zewnętrzne, obserwacyjne, retrospektywne badanie oceniające wpływ awaprytynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową

BLU-285-2405 to wieloośrodkowe, syntetyczne, kontrolne, obserwacyjne i retrospektywne badanie mające na celu porównanie wyników klinicznych awaprytynibu z najlepszą dostępną terapią dla pacjentów z AdvSM.

Przegląd badań

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

317

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universitat Wien
      • Toledo, Hiszpania
        • Hospital Virgen del Valle
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Niemcy
        • Universitatmedizin Mannheim
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi z rozpoznaniem zaawansowanego SM.

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów do zewnętrznej grupy kontrolnej:

  1. Zdiagnozowano AdvSM, ze znanym podtypem, w tym SM-AHN, ASM lub MCL
  2. Otrzymał co najmniej jedną linię terapii ogólnoustrojowej dla AdvSM, która może obejmować między innymi schematy zawierające:

    Midostauryna Terapia cytoredukcyjna: kladrybina, interferon alfa, azacytydyna, decytabina Selektywne TKI: imatynib, nilotynib, dazatynib Hydroksymocznik Terapia przeciwciałami: brentuksymab vedotin

  3. Osoba dorosła (w wieku ≥18 lat) na początku pierwszej linii leczenia ogólnoustrojowego w ośrodku uczestniczącym
  4. Mieli datę indeksu co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem zbierania danych (w celu uwzględnienia pacjentów z co najmniej 3-miesięczną obserwacją po dacie indeksu), chyba że data zgonu nastąpiła wcześniej niż trzy miesiące od daty indeksu
  5. Mieli zatwierdzoną rezygnację ze świadomej zgody lub podpisaną świadomą zgodę na udział w retrospektywnym badaniu dotyczącym przeglądu wykresów, jeśli nie udzielono żadnej rezygnacji z ośrodka

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z zewnętrznej grupy kontrolnej

  1. Nowotwór złośliwy, który nie jest w remisji w momencie rozpoznania SM lub nowy niehematologiczny nowotwór rozpoznany po rozpoznaniu SM, z wyjątkiem: całkowicie usuniętego raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry, leczonego miejscowo raka gruczołu krokowego i całkowicie usuniętego raka in situ dowolnego strona
  2. Wśród pacjentów z SM-AHN obecność jednego z poniższych:

    • Pacjenci, u których składowa SM jest zgodna z indolentną mastocytozą układową (ISM) lub SSM lub,
    • składową AHN jest nowotwór układu limfatycznego lub jeden z następujących nowotworów złośliwych szpiku: ostra białaczka szpikowa (AML), zespół mielodysplastyczny (MDS), który jest bardzo wysokiego lub wysokiego ryzyka, zgodnie z definicją IPSS-R, lub dodatni chromosom Philadelphia nowotwór złośliwy lub
    • istnieje znany gen fuzyjny FIP1L1/PDGFRA (w tym z delecją CHIC-2 i częściową delecją PDGFRA), niezależny od statusu mutacji KIT
  3. Otrzymał awaprytynib jako pierwszą linię terapii systemowej AdvSM w ośrodku uczestniczącym lub przed rozpoczęciem pierwszej terapii systemowej w ośrodku uczestniczącym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z badań BLU-285-2101 i BLU-285-2202
Pacjenci z zaawansowaną mastocytozą układową leczeni awaprytynibem w ramach badań BLU-285-2101 i BLU-285-2202
Zewnętrzna Grupa Kontrolna
Pacjenci z zaawansowaną mastocytozą układową, którzy otrzymali najlepszą dostępną terapię

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena porównawcza przeżycia całkowitego (OS) między pacjentami otrzymującymi najlepszą dostępną terapię w porównaniu z awaprytynibem w BU-285-2101 i BLU-285-2202
Ramy czasowe: do 12 lat
Całkowite przeżycie zdefiniowane jako czas od rozpoczęcia leczenia ogólnoustrojowego do zgonu z dowolnej przyczyny
do 12 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena porównawcza czasu trwania leczenia (DOT) między pacjentami otrzymującymi najlepszą dostępną terapię a awaprytynibem
Ramy czasowe: Do 12 lat
DOT, zdefiniowany jako czas od rozpoczęcia linii leczenia ogólnoustrojowego do przerwania tej samej linii leczenia z jakiegokolwiek powodu oraz;
Do 12 lat
Ocena porównawcza między pacjentami otrzymującymi najlepszą dostępną terapię w porównaniu z awaprytynibem oraz czas do następnej linii leczenia (TtNTL)
Ramy czasowe: Do 12 lat
TtNTL, zdefiniowany jako czas od rozpoczęcia linii leczenia systemowego do rozpoczęcia kolejnej linii leczenia
Do 12 lat
Ocena porównawcza zmiany stężenia tryptazy w surowicy u pacjentów otrzymujących najlepszą dostępną terapię w porównaniu z awaprytynibem
Ramy czasowe: Do 12 lat
Zmiana stężenia tryptazy w surowicy, zdefiniowana jako zmiana stężenia tryptazy w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych, dla każdej linii leczenia
Do 12 lat
Scharakteryzować profil bezpieczeństwa i przeprowadzić ocenę porównawczą bezpieczeństwa między pacjentami otrzymującymi najlepszą dostępną terapię w porównaniu z awaprytynibem
Ramy czasowe: Do 12 lat
AE, które skutkują modyfikacją lub przerwaniem leczenia, hospitalizacją lub zgonem zgodnie z oceną lekarza odpowiedzialnego
Do 12 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

IPD nie będą udostępniane

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka z komórek tucznych

3
Subskrybuj