Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Retrospektiv studie som utvärderar effekten av avapritinib kontra bästa tillgängliga terapi hos patienter med AdvSM

17 december 2021 uppdaterad av: Blueprint Medicines Corporation

En extern kontroll, observationell, retrospektiv studie som utvärderar effekten av avapritinib jämfört med bästa tillgängliga terapi för patienter med avancerad systemisk mastocytos

BLU-285-2405 är en multicenter, syntetisk kontroll-, observations- och retrospektiv studie utformad för att jämföra kliniska resultat för avapritinib jämfört med bästa tillgängliga terapi för patienter med AdvSM.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

317

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Standford Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
  • Spanien
      • Toledo, Spanien
        • Hospital Virgen del Valle
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland
        • Universitatmedizin Mannheim
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Medizinische Universität Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter 18 år eller äldre med diagnosen avancerad SM.

Beskrivning

Inklusionskriterier för patienter i den externa kontrollarmen:

  1. Diagnostiserats med AdvSM, med känd subtyp inklusive SM-AHN, ASM eller MCL

  2. Fick minst en linje av systemisk terapi för AdvSM, som kan innefatta men inte begränsat till regimer som innehåller:

    Midostaurin Cytoreduktiv terapi: kladribin, interferon alfa, azacitidin, decitabin Selektiva TKI:er: imatinib, nilotinib, dasatinib Hydroxyurea Antikroppsbehandling: brentuximab vedotin

  3. Vuxen (≥18 år) vid inledningen av den första systemiska terapilinjen på den deltagande platsen
  4. Hade ett indexdatum minst 3 månader före start av datainsamling (för att inkludera patienter med minst 3 månaders uppföljning efter indexdatum), såvida inte dödsdatum inträffade mindre än tre månader från indexdatum
  5. Hade ett godkänt avstående från informerat samtycke eller undertecknat informerat samtycke för deltagande i den retrospektiva diagramgranskningsstudien, om ingen institutionell dispens från platsen beviljades

Uteslutningskriterier för patienter i den externa kontrollarmen

  1. Malignitet som inte är i remission vid tidpunkten för SM-diagnos, eller ny icke-hematologisk malignitet som diagnostiserats efter SM-diagnos, med undantag för: fullständigt avlägsnad basalcells- och skivepitelcancer, kurativt behandlad lokaliserad prostatacancer och fullständigt resekerad karcinom in situ av någon webbplats

  2. Bland patienter med SM-AHN, förekomst av något av följande:

    • Patienter hos vilka SM-komponenten överensstämmer med en indolent systemisk mastocytos (ISM) eller SSM eller,
    • AHN-komponenten är en lymfoid malignitet eller en av följande myeloida maligniteter: akut myeloid leukemi (AML), myelodysplastiskt syndrom (MDS) som är mycket hög- eller högrisk enligt IPSS-R, eller en Philadelphia-kromosompositiv malignitet eller,
    • det finns en känd FIP1L1/PDGFRA-fusionsgen (inklusive de med CHIC-2-deletion och partiell deletion av PDGFRA), oberoende av KIT-mutationsstatus
  3. Fick avapritinib som första linjen av systemisk terapi för AdvSM på deltagande ställe, eller innan den första systemiska terapin påbörjades på deltagande ställe.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter från studierna BLU-285-2101 och BLU-285-2202
Patienter med avancerad systemisk mastocytos som fick behandling med avapritinib som en del av BLU-285-2101- och BLU-285-2202-studierna
Extern kontrollgrupp
Patienter med avancerad systemisk mastocytos som fick bästa tillgängliga behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförande utvärdering av total överlevnad (OS) mellan patienter som får bästa tillgängliga terapi kontra avapritinib i BU-285-2101 och BLU-285-2202
Tidsram: upp till 12 år
Total överlevnad definieras som tiden från initiering av systemisk behandling till dödsfall oavsett orsak
upp till 12 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförande utvärdering mellan patienter som får bästa tillgängliga terapi kontra avapritinib av behandlingslängd (DOT)
Tidsram: Upp till 12 år
DOT, definierad som varaktigheten från påbörjande av systemisk behandling till avbrytande av samma behandlingslinje av någon anledning och;
Upp till 12 år
Jämförande utvärdering mellan patienter som får bästa tillgängliga behandling kontra avapritinib och tid till nästa behandlingslinje (TtNTL)
Tidsram: Upp till 12 år
TtNTL, definieras som tiden från start av systemisk behandling till start av nästa behandlingslinje
Upp till 12 år
Jämförande utvärdering av förändring i serumtryptaskoncentration hos patienter som får bästa tillgängliga behandling jämfört med avapritinib
Tidsram: Upp till 12 år
Förändring i serumtryptaskoncentration, definierad som förändring i serumtryptas från baslinjen, för varje behandlingslinje
Upp till 12 år
Att karakterisera säkerhetsprofilen och genomföra en jämförande utvärdering av säkerheten mellan patienter som får bästa tillgängliga terapi kontra avapritinib
Tidsram: Upp till 12 år
Biverkningar som resulterar i behandlingsändring eller avbrytande, sjukhusvistelse eller dödsfall enligt utvärdering av ansvarig läkare
Upp till 12 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Samarbetspartners

Analysis Group, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

4 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

4 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2021

Första postat (Faktisk)

5 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 januari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BLU-285-2405

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

IPD kommer inte att delas

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mastcellsleukemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera