TBX-2400 在 AML 或骨髓纤维化患者中的安全性和早期疗效研究
2022年5月1日 更新者：Taiga Biotechnologies, Inc.
评估 TBX-2400 在接受同种异体造血干细胞移植治疗急性骨髓性白血病或骨髓纤维化患者中增强植入的安全性和早期疗效的 I 期研究
这是一项在患有急性髓性白血病 (AML) 或骨髓纤维化 (MF) 的成年受试者中使用 TBX-2400 进行同种异体干细胞移植的研究。
供体细胞暴露于一种蛋白质，该蛋白质已在实验室中证明可以提高供体细胞在移植后制造血液和免疫细胞的能力。 供体细胞接触这种蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。
这项研究有两个目标。 第一个目标是查明 TBX-2400 移植是否安全。 第二个目标是找出 TBX-2400 干细胞对植入患有 AML 或 MF 的成年受试者的时间有何影响。
研究假设是 TBX-2400 细胞将缩短移植后免疫重建的时间。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Vivienne Margolis, B.Sc
- 电话号码：+972-4639634
- 邮箱：vmargolis@taigabiotech.com
研究联系人备份
- 姓名：Yosef Refaeli, Ph.D
- 电话号码：+1-720-859-3547
- 邮箱：refaeli@taigabiotech.com
学习地点
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-
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Zagreb、克罗地亚、10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
接触：
- Nadira Durakovic, MD, PhD
- 电话号码：+385-989611829
- 邮箱：nadira.durakovic@mef.hr
-
首席研究员：
- Nadira Durakovic, MD, PhD
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-
Roma、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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接触：
- Simona Sica, MD
- 电话号码：TBA
- 邮箱：Simona.sica@unicatt.it
-
首席研究员：
- Simona Sica, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 对于 crAML：在参加试验后 21 天内获得的骨髓抽吸物中原始细胞≥5%（通过形态学或多参数流式细胞术 [MFC]）的 AML，并且之前至少接受过两个疗程的化疗;
- 对于 MF：原发性 MF 或从骨髓增生性疾病发展而来的 MF。 动态国际预后评分系统 (DIPSS)-plus 用于支持将 MF 受试者纳入筛选；
- 根据移植医师的决定接受同种异体干细胞移植的受试者；
- 捐赠者和接受者签署知情同意书；
- ≥18岁（无年龄上限）的受试者；
- 捐献者同意捐献骨髓来源或动员的外周血干细胞；
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0 至 2 的受试者；
- 肺功能良好，一氧化碳弥散量 (DLCO) > 50；
- 育龄妇女 (WOCBP) 必须同意遵循有关避孕方法的说明（例如 绝育、激素植入、激素注射、宫内节育器或伴有避孕套和/或避孕药联合使用的输精管结扎术）从筛查到 TBX-2400 移植后 6 个月；
- 能够坚持所有试验治疗和程序。
排除标准：
- 既往干细胞移植；
- 对于 MF：筛选后 30 天内获得的骨髓抽吸物中原始细胞 > 10%；
- 肾功能：血清肌酐 > 1.5 x 正常上限 (ULN)；
- 肝功能：血清纤维蛋白原低于正常限度表明合成功能受损。 天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 (AST/ALT) > 3.0 x ULN。 胆红素，> 1.5 x ULN；
- 心脏功能：射血分数 < 45% 由超声心动图确定；
- 在过去三年内患有恶性肿瘤 - 除了局部可治愈的癌症，例如皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、浅表性膀胱癌、宫颈或乳腺癌原位癌或前列腺原位癌；
- 育龄妇女妊娠试验阳性或母乳喂养；
- 慢性乙型肝炎病毒感染或丙型肝炎暴露的血清学证据；
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性检测史或已知的获得性免疫缺陷综合症 (AIDS)；
- 对任何试验药物过敏（包括准备方案、TBX-2400 治疗和任何预防或计划的其他药物）；
- 研究者认为存在严重或不受控制的医学障碍，可能会增加与试验参与或试验药物管理相关的风险，损害参与者接受方案治疗的能力，或干扰试验结果的解释。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：TBX-2400治疗
TBX-2400单次静脉输注
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造血干细胞移植
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据 NCI-CTCAE 5.0 版的不良事件发生率
大体时间：两年
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来自受试者报告或其他评估的不良事件
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两年
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移植植入
大体时间：1年
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移植植入的评估将包括绝对中性粒细胞计数、未输注的血小板计数和供体嵌合体
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 CD3+ 细胞计数测量的免疫重建
大体时间：最多 360 天
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通过 CD3+ 细胞计数测量的免疫重建 > 300/μL
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最多 360 天
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免疫球蛋白 (IgA) 水平
大体时间：最多 360 天
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最多 360 天
|
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免疫球蛋白 (IgM) 水平
大体时间：最多 360 天
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最多 360 天
|
|
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T 细胞植入
大体时间：最多 360 天
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3、6、9 和 12 个月时的 CD45 RA 与 RO
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最多 360 天
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无病生存
大体时间：两年
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两年
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二次移植失败的发生率
大体时间：两年
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两年
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移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：100天
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100天
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使用世界卫生组织五项幸福指数的生活质量
大体时间：最多 360 天
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在 3、6、9 和 12 个月时评估 QoL（世界卫生组织 [WHO] 五项幸福指数）。
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最多 360 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andrea Bacigalupo, MD、Unit for Hematology and BMT, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Rome, Italy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年9月1日
初级完成 (预期的)
2024年8月28日
研究完成 (预期的)
2024年10月28日
研究注册日期
首次提交
2021年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月12日
首次发布 (实际的)
2021年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月1日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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