Étude d'innocuité et d'efficacité précoce du TBX-2400 chez des patients atteints de LAM ou de myélofibrose

Critère d'intégration:

1. Pour la LAMr : LAM avec ≥ 5 % de blastes (soit par morphologie, soit par cytométrie en flux multiparamètre [MFC]) dans un ponction de moelle obtenue dans les 21 jours suivant l'inscription à l'essai, et suite à l'administration d'au moins deux cours antérieurs de chimiothérapie ;
2. Pour la MF : MF primaire ou MF qui a évolué à partir d'une maladie myéloproliférative. Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-plus à utiliser pour soutenir l'inclusion des sujets MF lors du dépistage ;
3. Sujet subissant une allogreffe de cellules souches sur décision du médecin transplanteur ;
4. Consentement éclairé signé du donneur et du receveur ;
5. Sujets de ≥ 18 ans (pas de limite d'âge supérieure);
6. Le donneur accepte de donner des cellules souches du sang périphérique dérivées ou mobilisées de la moelle osseuse ;
7. Sujets avec un statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 2 ;
8. Fonction pulmonaire adéquate avec une capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) > 50 ;
9. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent accepter de suivre les instructions relatives aux méthodes de contraception (par ex. stérilisation, implants hormonaux, injections d'hormones, dispositifs intra-utérins ou partenaire vasectomisé avec utilisation combinée de préservatifs et/ou de pilules contraceptives) du dépistage jusqu'à 6 mois après la greffe de TBX-2400 ;
10. Capable d'adhérer à tous les traitements et procédures d'essai.

Critère d'exclusion:

1. Transplantation antérieure de cellules souches ;
2. Pour la MF : blastes > 10 % dans une ponction de moelle obtenue dans les 30 jours suivant le dépistage ;
3. Fonction rénale : créatinine sérique > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) ;
4. Fonction hépatique : altération de la fonction synthétique indiquée par un taux de fibrinogène sérique inférieur à la limite normale. Aspartate transaminase/alanine transaminase (AST/ALT) > 3,0 x LSN. Bilirubine, > 1,5 x LSN ;
5. Fonction cardiaque : fraction d'éjection < 45 % déterminée par échocardiographie ;
6. Malignité antérieure active au cours des trois années précédentes - à l'exception des cancers curables localement tels que le cancer basocellulaire ou épidermoïde cutané, le cancer superficiel de la vessie, le carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein ou le carcinome in situ de la prostate ;
7. Test de grossesse positif ou allaitement pour les femmes en âge de procréer ;
8. Preuve sérologique d'une infection chronique par le virus de l'hépatite B ou d'une exposition à l'hépatite C ;
9. Antécédents connus de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ;
10. Hypersensibilité à tout médicament d'essai (y compris le régime préparatoire, le traitement TBX-2400 et toute prophylaxie ou autre médicament prévu) ;
11. Présence d'un trouble médical grave ou incontrôlé qui, de l'avis de l'investigateur, peut augmenter le risque associé à la participation à l'essai ou à l'administration du médicament à l'essai, altérer la capacité du participant à recevoir le protocole thérapeutique ou interférer avec l'interprétation des résultats de l'essai.