Исследование безопасности и ранней эффективности TBX-2400 у пациентов с ОМЛ или миелофиброзом

Критерии включения:

1. Для крОМЛ: ОМЛ с ≥5% бластов (либо по морфологии, либо по данным многопараметрической проточной цитометрии [МФЦ]) в аспирате костного мозга, полученном в течение 21 дня после включения в исследование и после проведения не менее двух предшествующих курсов химиотерапии. ;
2. Для MF: первичный MF или MF, который прогрессировал от миелопролиферативного заболевания. Динамическая международная прогностическая система оценки (DIPSS)-плюс, которая будет использоваться для поддержки включения субъектов MF в скрининг;
3. Субъекту, перенесшему аллогенную трансплантацию стволовых клеток по решению врача-трансплантолога;
4. Подписанное информированное согласие донора и реципиента;
5. Субъекты в возрасте ≥ 18 лет (без верхнего возрастного предела);
6. Донор соглашается пожертвовать полученные из костного мозга или мобилизованные стволовые клетки периферической крови;
7. Субъекты с Восточной кооперативной онкологической группой (ECOG) Состояние эффективности от 0 до 2;
8. Адекватная функция легких с диффузионной способностью по монооксиду углерода (DLCO) > 50;
9. Женщины детородного возраста (WOCBP) должны согласиться следовать инструкциям по методу(ам) контрацепции (например, стерилизация, гормональные имплантаты, инъекции гормонов, внутриматочные средства или вазэктомия партнера с комбинированным использованием презерватива и/или противозачаточных таблеток) от скрининга до 6 месяцев после трансплантации ТВХ-2400;
10. Способен придерживаться всех пробных процедур и процедур.

Критерий исключения:

1. Предыдущая трансплантация стволовых клеток;
2. Для MF: бласты > 10% в аспирате костного мозга, полученном в течение 30 дней после скрининга;
3. Функция почек: креатинин сыворотки > 1,5 x Верхний предел нормы (ВГН);
4. Функция печени: нарушение синтетической функции, на что указывает уровень фибриногена в сыворотке ниже нормы. Аспартаттрансаминаза/аланинтрансаминаза (АСТ/АЛТ) > 3,0 x ВГН. Билирубин > 1,5 х ВГН;
5. Сердечная функция: фракция выброса < 45% по данным эхокардиографии;
6. Предыдущее злокачественное новообразование, активное в течение предыдущих трех лет, за исключением местноизлечимых видов рака, таких как кожный базальноклеточный или плоскоклеточный рак, поверхностный рак мочевого пузыря, карцинома in situ шейки матки или молочной железы или карцинома in situ предстательной железы;
7. Положительный тест на беременность или кормление грудью для женщин детородного возраста;
8. серологические признаки хронической вирусной инфекции гепатита В или воздействия гепатита С;
9. Известная история положительного теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или известный синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД);
10. Повышенная чувствительность к любому испытанному лекарству (включая подготовительный режим, лечение TBX-2400 и любую профилактику или другие запланированные лекарства);
11. Наличие серьезного или неконтролируемого медицинского расстройства, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск, связанный с участием в исследовании или приемом исследуемого препарата, ухудшить способность участника получать протокольную терапию или помешать интерпретации результатов исследования.