Estudo de segurança e eficácia precoce de TBX-2400 em pacientes com LMA ou mielofibrose

Critério de inclusão:

1. Para crAML: AML com ≥5% de blastos (seja por morfologia ou por citometria de fluxo de parâmetros múltiplos [MFC]) em um aspirado de medula obtido dentro de 21 dias após a inscrição no estudo e após a administração de pelo menos dois ciclos anteriores de quimioterapia ;
2. Para MF: MF primária ou MF que progrediu de uma doença mieloproliferativa. Sistema Internacional Dinâmico de Pontuação Prognóstica (DIPSS)-plus a ser utilizado para apoiar a inclusão de indivíduos com MF na triagem;
3. Sujeito submetido a transplante alogênico de células-tronco por decisão do médico transplantador;
4. Consentimento informado assinado pelo doador e receptor;
5. Indivíduos com idade ≥ 18 anos (sem limite máximo de idade);
6. O doador concorda em doar células-tronco do sangue periférico mobilizadas ou derivadas da medula óssea;
7. Indivíduos com status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 a 2;
8. Função pulmonar adequada com Capacidade de Difusão de Monóxido de Carbono (DLCO) > 50;
9. As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem concordar em seguir as instruções para o(s) método(s) de contracepção (p. esterilização, implantes hormonais, injeções hormonais, dispositivos intrauterinos ou parceiro vasectomizado com uso combinado de preservativo e/ou pílulas anticoncepcionais) desde a triagem até 6 meses após o transplante TBX-2400;
10. Capaz de aderir a todos os tratamentos e procedimentos experimentais.

Critério de exclusão:

1. Transplante anterior de células-tronco;
2. Para MF: Blastos > 10% em aspirado de medula obtido até 30 dias após a triagem;
3. Função renal: creatinina sérica > 1,5 x Limite Superior do Normal (LSN);
4. Função hepática: função sintética prejudicada conforme indicado por um fibrinogênio sérico abaixo do limite normal. Aspartato transaminase/alanina transaminase (AST/ALT) > 3,0 x LSN. Bilirrubina, > 1,5 x LSN;
5. Função cardíaca: fração de ejeção < 45% determinada pela ecocardiografia;
6. Malignidade anterior ativa nos últimos três anos - exceto para cânceres localmente curáveis, como câncer cutâneo de células basais ou escamosas, câncer superficial de bexiga, carcinoma in situ de colo do útero ou mama, ou carcinoma in situ de próstata;
7. Teste de gravidez positivo ou amamentação para mulheres em idade fértil;
8. Evidência sorológica de infecção crônica pelo vírus da Hepatite B ou exposição à Hepatite C;
9. História conhecida de teste positivo para Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) ou Síndrome de Imunodeficiência Adquirida (AIDS) conhecida;
10. Hipersensibilidade a qualquer medicação experimental (incluindo o regime preparatório, tratamento TBX-2400 e qualquer profilaxia ou outra medicação planejada);
11. Presença de um distúrbio médico grave ou não controlado que, na opinião do investigador, pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do medicamento no estudo, prejudicar a capacidade do participante de receber terapia de protocolo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo.