Estudio de seguridad y eficacia temprana de TBX-2400 en pacientes con LMA o mielofibrosis

Criterios de inclusión:

1. Para cAML: AML con ≥5 % de blastos (ya sea por morfología o por citometría de flujo multiparámetro [MFC]) en un aspirado de médula obtenido dentro de los 21 días posteriores a la inscripción en el ensayo, y luego de la administración de al menos dos ciclos previos de quimioterapia ;
2. Para MF: MF primaria o MF que ha progresado desde una enfermedad mieloproliferativa. Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-plus que se utilizará para respaldar la inclusión de sujetos con MF en la selección;
3. Sujeto que se somete a un trasplante alogénico de células madre por decisión del médico que realiza el trasplante;
4. Consentimiento informado firmado del donante y del receptor;
5. Sujetos de ≥ 18 años de edad (sin límite de edad superior);
6. El donante acepta donar células madre de sangre periférica movilizadas o derivadas de la médula ósea;
7. Sujetos con estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 a 2;
8. Función pulmonar adecuada con Capacidad de Difusión de Monóxido de Carbono (DLCO) > 50;
9. Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben aceptar seguir las instrucciones de los métodos anticonceptivos (p. esterilización, implantes hormonales, inyecciones de hormonas, dispositivos intrauterinos o pareja vasectomizada con uso combinado de condones y/o píldoras anticonceptivas) desde la selección hasta 6 meses después del trasplante TBX-2400;
10. Capaz de adherirse a todos los tratamientos y procedimientos de prueba.

Criterio de exclusión:

1. Trasplante previo de células madre;
2. Para MF: blastos > 10 % en un aspirado de médula obtenido dentro de los 30 días posteriores a la selección;
3. Función renal: creatinina sérica > 1,5 x límite superior normal (ULN);
4. Función hepática: alteración de la función sintética indicada por un fibrinógeno sérico por debajo del límite normal. Aspartato transaminasa/alanina transaminasa (AST/ALT) > 3,0 x LSN. Bilirrubina, > 1,5 x LSN;
5. Función cardíaca: fracción de eyección < 45% determinada por ecocardiografía;
6. Neoplasia maligna anterior activa en los tres años anteriores, excepto los cánceres curables localmente, como el cáncer cutáneo de células basales o escamosas, el cáncer de vejiga superficial, el carcinoma in situ de cuello uterino o mama, o el carcinoma in situ de próstata;
7. Prueba de embarazo o lactancia positiva para mujeres en edad fértil;
8. Evidencia serológica de infección crónica por el virus de la hepatitis B o exposición a la hepatitis C;
9. Historial conocido de prueba positiva para el Virus de Inmunodeficiencia Humana (VIH) o Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA) conocido;
10. Hipersensibilidad a cualquier medicamento del ensayo (incluido el régimen preparatorio, el tratamiento con TBX-2400 y cualquier profilaxis u otro medicamento planificado);
11. Presencia de un trastorno médico grave o no controlado que, en opinión del investigador, puede aumentar el riesgo asociado con la participación en el ensayo o la administración del fármaco del ensayo, afectar la capacidad del participante para recibir el protocolo de tratamiento o interferir con la interpretación de los resultados del ensayo.