NXC-201（以前称为 HBI0101）多发性骨髓瘤
2025年3月12日 更新者：Polina Stepensky、Hadassah Medical Organization
NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 在表达 BCMA 的多发性骨髓瘤患者中的 1 期剂量递增和安全性研究
这是一项在表达 BCMA 的多发性骨髓瘤和 AL 淀粉样变性患者中进行剂量递增和安全性 CART 的第一阶段研究
研究概览
详细说明
NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 的目的是遵循嵌合抗原受体 T 细胞（CART）方法，就像批准的产品一样，但靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）而不是 KYMRIAHTM 靶向的 CD19 抗原（ tisagenlecleucel) 和 YESCARTATM (axicabtagene ciloleucel)。
重要的是，BCMA 靶向 CAR T 疗法的至少三项临床试验的成功结果已发表（Zhao 2018、Brundo 2018、Raje 2019），在复发或难治性多发性骨髓瘤 (MM) 患者中获得了极好的结果，验证了该方法。 用于 NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 的 CAR 载体与 Raje 2019 年报告的临床研究使用的载体几乎相同，因此，预计 NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 与类似的可管理安全概况
研究类型
介入性
注册 (估计的)
160
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Jerusalem、以色列、91120
- Hadassah University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 120年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
≥18岁
- 自愿签署的知情同意书（ICF）
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0 - 2
- 诊断为患有复发或难治性疾病的 MM，并且接受过至少 3 种不同的既往治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节疗法和至少一种抗体疗法。
受试者必须患有可测量的疾病，至少包括以下标准之一：
- 血清 M 蛋白大于或等于 0.5 g/dL
- 尿液 M 蛋白大于或等于 200 mg/24 h
- 血清游离轻链 (FLC) 检测：涉及的 FLC 水平大于或等于 5 mg/dL (50 mg/L)，前提是血清 FLC 比率异常
- 经活检证实的可评估浆细胞瘤
- 骨髓浆细胞 > 占骨髓细胞总数的 20%
- 非分泌性患者将被允许，前提是他们有可通过 PET-CT 或骨髓抽吸（如指定）测量的疾病。
- 有生育能力的妇女 (WCBP) 在治疗前必须进行阴性血清妊娠试验。 所有性活跃的 WCBP 和所有性活跃的男性受试者必须同意在整个研究过程中使用有效的节育方法
- 由于之前的治疗，恢复到≤2 级或任何非血液学毒性的基线，不包括脱发和 3 级神经病变
- 遵守研究访问时间表和所有协议要求的能力和意愿
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：购物车BCMA
剂量递增阶段（A 部分）将包括以下剂量的 CAR 阳性 (CAR+) T 细胞：150×10^6、450×10^6、800×10^6 或 1200×10^6 扩增阶段（ B 部分将包括 450×10^6 至 800×10^6 CAR 阳性 (CAR+) T 细胞的剂量
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NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 被定义为使用编码靶向人 BCMA 的嵌合抗原受体 (CAR) 的抗 BCMA CAR 逆转录病毒载体离体转导的自体 T 细胞。
NXC-201（以前称为 HBI0101）CART 是新鲜提供的，没有冷冻保存。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MTD的测定
大体时间：21天
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A 部分：MTD 的确定 B 部分：选定测试剂量的确认（等于或低于 MTD）（安全性）
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21天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期
大体时间：2年
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根据 IMWG 多发性骨髓瘤统一反应标准
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2年
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无进展生存期
大体时间：2年
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根据 IMWG 多发性骨髓瘤统一反应标准
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Polina Stepensky, prof.、Hadassah university hospital of Jerusalem
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月1日
初级完成 (估计的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2027年1月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月21日
首次发布 (实际的)
2021年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月12日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
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