NXC-201 (anteriormente HBI0101) Mieloma múltiple
12 de marzo de 2025 actualizado por: Polina Stepensky, Hadassah Medical Organization
Un estudio de seguridad y aumento de dosis de fase 1 de CART NXC-201 (anteriormente HBI0101) en pacientes con mieloma múltiple que expresan BCMA
Es un estudio de fase uno con escalada de dosis y CART de seguridad en pacientes con mieloma múltiple que expresa BCMA y amiloidosis AL
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La intención con NXC-201 (anteriormente HBI0101) CART es seguir el enfoque de células T del receptor de antígeno quimérico (CART), como para los productos aprobados, pero apuntar al antígeno de maduración de células B (BCMA) en lugar del antígeno CD19 objetivo de KYMRIAHTM ( tisagenlecleucel) y YESCARTATM (axicabtagene ciloleucel).
Es importante destacar que se publicaron resultados exitosos de al menos tres ensayos clínicos de una terapia CAR T dirigida a BCMA (Zhao 2018, Brundo 2018, Raje 2019), con excelentes resultados obtenidos para pacientes con mieloma múltiple (MM) en recaída o refractarios, que validan el enfoque. El vector CAR empleado para el CART NXC-201 (anteriormente HBI0101) es casi idéntico al vector empleado para el estudio clínico informado por Raje 2019, por lo tanto, también se espera una fuerte respuesta terapéutica para el CART NXC-201 (anteriormente HBI0101) junto con un perfil de seguridad manejable similar
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
160
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 120 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
≥18 años de edad
- Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado voluntariamente
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0 - 2
- Diagnóstico de MM con enfermedad recidivante o refractaria y haber tenido al menos 3 líneas de terapia anteriores diferentes, incluido el inhibidor del proteasoma, la terapia inmunomoduladora y al menos una terapia con anticuerpos.
Los sujetos deben tener una enfermedad medible, incluido al menos uno de los siguientes criterios:
- Proteína M sérica mayor o igual a 0,5 g/dL
- Proteína M en orina mayor o igual a 200 mg/24 h
- Ensayo de cadenas ligeras libres (FLC) en suero: nivel de FLC involucrado mayor o igual a 5 mg/dL (50 mg/L) siempre que la proporción de FLC en suero sea anormal
- Plasmocitoma evaluable comprobado por biopsia
- Células plasmáticas de médula ósea > 20% del total de células de médula ósea
- Se permitirán pacientes no secretores siempre que tengan enfermedad medible por PET-CT o aspiración de médula ósea, según lo designado.
- Las mujeres en edad fértil (WCBP) deben tener una prueba de embarazo en suero negativa antes del tratamiento. Todos los WCBP sexualmente activos y todos los sujetos masculinos sexualmente activos deben aceptar usar métodos efectivos de control de la natalidad durante todo el estudio.
- Recuperación a ≤ Grado 2 o al inicio de cualquier toxicidad no hematológica debida a tratamientos previos, excluyendo alopecia y neuropatía de Grado 3
- Capacidad y disposición para cumplir con el programa de visitas de estudio y todos los requisitos del protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CARRITO BCMA
La fase de escalada de dosis (Parte A) incluirá las siguientes dosis de células T CAR positivas (CAR+): 150 × 10 ^ 6, 450 × 10 ^ 6, 800 × 10 ^ 6 o 1200 × 10 ^ 6 La fase de expansión ( Parte B) incluirá una dosis entre 450 × 10 ^ 6 a 800 × 10 ^ 6 células T CAR positivas (CAR +)
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NXC-201 (anteriormente HBI0101) CART se define como células T autólogas transducidas ex vivo con un vector retroviral CAR anti-BCMA que codifica el receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido a BCMA humano.
El CARRITO NXC-201 (anteriormente HBI0101) se proporciona fresco sin crioconservación.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinación de MTD
Periodo de tiempo: 21 días
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Parte A: Determinación de la MTD Parte B: Confirmación de la dosis seleccionada analizada (en o por debajo de la MTD) (seguridad)
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21 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La supervivencia global
Periodo de tiempo: 2 años
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según los Criterios de respuesta uniforme del IMWG para el mieloma múltiple
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2 años
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La supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 2 años
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según los Criterios de respuesta uniforme del IMWG para el mieloma múltiple
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Polina Stepensky, prof., Hadassah university hospital of Jerusalem
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Mieloma múltiple
Otros números de identificación del estudio
- MOH_2020-12-22_009584
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No habrá intercambio de IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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