NXC-201 (dříve HBI0101) Mnohočetný myelom
12. března 2025 aktualizováno: Polina Stepensky, Hadassah Medical Organization
Fáze 1 studie eskalace dávky a bezpečnosti NXC-201 (dříve HBI0101) CART u pacientů s mnohočetným myelomem s expresí BCMA
Jedná se o studii fáze jedna s eskalací dávky a bezpečnostní CART u pacientů s mnohočetným myelomem exprimujícím BCMA a AL amyloidózou
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Záměrem NXC-201 (dříve HBI0101) CART je následovat přístup chimérických antigenních receptorových T-buněk (CART), jako u schválených produktů, ale cílit spíše na antigen maturace B buněk (BCMA) než na antigen CD19, na který se zaměřuje KYMRIAHTM ( tisagenlecleucel) a YESCARTATM (axicabtagene ciloleucel).
Důležité je, že byly publikovány úspěšné výsledky z alespoň tří klinických studií BCMA cílené terapie CAR T (Zhao 2018, Brundo 2018, Raje 2019), s vynikajícími výsledky získanými u pacientů s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem (MM), které tento přístup ověřují. Vektor CAR použitý pro NXC-201 (dříve HBI0101) CART je téměř identický s vektorem použitým pro klinickou studii publikovanou Raje 2019, proto se očekává silná terapeutická odpověď také pro NXC-201 (dříve HBI0101) CART spolu s podobný ovladatelný bezpečnostní profil
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
160
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 120 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
≥18 let
- Dobrovolně podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 - 2
- Diagnóza MM s relabujícím nebo refrakterním onemocněním a prodělali alespoň 3 různé předchozí linie terapie včetně inhibitoru proteazomu, imunomodulační terapie a alespoň jedné protilátkové terapie.
Subjekty musí mít měřitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z níže uvedených kritérií:
- Sérový M-protein vyšší nebo rovný 0,5 g/dl
- M-protein v moči vyšší nebo rovný 200 mg/24 h
- Test s volným lehkým řetězcem (FLC) v séru: zahrnuje hladinu FLC vyšší nebo rovnou 5 mg/dl (50 mg/l), pokud je poměr FLC v séru abnormální
- Biopsií prokázaný hodnotitelný plazmocytom
- Plazmatické buňky kostní dřeně > 20 % z celkového počtu buněk kostní dřeně
- Nesekreční pacient bude povolen za předpokladu, že bude mít měřitelné onemocnění pomocí PET-CT nebo aspirace kostní dřeně, jak je určeno.
- Ženy ve fertilním věku (WCBP) musí mít před léčbou negativní těhotenský test v séru. Všichni sexuálně aktivní WCBP a všichni sexuálně aktivní muži musí souhlasit s používáním účinných metod antikoncepce v průběhu studie
- Zotavení ≤ 2. stupně nebo výchozí hodnoty jakékoli nehematologické toxicity v důsledku předchozí léčby, s výjimkou alopecie a neuropatie 3. stupně
- Schopnost a ochota dodržovat plán studijní návštěvy a všechny požadavky protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: KOŠÍK BCMA
Fáze eskalace dávky (část A) bude zahrnovat následující dávky CAR-pozitivních (CAR+) T buněk: 150×10^6, 450×10^6, 800×10^6 nebo 1200×10^6 Expanzní fáze ( Část B) bude zahrnovat dávku mezi 450×10^6 až 800×10^6 CAR-pozitivních (CAR+) T buněk
|
NXC-201 (dříve HBI0101) CART je definován jako autologní T buňky transdukované ex-vivo anti-BCMA CAR retrovirovým vektorem kódujícím chimérický antigenní receptor (CAR) cílený na lidský BCMA.
NXC-201 (dříve HBI0101) CART se dodává čerstvý bez kryokonzervace.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovení MTD
Časové okno: 21 dní
|
Část A: Stanovení MTD Část B: Potvrzení zvolené testované dávky (při nebo pod MTD) ( bezpečnost )
|
21 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
|
podle IMWG Uniform Response Criteria pro mnohočetný myelom
|
2 roky
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: 2 roky
|
podle IMWG Uniform Response Criteria pro mnohočetný myelom
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Polina Stepensky, prof., Hadassah university hospital of Jerusalem
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
22. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. března 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Novotvary
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Novotvary, plazmatické buňky
- Hemostatické poruchy
- Paraproteinémie
- Poruchy krevních bílkovin
- Hemoragické poruchy
- Mnohočetný myelom
Další identifikační čísla studie
- MOH_2020-12-22_009584
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Nebude žádné sdílení IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na NXC-201 (dříve HBI0101)
-
Nexcella Inc.Immix Biopharma, Inc.NáborAmyloidóza lehkého řetězce (AL).Spojené státy