Epidiolex 对睡眠癫痫持续电状态 (ESES) 患者的疗效。
2026年8月26日 更新者：Sanjeev Vithal Kothare、Northwell Health
本研究旨在评估 Epidiolex 对 ESES 患者的疗效。
ESES 的特点是睡眠增强尖峰，尖峰指数大于 85%（传统定义）和 50%（新定义）1。
多种药物包括：类固醇、静脉注射 Gama 球蛋白、氯巴占、其他苯二氮卓类药物、丙戊酸和其他抗癫痫药物，这些药物的疗效喜忧参半2,3。
大麻二酚 (CBD) 将提供一种新的作用机制来评估其在该人群中的疗效。
这将是一项双盲安慰剂对照交叉临床试验。
研究概览
详细说明
本研究试图查看 Epidiolex 对睡眠癫痫持续电状态 (ESES) 受试者的影响。
ESES 可引起各种类型的癫痫发作，这些癫痫发作会在睡眠期间波动。
对 Epidiolex 与其他癫痫症如 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 和 Dravet 综合征进行了类似的研究。
由于没有关于大麻二酚 (CBD) 对 ESES 患者影响的数据，本研究希望填补这一空白。
因此，被诊断患有 ESES 的患者将有资格参与这项研究，以确定 Epidiolex 是否可以降低睡眠期间 ESES 引起的癫痫发作的频率或强度。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Lake Success、New York、美国、11042
- Northwell Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
为了有资格参加这项研究，个人必须满足以下所有标准：
- 提供签署并注明日期的知情同意书
- 表示愿意在研究期间遵守所有研究程序和可用性
- 男女不限，2-17岁
- 由病史证明或被诊断患有 ESES 的一般健康状况良好。 与本研究相关的“身体健康”被理解为稳定，目前没有需要立即住院治疗的癫痫发作。
- 能够服用口服药物并愿意坚持 Epidiolex/安慰剂方案
- 对于具有生殖潜力的女性：在筛选前至少使用高效避孕 1 个月，并同意在参与研究期间使用这种方法，并在口服 Epidiolex 给药结束后再使用 1 个月
- 对于具有生殖潜力的男性：使用避孕套或其他方法确保与伴侣的有效避孕
排除标准：符合以下任何标准的个人将被排除在参与本研究之外：
- 以前在 4 个月内使用过大麻二酚。
- 怀孕或哺乳
- 已知对 Epidiolex 成分的过敏反应：大麻二酚、芝麻籽油和三氯蔗糖
- 筛选后 1 个月内出现发热性疾病
- 在 6 个月内使用另一种研究药物或其他干预措施进行治疗
- 当前吸烟者或 6 个月内使用烟草
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：知识产权
Epidiolex（大麻二酚）是一种无色至黄色的溶液，装在 100mL 小瓶中，用 5mL 注射器给药。起始剂量为 2.5 mg/kg，每天两次，或 5 mg/kg/天。
一周后，剂量可增加至维持剂量 5mg/kg，每天两次，或 10mg/kg/天。
每天耐受 Epidiolex 10mg/kg 并需要进一步减少癫痫发作的患者可能会受益于剂量增加至最大推荐维持量。
剂量为 10mg/kg，每天两次（20mg/kg/天），每周增加 2.5mg/kg，每天两次（5mg/kg/天），如能耐受。
对于需要从 10 mg/kg/天更快速滴定至 20 mg/kg/天的患者，剂量可增加至不比每隔一天给药 20 mg/kg/天更频繁。
与推荐的维持剂量 10 mg/kg/day 相比，该剂量导致癫痫发作率的降低有所更大，但不良反应增加。
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Epidiolex 是一种附表 5 受控物质，是一种无色至黄色口服液体溶液，预先包装在 100mL 小瓶中，配有 5mL 注射器供使用。
它通常用于治疗 2 岁及以上患者与 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 或 Dravet 综合征相关的癫痫发作。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂是一种装在 100 毫升小瓶中的无色至黄色溶液，使用 5 毫升注射器进行给药。
起始剂量为 2.5 mg/kg，每天两次，或 5 mg/kg/天。
一周后，剂量可增加至维持剂量 5mg/kg，每天两次，或 10mg/kg/天。
每天耐受 10mg/kg 安慰剂并需要进一步减少癫痫发作的患者可能受益于剂量增加至最大推荐维持量。
剂量为 10mg/kg，每天两次（20mg/kg/天），每周增加 2.5mg/kg，每天两次（5mg/kg/天），如能耐受。
对于需要从 10 mg/kg/天更快速滴定至 20 mg/kg/天的患者，剂量可增加至不比每隔一天给药 20 mg/kg/天更频繁。
与推荐的维持剂量 10 mg/kg/day 相比，该剂量导致癫痫发作率的降低有所更大，但不良反应增加。
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安慰剂由无水酒精、芝麻油、草莓香精和三氯蔗糖组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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尖波指数频率
大体时间：长达 20 周
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通过评估每个参与者在参加本研究时获得的四个 24 小时动态脑电图的活动差异来评估尖峰波指数的减少
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长达 20 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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李克特量表评估
大体时间：长达 20 周
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次要目标是在 5 分李克特量表上评估癫痫发作次数和主观行为变化（1 = 无改善，2 = 一些改善，3 = 适度改善，4 = 显着改善，5 = 极度改善）。
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长达 20 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月10日
初级完成 (实际的)
2024年1月17日
研究完成 (实际的)
2024年1月17日
研究注册日期
首次提交
2020年9月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月21日
首次发布 (实际的)
2021年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月26日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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