Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność leku Epidiolex u pacjentów z padaczką elektryczną podczas snu (ESES).

29 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu Epidiolex u pacjentów z ESES. ESES charakteryzuje się nasilonymi skokami snu o indeksie skoków większym niż 85% (konwencjonalna definicja) i 50% (nowa definicja)1. Wypróbowano kilka leków, w tym: sterydy, dożylną globulinę Gama, klobazam, inne benzodiazepiny, kwas walproinowy i inne leki przeciwpadaczkowe, z mieszanymi korzyściami2,3. Kannabidiol (CBD) dostarczyłby nowego mechanizmu działania do oceny jego skuteczności w tej populacji. Będzie to krzyżowe badanie kliniczne z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu podjęto próbę zbadania wpływu Epidiolexu na osoby z elektrycznym stanem padaczkowym snu (ESES). ESES może powodować różne rodzaje napadów padaczkowych, które mogą zmieniać się podczas snu. Podobne badania przeprowadzono z lekiem Epidiolex z innymi zaburzeniami napadowymi, takimi jak zespół Lennoxa-Gastauta (LGS) i zespół Draveta. Ponieważ nie ma dostępnych danych na temat wpływu kannabidiolu (CBD) na pacjentów z ESES, niniejsze badanie ma nadzieję wypełnić tę lukę. W związku z tym pacjenci, u których zdiagnozowano ESES, będą mogli wziąć udział w tym badaniu, aby ustalić, czy Epidiolex może zmniejszyć częstotliwość lub intensywność napadów wywołanych przez ESES podczas snu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

34

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
  2. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  3. Mężczyzna lub kobieta, w wieku 2-17 lat
  4. Ogólny stan zdrowia potwierdzony wywiadem lekarskim lub rozpoznaniem ESES. „Dobry stan zdrowia” w odniesieniu do tego badania rozumiany jest jako stabilny bez aktualnych napadów padaczkowych wymagających natychmiastowej hospitalizacji.
  5. Zdolność do przyjmowania leków doustnych i gotowość do przestrzegania schematu Epidiolex/Placebo
  6. Dla kobiet w wieku rozrodczym: stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i zgoda na stosowanie takiej metody podczas udziału w badaniu i dodatkowo przez 1 miesiąc po zakończeniu doustnego podawania Epidiolex
  7. Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem

Kryteria wykluczenia: Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  1. Wcześniejsze stosowanie kannabidiolu w ciągu 4 miesięcy.
  2. Ciąża lub laktacja
  3. Znane reakcje alergiczne na składniki Epidiolex: kannabidiol, olej sezamowy i sukralozę
  4. Choroba przebiegająca z gorączką w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  5. Leczenie innym badanym lekiem lub inna interwencja w ciągu 6 miesięcy
  6. Obecny palacz lub używanie tytoniu w ciągu 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: IP
Epidiolex (kannabidiol) to bezbarwny do żółtego roztwór w fiolce o pojemności 100 ml, który należy podawać za pomocą strzykawki o pojemności 5 ml. Dawka początkowa wynosi 2,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 5 mg/kg dziennie. Po tygodniu dawkę można zwiększyć do dawki podtrzymującej 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 10 mg/kg mc./dobę. Pacjenci, którzy tolerują Epidiolex w dawce 10 mg/kg mc. na dobę i wymagają dalszej redukcji napadów, mogą odnieść korzyść ze zwiększenia dawki do maksymalnej zalecanej dawki podtrzymującej. Dawkowanie 10 mg/kg dwa razy dziennie (20 mg/kg/dzień), w odstępach tygodniowych o 2,5 mg/kg dwa razy dziennie (5 mg/kg/dzień), zgodnie z tolerancją. U pacjentów, u których uzasadnione jest szybsze zwiększanie dawki z 10 mg/kg mc./dobę do 20 mg/kg mc./dobę, dawkę można zwiększać do dawki 20 mg/kg mc./dobę nie częściej niż co drugi dzień. Dawkowanie skutkowało nieco większym zmniejszeniem częstości napadów niż zalecana dawka podtrzymująca wynosząca 10 mg/kg mc./dobę, ale ze wzrostem działań niepożądanych.
Lek: Epidiolex 100 mg/ml roztwór doustny
Epidiolex jest substancją kontrolowaną zgodnie z harmonogramem 5, która jest płynnym roztworem doustnym bezbarwnym do żółtego, pakowanym do fiolek o pojemności 100 ml ze strzykawkami o pojemności 5 ml. Zwykle stosuje się go w leczeniu napadów padaczkowych związanych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) lub zespołem Dravet u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.
Komparator placebo: Placebo
Placebo to bezbarwny lub żółty roztwór w fiolce o pojemności 100 ml, który należy podawać za pomocą strzykawki o pojemności 5 ml. Dawka początkowa wynosi 2,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 5 mg/kg/dzień. Po tygodniu dawkę można zwiększyć do dawki podtrzymującej 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 10 mg/kg mc./dobę. Pacjenci, którzy tolerują placebo w dawce 10 mg/kg mc. na dobę i wymagają dalszej redukcji napadów, mogą odnieść korzyść ze zwiększenia dawki do maksymalnej zalecanej dawki podtrzymującej. Dawkowanie 10 mg/kg dwa razy dziennie (20 mg/kg/dzień), w odstępach tygodniowych o 2,5 mg/kg dwa razy dziennie (5 mg/kg/dzień), zgodnie z tolerancją. U pacjentów, u których uzasadnione jest szybsze zwiększanie dawki z 10 mg/kg mc./dobę do 20 mg/kg mc./dobę, dawkę można zwiększać do dawki 20 mg/kg mc./dobę nie częściej niż co drugi dzień. Dawkowanie skutkowało nieco większym zmniejszeniem częstości napadów niż zalecana dawka podtrzymująca wynosząca 10 mg/kg mc./dobę, ale ze wzrostem działań niepożądanych.
Inny: Placebo
Placebo składa się z odwodnionego alkoholu, oleju sezamowego, aromatu truskawkowego i sukralozy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość Spike Wave Index
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Oceń zmniejszenie wskaźnika fali szczytowej, oceniając różnice w aktywności z czterech 24-godzinnych ambulatoryjnych EEG, które każdy uczestnik otrzymuje podczas włączenia do tego badania
Do 20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena w skali Likerta
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Drugim celem jest ocena liczby napadów i subiektywnej zmiany zachowania na 5-punktowej skali Likerta (1= brak poprawy, 2= pewna poprawa, 3=umiarkowana poprawa, 4=znacząca poprawa, 5=znacząca poprawa).
Do 20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northwell Health

Współpracownicy

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-0168

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidiolex 100 mg/ml roztwór doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj