Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epidiolexin tehokkuus potilailla, joilla on sähköinen uniepileptinen tila (ESES).

torstai 29. helmikuuta 2024 päivittänyt: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Epidiolexin tehoa ESES-potilailla. ESES:lle on ominaista unen tehostamat piikit, joiden piikkiindeksi on yli 85 % (perinteinen määritelmä) ja 50 % (uusi määritelmä)1. Useita lääkkeitä, mukaan lukien: steroidit, suonensisäinen gamaglobuliini, klobatsaami, muut bentsodiatsepiinit, valproiinihappo ja muut epilepsialääkkeet, on kokeiltu sekaisilla hyödyillä2,3. Kannabidioli (CBD) tarjoaisi uuden vaikutusmekanismin sen tehokkuuden arvioimiseksi tässä populaatiossa. Tämä on kaksoissokkoutettu plasebokontrolloitu kliininen crossover-tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus yrittää tarkastella Epidiolexin vaikutusta henkilöihin, joilla on sähköinen uniepileptinen tila (ESES). ESES voi aiheuttaa erilaisia ​​kohtauksia, jotka voivat vaihdella unen aikana. Samanlaisia ​​tutkimuksia on tehty Epidiolexilla muiden kohtaushäiriöiden, kuten Lennox-Gastaut'n oireyhtymän (LGS) ja Dravetin oireyhtymän, kanssa. Koska kannabidiolin (CBD) vaikutuksesta ESES-potilaisiin ei ole saatavilla tietoja, tämä tutkimus toivoo täyttävän tämän tyhjyyden. Sellaisenaan potilaat, joilla on diagnosoitu ESES, voivat osallistua tähän tutkimukseen varmistaakseen, voiko Epidiolex vähentää ESES:n aiheuttamien kohtausten tiheyttä tai voimakkuutta unen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

34

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Rekrytointi
        • Northwell Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
  2. Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
  3. Mies tai nainen, iältään 2-17 vuotta
  4. Hyvä yleisterveys, josta on osoituksena sairaushistoria tai diagnosoitu ESES. "Hyvä terveys" tässä tutkimuksessa ymmärretään vakaana ilman välitöntä sairaalahoitoa vaativia nykyisiä kohtauksia.
  5. Kyky ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä ja olla valmis noudattamaan Epidiolex/Placebo-ohjelmaa
  6. Lisääntymiskykyiset naiset: erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja suostumus tällaisen menetelmän käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 1 kuukauden ajan Epidiolexin suun kautta antamisen jälkeen
  7. Lisääntymiskykyiset miehet: kondomin tai muiden menetelmien käyttö tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa

Poissulkemiskriteerit: Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:

  1. Aiempi kannabidiolin käyttö 4 kuukauden sisällä.
  2. Raskaus tai imetys
  3. Tunnetut allergiset reaktiot Epidiolexin aineosille: kannabidioli, seesaminsiemenöljy ja sukraloosi
  4. Kuumesairaus 1 kuukauden sisällä seulonnasta
  5. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai muu interventio 6 kuukauden sisällä
  6. Nykyinen tupakointi tai tupakan käyttö 6 kuukauden sisällä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: IP
Epidiolex (Cannabidiol) on väritön tai keltainen liuos 100 ml:n injektiopullossa, joka annetaan 5 ml:n ruiskulla. Aloitusannos on 2,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 5 mg/kg/vrk. Viikon kuluttua annosta voidaan suurentaa ylläpitoannokseen 5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 10 mg/kg/vrk. Potilaat, jotka sietävät Epidiolexia annoksella 10 mg/kg/vrk ja tarvitsevat edelleen kouristuskohtausten vähentämistä, voivat hyötyä annoksen nostamisesta suositeltuun ylläpitoarvoon asti. Annostus 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa (20 mg/kg/vrk), viikoittain 2,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa (5 mg/kg/vrk), siedetyn annoksen mukaan. Potilaille, joiden nopeampi titraus annoksesta 10 mg/kg/vrk 20 mg/kg/vrk on perusteltua, annosta voidaan suurentaa enintään joka toinen päivä annettavaan annokseen 20 mg/kg/vrk. Annostus vähensi kohtausten määrää jonkin verran enemmän kuin suositeltu ylläpitoannos 10 mg/kg/vrk, mutta lisäsi haittavaikutuksia.
Lääke: Epidiolex 100 mg/ml oraaliliuos
Epidiolex on luettelon 5 valvottu aine, joka on väritön tai keltainen oraaliliuos, joka on valmiiksi pakattu 100 ml:n injektiopulloihin, joissa on 5 ml:n ruisku käyttöä varten. Sitä käytetään tyypillisesti Lennox-Gastaut'n oireyhtymään (LGS) tai Dravetin oireyhtymään liittyvien kohtausten hoitoon yli 2-vuotiailla potilailla.
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo on väritön tai keltainen liuos 100 ml:n injektiopullossa, joka annetaan 5 ml:n ruiskulla. Aloitusannos on 2,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 5 mg/kg/vrk. Viikon kuluttua annosta voidaan suurentaa ylläpitoannokseen 5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 10 mg/kg/vrk. Potilaat, jotka sietävät lumelääkettä annoksella 10 mg/kg/vrk ja tarvitsevat edelleen kouristuskohtausten vähentämistä, voivat hyötyä annoksen nostamisesta suositeltuun enimmäisylläpitoarvoon asti. Annostus 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa (20 mg/kg/vrk), viikoittain 2,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa (5 mg/kg/vrk), siedetyn annoksen mukaan. Potilaille, joiden nopeampi titraus annoksesta 10 mg/kg/vrk 20 mg/kg/vrk on perusteltua, annosta voidaan suurentaa enintään joka toinen päivä annettavaan annokseen 20 mg/kg/vrk. Annostus vähensi kohtausten määrää jonkin verran enemmän kuin suositeltu ylläpitoannos 10 mg/kg/vrk, mutta lisäsi haittavaikutuksia.
Muut: Plasebo
Placebo koostuu kuivatusta alkoholista, seesaminsiemenöljystä, mansikkamausta ja sukraloosista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Piikkiaaltoindeksin taajuus
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Arvioi piikkiaaltoindeksin väheneminen arvioimalla aktiivisuuserot neljästä 24 tunnin ambulatorisesta EEG:stä, jotka kukin osallistuja saa osallistuessaan tähän tutkimukseen
Jopa 20 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Likert-asteikon arviointi
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Toissijaisena tavoitteena on arvioida kohtausten määrää ja subjektiivista käyttäytymisen muutosta 5 pisteen Likert-asteikolla (1 = ei parannusta, 2 = jonkin verran parannusta, 3 = kohtalainen parannus, 4 = merkittävä parannus, 5 = äärimmäinen parannus).
Jopa 20 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwell Health

Yhteistyökumppanit

Jazz Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20-0168

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Epidiolex 100 mg/ml oraaliliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa