Efficacité d'Epidiolex chez les patients présentant un état de mal épileptique électrique du sommeil (ESES).
26 août 2026 mis à jour par: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Cette étude vise à évaluer l'efficacité d'Epidiolex chez les patients atteints d'ESES.
ESES se caractérise par des pics de sommeil potentialisés avec un indice de pic supérieur à 85 % (définition conventionnelle) et 50 % (nouvelle définition)1.
Plusieurs médicaments, notamment : les stéroïdes, la Gamaglobuline intraveineuse, le clobazam, d'autres benzodiazépines, l'acide valproïque et d'autres médicaments antiépileptiques ont été essayés avec des avantages mitigés2,3.
Le cannabidiol (CBD) fournirait un nouveau mécanisme d'action pour évaluer son efficacité dans cette population.
Il s'agira d'un essai clinique croisé en double aveugle contre placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude tente de visualiser l'effet d'Epidiolex sur des sujets atteints d'état de mal épileptique électrique du sommeil (ESES).
ESES peut provoquer différents types de crises qui peuvent fluctuer pendant le sommeil.
Des études similaires ont été menées avec Epidiolex avec d'autres troubles épileptiques tels que le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et le syndrome de Dravet.
Comme il n'y a pas de données disponibles sur l'effet du cannabidiol (CBD) sur les patients atteints d'ESES, cette étude espère combler ce vide.
Ainsi, les patients ayant reçu un diagnostic d'ESES seront éligibles pour participer à cette étude afin de déterminer si oui ou non Epidiolex peut réduire la fréquence ou l'intensité des crises provoquées par l'ESES pendant le sommeil.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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Lake Success, New York, États-Unis, 11042
- Northwell Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Pour être admissible à participer à cette étude, une personne doit répondre à tous les critères suivants :
- Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
- Homme ou femme, âgé de 2 à 17 ans
- En bonne santé générale comme en témoignent les antécédents médicaux ou un diagnostic d'ESES. La « bonne santé » dans le cadre de cette étude est comprise comme stable sans crise actuelle nécessitant une hospitalisation immédiate.
- Capacité à prendre des médicaments par voie orale et être disposé à adhérer au régime Epidiolex/Placebo
- Pour les femmes en âge de procréer : utilisation d'une contraception hautement efficace pendant au moins 1 mois avant le dépistage et accord pour utiliser une telle méthode pendant la participation à l'étude et pendant 1 mois supplémentaire après la fin de l'administration orale d'Epidiolex
- Pour les hommes en âge de procréer : utilisation de préservatifs ou d'autres méthodes pour assurer une contraception efficace avec le partenaire
Critères d'exclusion : Une personne qui répond à l'un des critères suivants sera exclue de la participation à cette étude :
- Utilisation antérieure de cannabidiol dans les 4 mois.
- Grossesse ou allaitement
- Réactions allergiques connues aux composants de l'Epidiolex : cannabidiol, huile de graines de sésame et sucralose
- Maladie fébrile dans le mois suivant le dépistage
- Traitement avec un autre médicament expérimental ou une autre intervention dans les 6 mois
- Fumeur actuel ou consommation de tabac dans les 6 mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: IP
Epidiolex (Cannabidiol) est une solution incolore à jaune dans un flacon de 100 ml qui doit être administré avec une seringue de 5 ml. La posologie initiale est de 2,5 mg/kg deux fois par jour ou de 5 mg/kg/jour.
Après une semaine, la posologie peut être augmentée à une dose d'entretien de 5 mg/kg deux fois par jour, ou 10 mg/kg/jour.
Les patients qui tolèrent Epidiolex à raison de 10 mg/kg par jour et qui ont besoin d'une réduction supplémentaire des crises peuvent bénéficier d'une augmentation de la posologie jusqu'à un entretien maximal recommandé.
Dosage de 10 mg/kg deux fois par jour (20 mg/kg/jour), par paliers hebdomadaires de 2,5 mg/kg deux fois par jour (5 mg/kg/jour), selon la tolérance.
Pour les patients chez qui une titration plus rapide de 10 mg/kg/jour à 20 mg/kg/jour est justifiée, la posologie peut être augmentée jusqu'à pas plus fréquemment que tous les deux jours d'administration de 20 mg/kg/jour.
La posologie a entraîné des réductions un peu plus importantes des taux de crises que la dose d'entretien recommandée de 10 mg/kg/jour, mais avec une augmentation des effets indésirables.
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Epidiolex est une substance contrôlée de l'annexe 5 qui est une solution liquide orale incolore à jaune qui est préemballée dans des flacons de 100 ml avec des seringues de 5 ml à utiliser.
Il est généralement utilisé pour le traitement des convulsions associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) ou au syndrome de Dravet chez les patients de 2 ans et plus.
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Comparateur placebo: Placebo
Le placebo est une solution incolore à jaune dans un flacon de 100 ml qui doit être administré avec une seringue de 5 ml.
La posologie initiale est de 2,5 mg/kg deux fois par jour, soit 5 mg/kg/jour.
Après une semaine, la posologie peut être augmentée à une dose d'entretien de 5 mg/kg deux fois par jour, ou 10 mg/kg/jour.
Les patients qui tolèrent le placebo à raison de 10 mg/kg par jour et qui ont besoin d'une réduction supplémentaire des crises peuvent bénéficier d'une augmentation de la posologie jusqu'à un entretien maximal recommandé.
Dosage de 10 mg/kg deux fois par jour (20 mg/kg/jour), par paliers hebdomadaires de 2,5 mg/kg deux fois par jour (5 mg/kg/jour), selon la tolérance.
Pour les patients chez qui une titration plus rapide de 10 mg/kg/jour à 20 mg/kg/jour est justifiée, la posologie peut être augmentée jusqu'à pas plus fréquemment que tous les deux jours d'administration de 20 mg/kg/jour.
La posologie a entraîné des réductions un peu plus importantes des taux de crises que la dose d'entretien recommandée de 10 mg/kg/jour, mais avec une augmentation des effets indésirables.
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Le placebo est composé d'alcool déshydraté, d'huile de graines de sésame, d'arôme de fraise et de sucralose.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence de l'indice d'onde de pointe
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Évaluer la réduction de l'indice d'onde de pointe en évaluant les différences d'activité à partir des quatre EEG ambulatoires de 24 heures que chaque participant obtient lors de son inscription à cette étude
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Jusqu'à 20 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de l'échelle de Likert
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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L'objectif secondaire est d'évaluer le nombre de crises et le changement de comportement subjectif sur une échelle de Likert à 5 points (1 = aucune amélioration, 2 = une certaine amélioration, 3 = amélioration modérée, 4 = amélioration significative, 5 = amélioration extrême).
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Jusqu'à 20 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 mars 2021
Achèvement primaire (Réel)
17 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
17 janvier 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2021
Première publication (Réel)
25 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20-0168
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .