Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Epidiolex hos patienter med elektriskt status Epilepticus of Sleep (ESES).

29 februari 2024 uppdaterad av: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Denna studie syftar till att bedöma effekten av Epidiolex hos patienter med ESES. ESES kännetecknas av sömnpotentierade toppar med ett spikindex större än 85 % (konventionell definition) och 50 % (ny definition)1. Flera läkemedel inklusive: steroider, intravenöst Gama globulin, Clobazam, andra bensodiazepiner, valproinsyra och andra antiepileptika har prövats med blandade fördelar2,3. Cannabidiol (CBD) skulle ge en ny verkningsmekanism för att bedöma dess effektivitet i denna population. Detta kommer att vara en dubbelblind placebokontrollerad klinisk prövning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den här studien försöker se effekten av Epidiolex på personer med elektrisk status Epilepticus of Sleep (ESES). ESES kan orsaka olika typer av anfall som kan fluktuera under sömnen. Liknande studier har utförts med Epidiolex med andra anfallssjukdomar såsom Lennox-Gastaut syndrom (LGS) och Dravets syndrom. Eftersom det inte finns några tillgängliga data om effekten av Cannabidiol (CBD) på patienter med ESES, hoppas den här studien fylla det tomrummet. Som sådan kommer patienter som har diagnostiserats med ESES att vara berättigade att delta i denna studie för att fastställa huruvida Epidiolex kan minska frekvensen eller intensiteten av anfall som orsakas av ESES under sömnen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

34

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Rekrytering
        • Northwell Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

För att vara berättigad att delta i denna studie måste en individ uppfylla alla följande kriterier:

  1. Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär
  2. Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet
  3. Man eller kvinna i åldern 2-17 år
  4. Vid god allmän hälsa, vilket framgår av medicinsk historia eller diagnostiserats med ESES. "God hälsa" i relation till denna studie förstås som stabil utan att aktuella anfall kräver omedelbar sjukhusvistelse.
  5. Förmåga att ta oral medicin och vara villig att följa Epidiolex/Placebo-regimen
  6. För kvinnor i reproduktionspotential: användning av mycket effektiv preventivmedel i minst 1 månad före screening och överenskommelse om att använda en sådan metod under studiedeltagandet och i ytterligare 1 månad efter avslutad oral administrering av Epidiolex
  7. För män med reproduktionspotential: användning av kondomer eller andra metoder för att säkerställa effektiv preventivmetod med partner

Uteslutningskriterier: En individ som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från deltagande i denna studie:

  1. Tidigare användning av cannabidiol inom 4 månader.
  2. Graviditet eller amning
  3. Kända allergiska reaktioner mot komponenter i Epidiolex: cannabidiol, sesamfröolja och sukralos
  4. Febril sjukdom inom 1 månad efter screening
  5. Behandling med annat prövningsläkemedel eller annan intervention inom 6 månader
  6. Aktuell rökare eller tobaksanvändning inom 6 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: IP
Epidiolex (Cannabidiol) är en färglös till gul lösning i en 100 ml injektionsflaska som ska administreras med en 5 ml spruta. Startdosen är 2,5 mg/kg två gånger dagligen, eller 5 mg/kg/dag. Efter en vecka kan dosen ökas till en underhållsdos på 5 mg/kg två gånger dagligen eller 10 mg/kg/dag. Patienter som tolererar Epidiolex med 10 mg/kg per dag och som kräver ytterligare minskning av anfall kan dra nytta av en dosökning upp till maximalt rekommenderat underhåll. Dosering 10 mg/kg två gånger dagligen (20 mg/kg/dag), i veckovisa steg om 2,5 mg/kg två gånger dagligen (5 mg/kg/dag), enligt tolerans. För patienter för vilka en snabbare titrering från 10 mg/kg/dag till 20 mg/kg/dag är motiverad, kan dosen ökas till inte oftare än varannan dag administrering av 20 mg/kg/dag. Doseringen resulterade i något större minskningar av anfallsfrekvensen än den rekommenderade underhållsdosen på 10 mg/kg/dag, men med en ökning av biverkningar.
Läkemedel: Epidiolex 100 mg/ml oral lösning
Epidiolex är en schema 5 kontrollerad substans som är en färglös till gul oral vätskelösning som är färdigförpackad i 100 ml injektionsflaskor med 5 ml sprutor för användning. Det används vanligtvis för behandling av anfall i samband med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) eller Dravets syndrom hos patienter 2 år och äldre.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo är en färglös till gul lösning i en 100 ml injektionsflaska som ska administreras med en 5 ml spruta. Startdosen är 2,5 mg/kg två gånger dagligen eller 5 mg/kg/dag. Efter en vecka kan dosen ökas till en underhållsdos på 5 mg/kg två gånger dagligen eller 10 mg/kg/dag. Patienter som tolererar placebo med 10 mg/kg per dag och som kräver ytterligare minskning av anfall kan dra nytta av en dosökning upp till maximalt rekommenderat underhåll. Dosering 10 mg/kg två gånger dagligen (20 mg/kg/dag), i veckovisa steg om 2,5 mg/kg två gånger dagligen (5 mg/kg/dag), enligt tolerans. För patienter för vilka en snabbare titrering från 10 mg/kg/dag till 20 mg/kg/dag är motiverad, kan dosen ökas till inte oftare än varannan dag administrering av 20 mg/kg/dag. Doseringen resulterade i något större minskningar av anfallsfrekvensen än den rekommenderade underhållsdosen på 10 mg/kg/dag, men med en ökning av biverkningar.
Övrig: Placebo
Placebo består av uttorkad alkohol, sesamfröolja, jordgubbssmak och sukralos.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens för Spike Wave Index
Tidsram: Upp till 20 veckor
Bedöm minskningen av toppvågsindex genom att utvärdera skillnaderna i aktivitet från de fyra 24-timmars ambulerande EEG:n varje deltagare får när de är inskrivna i denna studie
Upp till 20 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Likert-skalabedömning
Tidsram: Upp till 20 veckor
Det sekundära målet är att bedöma antalet anfall och subjektiv beteendeförändring på en 5-gradig Likert-skala (1= ingen förbättring, 2= viss förbättring, 3=måttlig förbättring, 4=signifikant förbättring, 5=extrem förbättring).
Upp till 20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Northwell Health

Samarbetspartners

Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 mars 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 januari 2021

Första postat (Faktisk)

25 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20-0168

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Elektrisk status Epilepticus of Slow-Wave Sleep

Kliniska prövningar på Epidiolex 100 mg/ml oral lösning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera