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Efficacia di Epidiolex in pazienti con stato elettrico epilettico del sonno (ESES).

29 febbraio 2024 aggiornato da: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Questo studio mira a valutare l'efficacia di Epidiolex nei pazienti con ESES. ESES è caratterizzato da picchi potenziati dal sonno con un indice di picco superiore all'85% (definizione convenzionale) e al 50% (nuova definizione)1. Diversi farmaci tra cui: steroidi, Gama globulina per via endovenosa, clobazam, altre benzodiazepine, acido valproico e altri farmaci antiepilettici sono stati provati con benefici contrastanti2,3. Il cannabidiolo (CBD) fornirebbe un nuovo meccanismo d'azione per valutare la sua efficacia in questa popolazione. Questo sarà uno studio clinico crossover in doppio cieco controllato con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio tenta di visualizzare l'effetto di Epidiolex su soggetti con stato elettrico epilettico del sonno (ESES). ESES può causare vari tipi di convulsioni che possono fluttuare durante il sonno. Studi simili sono stati condotti con Epidiolex con altri disturbi convulsivi come la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e la sindrome di Dravet. Poiché non sono disponibili dati sull'effetto del cannabidiolo (CBD) sui pazienti con ESES, questo studio spera di colmare tale vuoto. Pertanto, i pazienti a cui è stata diagnosticata la ESES potranno partecipare a questo studio per accertare se Epidiolex può o meno ridurre la frequenza o l'intensità delle convulsioni causate dalla ESES durante il sonno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

34

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Reclutamento
        • Northwell Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  3. Maschio o femmina, di età compresa tra 2 e 17 anni
  4. In buona salute generale come evidenziato dall'anamnesi o con diagnosi di ESES. "Buona salute" in relazione a questo studio è intesa come stabile senza convulsioni in corso che richiedano il ricovero immediato.
  5. Capacità di assumere farmaci per via orale ed essere disposti ad aderire al regime Epidiolex/Placebo
  6. Per le donne in età fertile: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per un ulteriore mese 1 dopo la fine della somministrazione orale di Epidiolex
  7. Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner

Criteri di esclusione: Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  1. Precedente uso di cannabidiolo entro 4 mesi.
  2. Gravidanza o allattamento
  3. Reazioni allergiche note ai componenti dell'Epidiolex: cannabidiolo, olio di semi di sesamo e sucralosio
  4. Malattia febbrile entro 1 mese dallo screening
  5. Trattamento con un altro farmaco sperimentale o altro intervento entro 6 mesi
  6. Fumatore attuale o uso di tabacco entro 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: IP
Epidiolex (cannabidiolo) è una soluzione da incolore a gialla in un flaconcino da 100 ml che deve essere somministrato con una siringa da 5 ml. Il dosaggio iniziale è di 2,5 mg/kg due volte al giorno o 5 mg/kg/giorno. Dopo una settimana, il dosaggio può essere aumentato a un dosaggio di mantenimento di 5 mg/kg due volte al giorno o 10 mg/kg/giorno. I pazienti che tollerano Epidiolex a 10 mg/kg al giorno e richiedono un'ulteriore riduzione delle crisi epilettiche possono beneficiare di un aumento del dosaggio fino al mantenimento massimo raccomandato. Dosaggio di 10 mg/kg due volte al giorno (20 mg/kg/giorno), con incrementi settimanali di 2,5 mg/kg due volte al giorno (5 mg/kg/giorno), come tollerato. Per i pazienti per i quali è giustificata una titolazione più rapida da 10 mg/kg/die a 20 mg/kg/die, il dosaggio può essere aumentato a non più frequentemente della somministrazione a giorni alterni di 20 mg/kg/die. Il dosaggio ha portato a riduzioni leggermente maggiori dei tassi di crisi rispetto al dosaggio di mantenimento raccomandato di 10 mg/kg/giorno, ma con un aumento delle reazioni avverse.
Droga: Epidiolex 100 mg/ml soluzione orale
Epidiolex è una sostanza controllata programma 5 che è una soluzione liquida orale da incolore a gialla preconfezionata in flaconcini da 100 ml con siringhe da 5 ml per l'uso. Viene tipicamente utilizzato per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo è una soluzione da incolore a gialla in un flaconcino da 100 ml che deve essere somministrato con una siringa da 5 ml. Il dosaggio iniziale è di 2,5 mg/kg due volte al giorno o 5 mg/kg/giorno. Dopo una settimana, il dosaggio può essere aumentato a un dosaggio di mantenimento di 5 mg/kg due volte al giorno o 10 mg/kg/giorno. I pazienti che tollerano il placebo a 10 mg/kg al giorno e richiedono un'ulteriore riduzione delle crisi epilettiche possono trarre beneficio da un aumento del dosaggio fino al mantenimento massimo raccomandato. Dosaggio di 10 mg/kg due volte al giorno (20 mg/kg/giorno), con incrementi settimanali di 2,5 mg/kg due volte al giorno (5 mg/kg/giorno), come tollerato. Per i pazienti per i quali è giustificata una titolazione più rapida da 10 mg/kg/die a 20 mg/kg/die, il dosaggio può essere aumentato a non più frequentemente della somministrazione a giorni alterni di 20 mg/kg/die. Il dosaggio ha portato a riduzioni leggermente maggiori dei tassi di crisi rispetto al dosaggio di mantenimento raccomandato di 10 mg/kg/giorno, ma con un aumento delle reazioni avverse.
Altro: Placebo
Il placebo è composto da alcol disidratato, olio di semi di sesamo, aroma di fragola e sucralosio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza dell'indice Spike Wave
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Valutare la riduzione dell'indice dell'onda del picco valutando le differenze nell'attività dai quattro EEG ambulatoriali di 24 ore che ogni partecipante ottiene durante l'iscrizione a questo studio
Fino a 20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della scala Likert
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
L'obiettivo secondario è valutare il conteggio delle crisi e il cambiamento del comportamento soggettivo su una scala Likert a 5 punti (1= nessun miglioramento, 2= qualche miglioramento, 3=moderato miglioramento, 4=significativo miglioramento, 5=estremo miglioramento).
Fino a 20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northwell Health

Collaboratori

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20-0168

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidiolex 100 mg/ml soluzione orale

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