Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Epidiolex hatékonysága elektromos állapotú Epilepticus of Sleep (ESES) betegeknél.

2024. február 29. frissítette: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje az Epidiolex hatékonyságát ESES-ben szenvedő betegeknél. Az ESES-t alvás-potenciált tüskék jellemzik, amelyek tüskés indexe meghaladja a 85%-ot (hagyományos definíció) és 50%-ot (új definíció)1. Számos gyógyszert, köztük: szteroidokat, intravénás gama-globulint, klobazámot, egyéb benzodiazepinek, valproinsavat és más epilepszia elleni szereket próbáltak ki vegyes előnyökkel2,3. A kannabidiol (CBD) új hatásmechanizmust biztosítana hatékonyságának értékelésére ebben a populációban. Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett klinikai vizsgálat lesz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány megpróbálja megvizsgálni az Epidiolex hatását az elektromos állapotú alvási epilepsziás (ESES) alanyokon. Az ESES különféle típusú rohamokat okozhat, amelyek alvás közben ingadozhatnak. Hasonló vizsgálatokat végeztek az Epidiolex-szel más görcsrohamokkal, például Lennox-Gastaut-szindrómával (LGS) és Dravet-szindrómával. Mivel nem állnak rendelkezésre adatok a kannabidiol (CBD) ESES-ben szenvedő betegekre gyakorolt ​​hatásáról, ez a tanulmány azt reméli, hogy pótolja ezt az űrt. Mint ilyen, azok a betegek, akiknél ESES-t diagnosztizáltak, részt vehetnek ebben a vizsgálatban, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy az Epidiolex képes-e csökkenteni az ESES által kiváltott görcsrohamok gyakoriságát vagy intenzitását alvás közben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

34

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Lake Success, New York, Egyesült Államok, 11042
        • Toborzás
        • Northwell Health

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Ahhoz, hogy részt vehessen ebben a vizsgálatban, egy személynek meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének:

  1. Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
  2. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt
  3. Férfi vagy nő, 2-17 éves korig
  4. Jó általános egészségi állapot, a kórtörténet igazolja, vagy ESES-szel diagnosztizálták. A „jó egészség” ebben a vizsgálatban úgy értendő, mint stabil, az azonnali kórházi kezelést igénylő jelenlegi rohamok nélkül.
  5. Képes szájon át szedni gyógyszert, és hajlandó betartani az Epidiolex/Placebo kezelési rendet
  6. Reproduktív képességű nőstények esetében: rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazása legalább 1 hónapig a szűrés előtt, és beleegyezés az ilyen módszer alkalmazásába a vizsgálatban való részvétel során, valamint további 1 hónapig az Epidiolex orális beadása után.
  7. Reproduktív képességű férfiak esetében: óvszer vagy más módszer használata a hatékony fogamzásgátlás biztosítására partnerrel

Kizárási kritériumok: Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

  1. A kannabidiol korábbi használata 4 hónapon belül.
  2. Terhesség vagy szoptatás
  3. Ismert allergiás reakciók az Epidiolex összetevőire: kannabidiol, szezámmagolaj és szukralóz
  4. Lázas betegség a szűrést követő 1 hónapon belül
  5. Más vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés vagy egyéb beavatkozás 6 hónapon belül
  6. Jelenlegi dohányzás vagy dohányzás 6 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: IP
Az Epidiolex (Cannabidiol) színtelen vagy sárga oldat 100 ml-es injekciós üvegben, amelyet 5 ml-es fecskendővel kell beadni. A kezdő adag 2,5 mg/kg naponta kétszer vagy 5 mg/ttkg/nap. Egy hét elteltével az adag napi kétszer 5 mg/ttkg fenntartó adagra vagy 10 mg/ttkg/nap fenntartó adagra emelhető. Azok a betegek, akik tolerálják az Epidiolex napi 10 mg/ttkg-ot, és a rohamok további csökkentésére van szükségük, előnyös lehet az adag emelése a javasolt maximális fenntartási szintig. Naponta kétszer 10 mg/ttkg (20 mg/ttkg/nap), heti 2,5 mg/ttkg-os lépésekben naponta kétszer (5 mg/ttkg/nap), a toleráltság szerint. Azoknál a betegeknél, akiknél a 10 mg/ttkg/nap-ról 20 mg/ttkg/napra gyorsabb titrálás indokolt, az adag legfeljebb kétnapi 20 mg/ttkg/nap adagolásra emelhető. Az adagolás a javasolt 10 mg/ttkg/nap fenntartó adagnál valamivel nagyobb mértékben csökkentette a rohamok gyakoriságát, de a mellékhatások növekedésével járt.
Drog: Epidiolex 100 mg/ml belsőleges oldat
Az Epidiolex az 5. ütemterv szerinti szabályozott anyag, amely színtelen vagy sárga belsőleges folyékony oldat, amely 100 ml-es injekciós üvegekbe és 5 ml-es fecskendőkbe van előre csomagolva. Általában Lennox-Gastaut-szindrómával (LGS) vagy Dravet-szindrómával összefüggő görcsrohamok kezelésére alkalmazzák 2 éves és idősebb betegeknél.
Placebo Comparator: Placebo
A placebo színtelen vagy sárga oldat 100 ml-es injekciós üvegben, amelyet 5 ml-es fecskendővel kell beadni. A kezdő adag 2,5 mg/ttkg naponta kétszer vagy 5 mg/ttkg/nap. Egy hét elteltével az adag napi kétszer 5 mg/ttkg fenntartó adagra vagy 10 mg/ttkg/nap fenntartó adagra emelhető. Azok a betegek, akik napi 10 mg/ttkg placebót tolerálnak, és a görcsrohamok számának további csökkentésére van szükségük, előnyös lehet az adag emelése a javasolt maximális fenntartási szintig. Naponta kétszer 10 mg/ttkg (20 mg/ttkg/nap), heti 2,5 mg/ttkg-os lépésekben naponta kétszer (5 mg/ttkg/nap), a toleráltság szerint. Azoknál a betegeknél, akiknél a 10 mg/ttkg/nap-ról 20 mg/ttkg/napra gyorsabb titrálás indokolt, az adag legfeljebb kétnapi 20 mg/ttkg/nap adagolásra emelhető. Az adagolás a javasolt 10 mg/ttkg/nap fenntartó adagnál valamivel nagyobb mértékben csökkentette a rohamok gyakoriságát, de a mellékhatások növekedésével járt.
Egyéb: Placebo
A placebo dehidratált alkoholból, szezámmagolajból, eper ízből és szukralózból áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Spike Wave Index gyakorisága
Időkeret: Akár 20 hétig
Értékelje a tüskehullám-index csökkenését azáltal, hogy értékeli az aktivitásbeli különbségeket a négy 24 órás ambuláns EEG-hez képest, amelyeket minden résztvevő kap, miközben részt vett ebben a vizsgálatban
Akár 20 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Likert skála értékelés
Időkeret: Akár 20 hétig
A másodlagos cél a rohamok számának és a szubjektív viselkedésváltozásnak az értékelése egy 5 pontos Likert-skálán (1 = nincs javulás, 2 = némi javulás, 3 = közepes javulás, 4 = jelentős javulás, 5 = extrém javulás).
Akár 20 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Northwell Health

Együttműködők

Jazz Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 21.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20-0168

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidiolex 100 mg/ml belsőleges oldat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel