Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Epidiolexu u pacientů s elektrickým stavem epileptického spánku (ESES).

30. května 2025 aktualizováno: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Tato studie si klade za cíl posoudit účinnost Epidiolexu u pacientů s ESES. ESES je charakterizován spánkem potencovanými skoky s vrcholovým indexem vyšším než 85 % (běžná definice) a 50 % (nová definice)1. Několik léků včetně: steroidů, intravenózního Gama globulinu, klobazamu, dalších benzodiazepinů, kyseliny valproové a dalších antiepileptik bylo vyzkoušeno se smíšenými přínosy2,3. Kanabidiol (CBD) by poskytl nový mechanismus účinku pro hodnocení jeho účinnosti v této populaci. Půjde o dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou klinickou studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se pokouší sledovat účinek Epidiolexu na subjekty s elektrickým stavem epileptického spánku (ESES). ESES může způsobit různé typy záchvatů, které mohou během spánku kolísat. Podobné studie byly provedeny s Epidiolexem s jinými záchvatovými poruchami, jako je Lennox-Gastautův syndrom (LGS) a Dravetův syndrom. Protože nejsou k dispozici žádné údaje o účinku kanabidiolu (CBD) na pacienty s ESES, tato studie doufá, že tuto prázdnotu zaplní. Jako takoví pacienti, u kterých byl diagnostikován ESES, se budou moci zúčastnit této studie, aby se zjistilo, zda Epidiolex může nebo nemůže snížit frekvenci nebo intenzitu záchvatů způsobených ESES během spánku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  2. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  3. Muž nebo žena ve věku 2-17 let
  4. V dobrém celkovém zdravotním stavu, o čemž svědčí anamnéza nebo diagnóza ESES. „Dobré zdraví“ je ve vztahu k této studii chápáno jako stabilní bez aktuálních záchvatů vyžadujících okamžitou hospitalizaci.
  5. Schopnost užívat perorální léky a ochota dodržovat režim Epidiolex/Placebo
  6. Pro ženy s reprodukčním potenciálem: používání vysoce účinné antikoncepce po dobu nejméně 1 měsíce před screeningem a souhlas s používáním takové metody během účasti ve studii a další 1 měsíc po ukončení perorálního podávání Epidiolexu
  7. Pro muže s reprodukčním potenciálem: použití kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce s partnerem

Kritéria vyloučení: Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude vyloučen z účasti v této studii:

  1. Předchozí použití kanabidiolu do 4 měsíců.
  2. Těhotenství nebo kojení
  3. Známé alergické reakce na složky Epidiolexu: kanabidiol, sezamový olej a sukralóza
  4. Horečnaté onemocnění do 1 měsíce od screeningu
  5. Léčba jiným hodnoceným lékem nebo jiná intervence do 6 měsíců
  6. Současný kuřák nebo užívání tabáku do 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: IP
Epidiolex (Cannabidiol) je bezbarvý až žlutý roztok ve 100ml lahvičce, který se podává 5ml injekční stříkačkou. Počáteční dávka je 2,5 mg/kg dvakrát denně nebo 5 mg/kg/den. Po jednom týdnu může být dávka zvýšena na udržovací dávku 5 mg/kg dvakrát denně nebo 10 mg/kg/den. Pacienti, kteří tolerují Epidiolex v dávce 10 mg/kg denně a vyžadují další snížení počtu záchvatů, mohou mít prospěch ze zvýšení dávky až na maximální doporučenou udržovací dávku. Dávkování 10 mg/kg dvakrát denně (20 mg/kg/den), v týdenních přírůstcích po 2,5 mg/kg dvakrát denně (5 mg/kg/den), podle tolerance. U pacientů, u kterých je opodstatněná rychlejší titrace z 10 mg/kg/den na 20 mg/kg/den, může být dávka zvyšována tak, aby dávka 20 mg/kg/den nebyla podávána častěji než každý druhý den. Dávkování vedlo k poněkud většímu snížení četnosti záchvatů než doporučená udržovací dávka 10 mg/kg/den, ale se zvýšením nežádoucích účinků.
Lék: Epidiolex 100 mg/ml perorální roztok
Epidiolex je kontrolovaná látka podle plánu 5, která je bezbarvým až žlutým perorálním tekutým roztokem, který je k použití balen do 100ml lahviček s 5ml injekčními stříkačkami. Obvykle se používá k léčbě záchvatů spojených s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS) nebo Dravetovým syndromem u pacientů ve věku 2 let a starších.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo je bezbarvý až žlutý roztok ve 100ml lahvičce, který se podává 5ml injekční stříkačkou. Počáteční dávka je 2,5 mg/kg dvakrát denně nebo 5 mg/kg/den. Po jednom týdnu může být dávka zvýšena na udržovací dávku 5 mg/kg dvakrát denně nebo 10 mg/kg/den. Pacienti, kteří tolerují placebo v dávce 10 mg/kg denně a potřebují další snížení počtu záchvatů, mohou mít prospěch ze zvýšení dávky až na maximální doporučenou udržovací dávku. Dávkování 10 mg/kg dvakrát denně (20 mg/kg/den), v týdenních přírůstcích po 2,5 mg/kg dvakrát denně (5 mg/kg/den), podle tolerance. U pacientů, u kterých je opodstatněná rychlejší titrace z 10 mg/kg/den na 20 mg/kg/den, může být dávka zvyšována tak, aby dávka 20 mg/kg/den nebyla podávána častěji než každý druhý den. Dávkování vedlo k poněkud většímu snížení četnosti záchvatů než doporučená udržovací dávka 10 mg/kg/den, ale se zvýšením nežádoucích účinků.
Jiný: Placebo
Placebo se skládá z dehydrovaného alkoholu, sezamového oleje, jahodové příchuti a sukralózy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence indexu Spike Wave
Časové okno: Až 20 týdnů
Posuďte snížení indexu špičatých vln vyhodnocením rozdílů v aktivitě ze čtyř 24hodinových ambulantních EEG, které každý účastník obdrží, když je zařazen do této studie.
Až 20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení Likertovy škály
Časové okno: Až 20 týdnů
Sekundárním cílem je posoudit počty záchvatů a subjektivní změny chování na 5bodové Likertově škále (1= žádné zlepšení, 2= určité zlepšení, 3=střední zlepšení, 4=významné zlepšení, 5=extrémní zlepšení).
Až 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Northwell Health

Spolupracovníci

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

17. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-0168

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidiolex 100 mg/ml perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit