- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04721691
Werkzaamheid van Epidiolex bij patiënten met elektrische slaapepilepticus (ESES).
29 februari 2024 bijgewerkt door: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid van Epidiolex bij patiënten met ESES te beoordelen.
ESES wordt gekenmerkt door door slaap versterkte pieken met een piekindex van meer dan 85% (conventionele definitie) en 50% (nieuwe definitie)1.
Verschillende medicijnen, waaronder: steroïden, intraveneuze Gama-globuline, Clobazam, andere benzodiazepinen, valproïnezuur en andere anti-epileptica zijn geprobeerd met gemengde voordelen2,3.
Cannabidiol (CBD) zou een nieuw werkingsmechanisme bieden om de werkzaamheid ervan bij deze populatie te beoordelen.
Dit wordt een dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over klinische studie.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie probeert het effect van Epidiolex te bekijken op proefpersonen met Electrical Status Epilepticus of Sleep (ESES).
ESES kan verschillende soorten aanvallen veroorzaken die tijdens de slaap kunnen fluctueren.
Soortgelijke onderzoeken zijn uitgevoerd met Epidiolex bij andere convulsies zoals het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) en het syndroom van Dravet.
Aangezien er geen gegevens beschikbaar zijn over het effect van Cannabidiol (CBD) op patiënten met ESES, hoopt deze studie die leemte op te vullen.
Als zodanig zullen patiënten bij wie de diagnose ESES is gesteld, in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek om na te gaan of Epidiolex de frequentie of intensiteit van de door ESES tijdens de slaap veroorzaakte aanvallen al dan niet kan verminderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
34
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Sanjeev V. Kothare, MD
- Telefoonnummer: (516) 465-5255
- E-mail: skothare@northwell.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Aaqil Ali
- Telefoonnummer: (516) 465-5255
- E-mail: aali27@northwell.edu
Studie Locaties
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
- Werving
- Northwell Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:
- Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
- Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
- Man of vrouw, leeftijd 2-17 jaar
- In goede algemene gezondheid zoals blijkt uit medische geschiedenis of gediagnosticeerd met ESES. "Goede gezondheid" in relatie tot deze studie wordt opgevat als stabiel zonder huidige aanvallen die onmiddellijke ziekenhuisopname vereisen.
- Mogelijkheid om orale medicatie in te nemen en bereid te zijn zich te houden aan het Epidiolex/Placebo-regime
- Voor vruchtbare vrouwen: gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en instemming om een dergelijke methode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 1 maand na het einde van de orale toediening van Epidiolex
- Voor mannen die zich kunnen voortplanten: gebruik van condooms of andere methoden om effectieve anticonceptie met partner te garanderen
Uitsluitingscriteria: een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- Eerder gebruik van cannabidiol binnen 4 maanden.
- Zwangerschap of borstvoeding
- Bekende allergische reacties op componenten van de Epidiolex: cannabidiol, sesamzaadolie en sucralose
- Koortsziekte binnen 1 maand na screening
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of andere ingreep binnen 6 maanden
- Huidige roker of tabaksgebruik binnen 6 maanden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Actieve vergelijker: IK P
Epidiolex (Cannabidiol) is een kleurloze tot gele oplossing in een injectieflacon van 100 ml die moet worden toegediend met een injectiespuit van 5 ml. De startdosis is 2,5 mg/kg tweemaal daags, of 5 mg/kg/dag.
Na een week kan de dosering worden verhoogd tot een onderhoudsdosis van tweemaal daags 5 mg/kg of 10 mg/kg/dag.
Patiënten die Epidiolex met 10 mg/kg per dag verdragen en een verdere vermindering van de aanvallen nodig hebben, kunnen baat hebben bij een dosisverhoging tot de maximaal aanbevolen onderhoudsdosis.
Dosering van 10 mg/kg tweemaal daags (20 mg/kg/dag), in wekelijkse stappen van 2,5 mg/kg tweemaal daags (5 mg/kg/dag), naargelang de tolerantie.
Voor patiënten bij wie een snellere titratie van 10 mg/kg/dag tot 20 mg/kg/dag gerechtvaardigd is, mag de dosering worden verhoogd tot niet vaker dan om de andere dag toediening van 20 mg/kg/dag.
Dosering resulteerde in een iets grotere vermindering van het aantal aanvallen dan de aanbevolen onderhoudsdosis van 10 mg/kg/dag, maar met een toename van bijwerkingen.
|
Epidiolex is een volgens schema 5 gereguleerde stof die een kleurloze tot gele orale vloeibare oplossing is die is voorverpakt in injectieflacons van 100 ml met injectiespuiten van 5 ml voor gebruik.
Het wordt doorgaans gebruikt voor de behandeling van aanvallen die verband houden met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) of het syndroom van Dravet bij patiënten van 2 jaar en ouder.
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo is een kleurloze tot gele oplossing in een injectieflacon van 100 ml die moet worden toegediend met een injectiespuit van 5 ml.
De startdosis is 2,5 mg/kg tweemaal daags, of 5 mg/kg/dag.
Na een week kan de dosering worden verhoogd tot een onderhoudsdosis van tweemaal daags 5 mg/kg of 10 mg/kg/dag.
Patiënten die Placebo met 10 mg/kg per dag verdragen en een verdere vermindering van de aanvallen nodig hebben, kunnen baat hebben bij een dosisverhoging tot de maximaal aanbevolen onderhoudsdosis.
Dosering van 10 mg/kg tweemaal daags (20 mg/kg/dag), in wekelijkse stappen van 2,5 mg/kg tweemaal daags (5 mg/kg/dag), naargelang de tolerantie.
Voor patiënten bij wie een snellere titratie van 10 mg/kg/dag tot 20 mg/kg/dag gerechtvaardigd is, mag de dosering worden verhoogd tot niet vaker dan om de andere dag toediening van 20 mg/kg/dag.
Dosering resulteerde in een iets grotere vermindering van het aantal aanvallen dan de aanbevolen onderhoudsdosis van 10 mg/kg/dag, maar met een toename van bijwerkingen.
|
Placebo is samengesteld uit gedehydrateerde alcohol, sesamzaadolie, aardbeiensmaak en sucralose.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Frequentie van Spike Wave-index
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Beoordeel de vermindering van de spike-golfindex door de verschillen in activiteit te evalueren van de vier 24-uurs ambulante EEG's die elke deelnemer verkrijgt tijdens deelname aan dit onderzoek
|
Tot 20 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Likert-schaalbeoordeling
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Het secundaire doel is om het aantal aanvallen en subjectieve gedragsverandering te beoordelen op een 5-punts Likert-schaal (1= geen verbetering, 2= enige verbetering, 3=matige verbetering, 4=significante verbetering, 5=extreme verbetering).
|
Tot 20 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 maart 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 september 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 20-0168
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Elektrische status Epilepticus van Slow-Wave Sleep
-
Maastricht University Medical CenterEpilepsiecentrum KempenhaegheVoltooidRolandische epilepsie | Landau-Kleffner-syndroom | Nachtelijke frontale kwab epilepsie | Elektrische status Epilepticus tijdens Slow Wave-slaapNederland
Klinische onderzoeken op Epidiolex 100 mg/ml orale oplossing
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...Werving
-
Jazz PharmaceuticalsEvidilya S.r.l.Nog niet aan het wervenSyndroom van Dravet | Lennox Gastaut-syndroomItalië
-
Brigham and Women's HospitalHarvard Medical School (HMS and HSDM)VoltooidOpioïdengebruikstoornisVerenigde Staten
-
Novo Nordisk A/SVoltooidGezonde vrijwilligers - Hemofilie ADuitsland
-
AstraZenecaVoltooidHart-en vaatziekte | Gezonde mannelijke proefpersonenVerenigd Koninkrijk
-
The University of Texas Health Science Center at...Voltooid
-
University of SaskatchewanWervingRotator Cuff-verwondingen | Subacromiaal impingementsyndroom | Rotator cuff tranen | Subacromiale impingementCanada
-
PT BernofarmPT Pharma Metric LabsVoltooid
-
Alvotech Swiss AGVoltooid
-
Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Norwegian University of Science and Technology; St. Olavs Hospital en andere medewerkersVoltooidMyocardinfarct zonder ST-elevatieNoorwegen